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Eine Dosisfindungsstudie zur Bewertung von mRNA-3210 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

20. Oktober 2024 aktualisiert von: ModernaTX, Inc.

Eine offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie zum ersten Mal am Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von mRNA 3210 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von mRNA-3210 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie (PKU) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Royal Adelaide Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer PKU aufgrund eines Phenylalaninhydroxylase (PAH)-Mangels durch molekulargenetische Tests aus einem Zentrallabor.
  • Mindestens 3 Phenylalaninspiegel im Blut ≥600 Mikromol (μmol)/Liter (L), unabhängig von der Ernährung: 2 während des Screening-Zeitraums (im Abstand von mindestens 72 Stunden) und mindestens ein historischer Wert 6 bis 24 Monate vor Beginn des Screenings.
  • Sie haben eine dokumentierte Genehmigung eines Studienernährungsberaters erhalten, die bestätigt, dass der Teilnehmer während der Studienteilnahme bereit und in der Lage ist, die Nahrungsproteinaufnahme im Einklang mit der Grundaufnahme aufrechtzuerhalten.
  • Gegebenenfalls wurde vor der Einschreibung eine stabile Dosis neuropsychiatrischer Medikamente beibehalten (d. h. gegen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Depression, Angstzustände oder andere psychiatrische Störungen) und bereit, während der gesamten Studienteilnahme eine stabile Dosis beizubehalten, es sei denn, nach Einschätzung des Prüfarztes a Eine Änderung ist klinisch indiziert.

Ausschlusskriterien:

  • Erhalt von Sapropterin oder großen neutralen Aminosäuren innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach Beginn des Screenings.
  • Erhalt der Pegvaliase innerhalb von 2 Monaten nach Beginn des Screenings.
  • Für Teilnehmer, die zuvor Pegvaliase erhielten: Verwendung oder geplante Verwendung jeglicher injizierbarer Arzneimittel, die Polyethylenglykol (PEG) enthalten, einschließlich Medroxyprogesteron-Injektionen, innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Screenings und während der Studienteilnahme, mit Ausnahme von COVID-19-Impfungen.
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach dem Screening.
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen einen der in dieser Studie verwendeten Bestandteile/Hilfsstoffe.
  • Jeder andere klinisch bedeutsame medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie einschränken könnte

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: mRNA-3210
Die Teilnehmer erhalten alle 3 Wochen (Q3W), alle 2 Wochen (Q2W) oder alle 1 Woche (Q1W) eine Einzeldosis mRNA-3210 durch intravenöse (IV) Infusion für bis zu 12 Dosen.
Arzneimittel: mRNA-3210
IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Phenylalaninspiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Maximal beobachteter Effekt (Emax)
Zeitfenster: Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Fläche unter der Effekt-Zeit-Kurve (AUEC)
Zeitfenster: Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 15 für Dosis 1 und Dosis 12
Tag 1 bis Tag 15 für Dosis 1 und Dosis 12
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 15 für Dosis 1 und Dosis 12
Tag 1 bis Tag 15 für Dosis 1 und Dosis 12
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Polyethylenglykol-Antikörpern
Zeitfenster: Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)
Tag 1 bis 52 Wochen nach EOT (bis 91 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

29. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

5. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • mRNA-3210-P101
  • 2023-506963-32-00 (Andere Kennung: EU-CT Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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