En dosefinnende studie for å evaluere mRNA-3210 hos deltakere med fenylketonuri

Inklusjonskriterier:

• Bekreftet diagnose av PKU på grunn av fenylalaninhydroksylase (PAH) mangel ved molekylær genetisk testing fra et sentralt laboratorium.
• Minst 3 fenylalaninnivåer i blodet ≥600 mikromol(μmol)/liter (L) uavhengig av diett: 2 oppnådd i løpet av screeningsperioden (minst 72 timers mellomrom) og minst én historisk verdi 6 til 24 måneder før screeningstart.
• Har mottatt dokumentert godkjenning fra en studiekostholdsekspert som bekrefter at deltakeren er villig og i stand til å opprettholde diettproteininntaket i samsvar med baselineinntaket under studiedeltakelsen.
• Hvis det er aktuelt, opprettholdt stabil dose av nevropsykiatrisk medisin (det vil si for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), depresjon, angst eller andre psykiatriske lidelser) før påmelding og villig til å opprettholde stabil dose gjennom hele studiedeltakelsen med mindre, per utreders vurdering, en endring er klinisk indisert.

Ekskluderingskriterier:

• Mottak av sapropterin eller store nøytrale aminosyrer innen 14 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) etter starten av screeningen.
• Mottak av pegvaliase innen 2 måneder etter start av screening.
• For deltakere tidligere på pegvaliase: bruk eller planlagt bruk av injiserbare legemidler som inneholder polyetylenglykol (PEG), inkludert medroksyprogesteroninjeksjon, innen 3 måneder før start av screening og under studiedeltakelse med unntak av covid-19-vaksinasjoner.
• Mottak av ethvert undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) etter screening.
• Anamnese med overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent/hjelpestoff brukt i denne studien.
• Enhver annen klinisk signifikant medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre tolkningen av studieresultater eller begrense deltakerens deltakelse i studien

Merk: Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier gjelder.