Eine „Window of Opportunity“-Studie mit Mirdametinib plus Vorinostat bei NF1-assoziiertem, H3K27-trimethylierungsdefizientem malignen Tumor der peripheren Nervenscheide [MPNST]

Hierbei handelt es sich um eine „Window of Opportunity“-Studie der Phase 0 an einem einzigen Zentrum zur Behandlung neu diagnostizierter primär maligner Tumoren der peripheren Nervenscheide (MPNSTs) mit PRC2-Mangel und einer kurzen Behandlung mit der Kombination von Mirdametinib und Vorinostat vor dem am besten geeigneten Standard Pflegebehandlung für ihren spezifischen Tumor (typischerweise lokalisierte Bestrahlung, gefolgt von chirurgischer Resektion). Vier bis acht Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter, die die Biomarker-Einschlusskriterien der Studie erfüllen, würden in diese Studie aufgenommen. Nach freiwilliger schriftlicher Einwilligung (bei Minderjährigen Zustimmung mit Einwilligung der Eltern) wird der Patient einer MRT- und PET-Bildgebung des Tumors unterzogen und eine Nadelbiopsie zur Entnahme des Tumors durchgeführt. Patienten mit Histon-H3K27-Trimethylierungs-defizientem MPNST, wie durch Immunhistochemie bestätigt, erhalten jeweils eine einzige 28-tägige Behandlung mit Mirdametinib und Vorinostat in standardmäßiger oraler Dosierung. Am 26., 27. oder 28. Tag kehrt der Patient zu einem Forschungsbesuch in die Klinik zurück und wiederholt die MRT- und PET-Grunduntersuchung sowie die Nadelbiopsie für Tumorgewebe.

Damit endet die direkte Studienteilnahme. Der Patient erhält die für seinen MPNST am besten geeignete Standardbehandlung. Für die Zwecke dieser Studie werden Informationen über den weiteren Pflegestandard erhoben.