Un estudio de búsqueda de dosis para evaluar el ARNm-3210 en participantes con fenilcetonuria

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de PKU debido a deficiencia de fenilalanina hidroxilasa (PAH) mediante pruebas genéticas moleculares realizadas en un laboratorio central.
• Al menos 3 niveles de fenilalanina en sangre ≥600 micromol(μmol)/litro (L) independientemente de la dieta: 2 obtenidos durante el período de detección (con al menos 72 horas de diferencia) y al menos un valor histórico de 6 a 24 meses antes del inicio del cribado.
• Haber recibido la aprobación documentada de un dietista del estudio que confirme que el participante está dispuesto y es capaz de mantener una ingesta de proteínas en la dieta consistente con la ingesta inicial durante la participación en el estudio.
• Si corresponde, mantuvo una dosis estable de medicación neuropsiquiátrica (es decir, para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), depresión, ansiedad u otros trastornos psiquiátricos) antes de la inscripción y está dispuesto a mantener una dosis estable durante la participación en el estudio a menos que, según la evaluación del investigador, un el cambio está clínicamente indicado.

Criterio de exclusión:

• Recepción de sapropterina o aminoácidos neutros grandes dentro de los 14 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) desde el inicio de la detección.
• Recepción de pegvaliase dentro de los 2 meses posteriores al inicio del cribado.
• Para participantes que previamente recibieron pegvaliasa: uso o uso planificado de cualquier medicamento inyectable que contenga polietilenglicol (PEG), incluida la inyección de medroxiprogesterona, dentro de los 3 meses anteriores al inicio de la selección y durante la participación en el estudio, con la excepción de las vacunas COVID-19.
• Recepción de cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la selección.
• Historial de hipersensibilidad a cualquier componente/excipiente utilizado en este estudio.
• Cualquier otra condición médica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, podría interferir con la interpretación de los resultados del estudio o limitar la participación del participante en el estudio.

Nota: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.