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Romiplostim for Oral TPO-RA Resistant ITP

A Prospective Cohort Study of Romiplostim in Immune Thrombocytopenia Patients Resistant to Oral Thrombopoietin Receptor Agonists

This study is a prospective, multicenter, open-label, single-arm cohort study to evaluate the effectiveness and safety of romiplostim in patients with immune thrombocytopenia (ITP) who have not responded to oral thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) such as eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag.

ITP is a blood disorder in which the immune system attacks and destroys the body's own platelets, leading to low platelet counts and an increased risk of bleeding. While oral TPO-RAs are effective for many patients, approximately 20-30% of patients do not respond adequately or lose response over time. For these patients, alternative treatments are urgently needed.

Participants in this study will discontinue their current oral TPO-RA and receive romiplostim as a weekly subcutaneous injection. The starting dose is 3 µg/kg, and the dose may be adjusted weekly based on platelet counts (maximum 10 µg/kg). The total treatment and follow-up period is 24 weeks.

The primary outcome measure is the durable platelet response rate at week 24, defined as maintaining platelet counts at ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24 without rescue therapy. Secondary outcomes include the sustained response rate at week 12, complete response rate at week 24, time to first response, improvement in bleeding events, and quality of life assessment.

Safety outcomes include monitoring for thromboembolic events, bone marrow fibrosis, hepatotoxicity, injection site reactions, and other adverse events according to CTCAE v5.0.

Approximately 60 participants will be enrolled across multiple centers in China. This study aims to provide evidence for romiplostim as a treatment option for ITP patients who have failed oral TPO-RAs.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Telefonnummer: 86-0512-67781521
  • E-Mail: tianhong0718@163.com

Studienorte

    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215000
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Age ≥18 years Diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) according to current guidelines

Failed prior oral TPO-RA therapy (eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag), defined as:

Platelet count persistently <30×10⁹/L after ≥4 weeks of treatment at the maximum recommended or tolerated dose, OR Prior achieved response (platelet ≥50×10⁹/L) then lost response with platelet count <30×10⁹/L on two consecutive visits (≥1 week apart), OR Intolerance to oral TPO-RA leading to discontinuation (with documented reason) Baseline platelet count <30×10⁹/L (at least two measurements, ≥5 days apart) ECOG performance status 0-2 Willing and able to receive weekly subcutaneous injections and comply with study procedures For women of childbearing potential: negative pregnancy test at screening and agreement to use effective contraception during the study and for 3 months after the last dose Able to provide written informed consent

Exclusion Criteria:

Secondary ITP (e.g., associated with autoimmune diseases, lymphoproliferative disorders, drug-induced, or infections such as HIV/HCV/HBV) Known hypersensitivity to romiplostim or any of its excipients Prior treatment with romiplostim Received rituximab or other B-cell depleting therapy within 6 months prior to screening Received immunosuppressants (e.g., cyclosporine, mycophenolate mofetil, azathioprine, danazol) within 4 weeks prior to screening Splenectomy within 8 weeks prior to screening Use of corticosteroids (prednisone >10 mg/day or equivalent) or IVIG within 2 weeks prior to screening History of bone marrow fibrosis (MF grade ≥2) or known reticulin fibrosis History of arterial or venous thromboembolic event (e.g., myocardial infarction, stroke, deep vein thrombosis, pulmonary embolism) within 6 months prior to screening Known thrombophilic conditions (e.g., antiphospholipid syndrome, protein C/S deficiency, ATIII deficiency) Severe hepatic impairment (ALT or AST >3×ULN, or total bilirubin >1.5×ULN) Severe renal impairment (creatinine clearance <30 mL/min) New York Heart Association (NYHA) functional class III or IV heart failure Malignancy within 5 years prior to screening (except non-melanoma skin cancer, cervical carcinoma in situ, or ductal carcinoma in situ of the breast) Pregnancy or breastfeeding Participation in another interventional clinical trial within 30 days prior to screening Any other condition that, in the investigator's judgment, would make the participant unsuitable for the study

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Romiplostim Treatment Arm

Romiplostim is administered as a subcutaneous injection once weekly for 24 weeks. The starting dose is 3 µg/kg. Platelet count is assessed weekly, and the dose is adjusted based on platelet count and bleeding symptoms as follows:

If platelet count <50×10⁹/L: increase dose by 1 µg/kg (maximum dose: 10 µg/kg per week) If platelet count 50-200×10⁹/L: maintain the lowest dose that reduces bleeding risk If platelet count 200-400×10⁹/L: decrease dose by 1 µg/kg If platelet count >400×10⁹/L: withhold dosing. After platelet count decreases to <200×10⁹/L, resume at a dose 1 µg/kg lower than the dose before withholding.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durable Platelet Response Rate at Week 24
Zeitfenster: 24 weeks
Defined as the proportion of participants achieving platelet count ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24, without receiving rescue therapy (IVIG, high-dose corticosteroids, or platelet transfusion) during weeks 20-24.
24 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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