Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de effecten van PTC857-behandeling te beoordelen bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose ALS (CARDINALS)

12 maart 2024 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en biomarkereffecten van PTC857 te beoordelen bij volwassen proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (CARDINALS)

Deze studie zal de effecten en veiligheid van PTC857-behandeling beoordelen bij deelnemers met de diagnose ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers worden gerandomiseerd naar 1 van 2 behandelingsgroepen: PTC857 of bijpassende placebo. Na succesvolle afronding van de behandelingsperiode van 24 weken hebben deelnemers de mogelijkheid om open-label PTC857 te ontvangen in de langdurige verlengingsperiode van 28 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

258

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1015ABR
        • Iadin Srl.
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinië, CP 1221
        • Hospital Ramos Mejía
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, C1023AAB
        • Stat Research S.A.
  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australië, 4215
        • Gold Coast Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australië, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Health
  • België
      • Gent, België, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite - Universitatsmedizin - Berlin
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Duitsland, 7747
        • University Hospital Jena
      • Lubeck, Duitsland, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Luebeck, Klinik fuer Neurologie, Praezisionsneurologie
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • University of Ulm, Dept. of Neurology
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • CHRU Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87000
        • CHU Dupuytren 1 Limoges
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU Gui de Chauliac (Pharmacie Saint-Eloi & Gui de Chauliac, Hopital Saint-Eloi)
      • Nice, Frankrijk, 06200
        • CRMR SLA - MNM du CHU de Nice
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milano, Italië, 20138
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italië, 20149
        • Istituto Auxolgoico Italiano
      • Modena, Italië, 41126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Novara, Italië, 28100
        • Maggiore della Carita University Hospital, Neurology department, ALS center
      • Palermo, Italië, 90127
        • ALS Clinical Research Center, University Hospital Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Italië, 27100
        • IRCCS Fondazione Mondino - Reparto Neuroncologia/Neuroinfiammazione
      • Roma, Italië, 00161
        • Policlinico Umberto I
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Citta Della Salute e Scienza
  • Japan
      • Japanese City, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CW
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-473
        • City Clinic Research Sp. Z o.o
      • Warszawa, Polen, 01-684
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Unidad Neuromuscular. Servicio de Neurologia Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • H. St Pau
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 62500
        • University hospital Brno, Department of Neurology
      • Prague 6, Tsjechië, 160 00
        • Forbeli s.r.o.
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center at California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Holy Cross Hospital, Phil Smith Neuroscience Institute
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-8440
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple Universtiy
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zweden
      • Malmo, Zweden, SE-211 24
        • Skanes universitetssjukhus, VE Neurologi
      • Umea, Zweden, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus Neurologens Forskningsavdelning

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannen of vrouwen tussen de 18 en 80 jaar met een body mass index tussen 18 en 35 kilogram/vierkante vierkante meter

  • ALS met behouden functie, gedefinieerd als:

    1. Begin van het eerste symptoom dat leidt tot de diagnose ALS ≤24 maanden op het moment van het eerste screeningsbezoek
    2. Herziene EL Escorial-criteria van ofwel:

    (i) Klinisch definitieve ALS (ii) Klinisch waarschijnlijke ALS

  • Een totale ALSFRS-R-score van ten minste 34 aan het begin van de screeningsperiode
  • Geen significant ademhalingscompromis zoals blijkt uit trage vitale capaciteit ≥60% aan het begin van de screeningperiode
  • Alle gelijktijdig toegediende geneesmiddelen (zowel op recept als vrij verkrijgbaar), inclusief de standaardtherapie riluzol, edaravone of natriumfenylbutyraat/taurursodiol, en niet-farmacologische therapieregimes moeten stabiel en onveranderd zijn vanaf 30 dagen voorafgaand aan de start van de screening Periode en zijn van plan stabiel en onveranderd te blijven tijdens de studie
  • Vrouwelijke deelnemers moeten binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of tijdens de screeningperiode een negatieve screeningsstatus voor borstkanker hebben (niet als klinisch abnormaal beschouwd en/of verdere evaluatie/behandeling vereisen).

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Deelnemers met klinisch significante gastro-intestinale, nier-, lever-, neurologische, hematologische, endocriene, oncologische, pulmonale, immunologische, psychiatrische of cardiovasculaire/ischemische aandoeningen of enige andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen of invloed op de validiteit van de onderzoeksresultaten
  • Elke klinisch significante medische of psychiatrische aandoening of medische geschiedenis die, naar de mening van de onderzoeker of de medische monitor, het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen zou belemmeren of het risico van deelname voor die deelnemer zou vergroten
  • Huidige deelname aan een andere onderzoeksstudie met een onderzoeksproduct of deelname binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de screeningperiode of 5 halfwaardetijden van het eerder ingenomen onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke langer is
  • Deelnemer heeft eerder PTC857 ontvangen
  • Deelnemer krijgt een combinatie van edaravone en behandeling met natriumfenylbutyraat/taurursodiol, indien van toepassing, binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de screeningsperiode
  • Voor vrouwelijke deelnemers, elke medische voorgeschiedenis van borstkanker, ongeacht de remissiestatus, of een familielid in de eerste graad met een voorgeschiedenis van borstkanker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PTC857

Deelnemers ontvangen PTC857 tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.

Na succesvolle afronding van de behandelingsperiode ontvangen deelnemers die aan de Long-Term Extension (LTE)-periode deelnemen, gedurende 28 weken open-label PTC857. Na voltooiing van de LTE-periode ontvangen deelnemers die aan de Vervolg LTE-periode deelnemen, nog eens 108 weken open-label PTC857.
Geneesmiddel: PTC857
PTC8657 wordt tweemaal daags als orale oplossing toegediend.
Actieve vergelijker: Placebo

Deelnemers ontvangen een passend placebo tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.

Na succesvolle afronding van de behandelperiode ontvangen deelnemers die aan de LTE-periode deelnemen, gedurende 28 weken open-label PTC857. Na voltooiing van de LTE-periode ontvangen deelnemers die aan de Vervolg LTE-periode deelnemen, nog eens 108 weken open-label PTC857.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo zal tweemaal daags als orale oplossing worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-score in week 24 (Intention-to-Treat [ITT] 1 analysepopulatie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De ITT1-analysepopulatie zal alle deelnemers omvatten die ten minste 1 dosis van het onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen en een daling van de ALSFRS-R-score hebben van tussen 1 en 4 punten (inclusief) tijdens de screeningperiode.
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in ALSFRS-R-score in week 24 (ITT2-analysepopulatie)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
De ITT2-analysepopulatie omvat alle deelnemers die ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen.
Basislijn, week 24
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52
Dag 1 tot en met week 52
Verandering ten opzichte van baseline in langzame vitale capaciteit in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in neusinademingsdruk snuiven in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in gewijzigde Norris-schaalscore in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Verandering ten opzichte van baseline in ALS Cognitive Behavioral Screen Assessment in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Percentage van behoefte aan ademhalingsondersteuning/intubatie en/of overlijden
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Duur van het nodig hebben van ademhalingsondersteuning/intubatie en/of overlijden
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Gecombineerde beoordeling van functie en overlevingsscore (CAFS).
Tijdsspanne: Week 24
Week 24
Verandering ten opzichte van baseline in ALS Assessment Questionnaire (ALSAQ-40) Score in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van PTC857 in plasma
Tijdsspanne: Voordosering tot en met week 24
Voordosering tot en met week 24
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van PTC857 in plasma
Tijdsspanne: Voordosering tot en met week 24
Voordosering tot en met week 24
AUC van PTC857 in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Voordosering tot en met week 24
Voordosering tot en met week 24
Cmax van PTC857 in CSF
Tijdsspanne: Voordosering tot en met week 24
Voordosering tot en met week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2024

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC857-CNS-001-ALS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren