Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające efekty leczenia PTC857 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym ALS (CARDINALS)

12 marca 2024 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wpływ PTC857 na biomarkery u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (CARDINALS)

Badanie to oceni efekty i bezpieczeństwo leczenia PTC857 u uczestników, u których zdiagnozowano ALS.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 1 z 2 grup leczenia: PTC857 lub pasujące placebo. Po pomyślnym zakończeniu 24-tygodniowego okresu leczenia uczestnicy mają możliwość otrzymania otwartej próby PTC857 w ramach długoterminowego okresu przedłużenia na 28 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

258

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1015ABR
        • Iadin Srl.
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentyna, CP 1221
        • Hospital Ramos Mejía
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1023AAB
        • STAT Research S.A.
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 62500
        • University hospital Brno, Department of Neurology
      • Prague 6, Czechy, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
  • Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63000
        • CHU Gabriel Montpied
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • CHRU Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja, 87000
        • CHU Dupuytren 1 Limoges
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU Gui de Chauliac (Pharmacie Saint-Eloi & Gui de Chauliac, Hopital Saint-Eloi)
      • Nice, Francja, 06200
        • CRMR SLA - MNM du CHU de Nice
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Unidad Neuromuscular. Servicio de Neurologia Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • H. St Pau
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CW
        • UMC Utrecht
  • Japonia
      • Japanese City, Japonia
        • PTC Clinical Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charite - Universitatsmedizin - Berlin
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School
      • Jena, Niemcy, 7747
        • University Hospital Jena
      • Lubeck, Niemcy, 23538
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) Campus Luebeck, Klinik fuer Neurologie, Praezisionsneurologie
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • University of Ulm, Dept. of Neurology
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-473
        • City Clinic Research Sp. Z o.o
      • Warszawa, Polska, 01-684
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94109
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center at California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Holy Cross Hospital, Phil Smith Neuroscience Institute
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-8440
        • University Of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple Universtiy
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, SE-211 24
        • Skanes universitetssjukhus, VE Neurologi
      • Umea, Szwecja, 90185
        • Norrlands universitetssjukhus Neurologens Forskningsavdelning
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Centro Clinico Nemo Brescia
      • Milano, Włochy, 20138
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Włochy, 20149
        • Istituto Auxolgoico Italiano
      • Modena, Włochy, 41126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Novara, Włochy, 28100
        • Maggiore della Carita University Hospital, Neurology department, ALS center
      • Palermo, Włochy, 90127
        • ALS Clinical Research Center, University Hospital Policlinico "P Giaccone"
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS Fondazione Mondino - Reparto Neuroncologia/Neuroinfiammazione
      • Roma, Włochy, 00161
        • Policlinico Umberto I
      • Torino, Włochy, 10126
        • AOU Citta Della Salute e Scienza

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat, o wskaźniku masy ciała od 18 do 35 kilogramów/metr kwadratowy

  • ALS z zachowaną funkcją, zdefiniowany jako:

    1. Początek pierwszego objawu prowadzącego do rozpoznania ALS ≤24 miesiące w czasie pierwszej wizyty przesiewowej
    2. Zmienione kryteria EL Escorial:

    (i) Klinicznie określony ALS (ii) Klinicznie prawdopodobny ALS

  • Całkowity wynik ALSFRS-R wynoszący co najmniej 34 na początku okresu przesiewowego
  • Brak istotnego upośledzenia oddychania, o czym świadczy niska pojemność życiowa ≥60% na początku okresu przesiewowego
  • Wszystkie jednocześnie stosowane leki (zarówno na receptę, jak i bez recepty), w tym standardowe leczenie riluzolem, edarawonem lub fenylomaślanem sodu/taurursodiolem oraz niefarmakologiczne schematy leczenia powinny być stabilne i niezmienione od 30 dni przed rozpoczęciem badania przesiewowego Okres i zamierzają pozostać stabilne i niezmienione przez cały czas trwania badania
  • Uczestniczki muszą mieć ujemny wynik badania przesiewowego w kierunku raka piersi (nie uznawany za klinicznie nieprawidłowy i/lub wymagający dalszej oceny/leczenia) w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania
  • Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, neurologiczną, hematologiczną, endokrynologiczną, onkologiczną, płucną, immunologiczną, psychiatryczną lub sercowo-naczyniową/niedokrwienną lub jakimkolwiek innym schorzeniem, które w opinii badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badań
  • Każdy klinicznie istotny stan medyczny lub psychiatryczny lub historia medyczna, które w opinii badacza lub osoby nadzorującej stan zdrowia mogłyby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub zwiększyć ryzyko udziału tego uczestnika
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu eksperymentalnym z badanym produktem lub udział w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
  • Uczestnik otrzymał wcześniej kod PTC857
  • Uczestnik otrzymuje połączenie leczenia edarawonem i fenylomaślanem sodu/taurursodiolem, w stosownych przypadkach, w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego
  • W przypadku uczestniczek: jakakolwiek historia medyczna raka piersi w przeszłości, niezależnie od statusu remisji, lub jakikolwiek krewny pierwszego stopnia z rakiem piersi w wywiadzie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PTC857

Uczestnicy otrzymają PTC857 podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.

Po pomyślnym zakończeniu Okresu leczenia uczestnicy, którzy rozpoczną okres długoterminowego przedłużenia (LTE), otrzymają PTC857 na 28 tygodni w formie otwartej. Po zakończeniu okresu LTE uczestnicy, którzy przystąpią do Kontynuowanego Okresu LTE, otrzymają PTC857 w wersji otwartej na dodatkowe 108 tygodni.
Lek: PTC857
PTC8657 będzie podawany w postaci roztworu doustnego dwa razy dziennie.
Aktywny komparator: Placebo

Uczestnicy otrzymają odpowiadające placebo podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.

Po pomyślnym zakończeniu Okresu Leczenia uczestnicy, którzy rozpoczną Okres LTE, otrzymają PTC857 w formie otwartej na 28 tygodni. Po zakończeniu okresu LTE uczestnicy, którzy przystąpią do Kontynuowanego Okresu LTE, otrzymają PTC857 w wersji otwartej na dodatkowe 108 tygodni.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo będzie podawane w postaci roztworu doustnego dwa razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) w 24. tygodniu (populacja zgodna z zamiarem leczenia [ITT] 1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Populacja objęta analizą ITT1 będzie obejmować wszystkich uczestników, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę badanego leku i u których wystąpił spadek wyniku ALSFRS-R od 1 do 4 punktów (włącznie) w okresie przesiewowym.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku ALSFRS-R w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu (populacja objęta analizą ITT2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Populacja do analizy ITT2 będzie obejmować wszystkich uczestników, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 52
Od dnia 1 do tygodnia 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w przypadku małej pojemności życiowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana od wartości początkowej ciśnienia wdechowego wciągania nosem w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali Norrisa w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie przesiewowej poznawczo-behawioralnej ALS w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wskaźnik konieczności wspomagania oddychania/intubacji i/lub śmierci
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Długość czasu do potrzeby wspomagania oddychania/intubacji i/lub śmierci
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Łączna ocena funkcji i przeżycia (CAFS).
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Zmiana wyniku w kwestionariuszu oceny ALS (ALSAQ-40) w stosunku do wartości początkowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) PTC857 w osoczu
Ramy czasowe: Dawkować przed 24. tygodniem
Dawkować przed 24. tygodniem
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) PTC857 w osoczu
Ramy czasowe: Dawkować przed 24. tygodniem
Dawkować przed 24. tygodniem
AUC PTC857 w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Dawkować przed 24. tygodniem
Dawkować przed 24. tygodniem
Cmax PTC857 w CSF
Ramy czasowe: Dawkować przed 24. tygodniem
Dawkować przed 24. tygodniem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC857-CNS-001-ALS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj