Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Romiplostim for Oral TPO-RA Resistant ITP

21 maja 2026 zaktualizowane przez: The First Affiliated Hospital of Soochow University

A Prospective Cohort Study of Romiplostim in Immune Thrombocytopenia Patients Resistant to Oral Thrombopoietin Receptor Agonists

This study is a prospective, multicenter, open-label, single-arm cohort study to evaluate the effectiveness and safety of romiplostim in patients with immune thrombocytopenia (ITP) who have not responded to oral thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) such as eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag.

ITP is a blood disorder in which the immune system attacks and destroys the body's own platelets, leading to low platelet counts and an increased risk of bleeding. While oral TPO-RAs are effective for many patients, approximately 20-30% of patients do not respond adequately or lose response over time. For these patients, alternative treatments are urgently needed.

Participants in this study will discontinue their current oral TPO-RA and receive romiplostim as a weekly subcutaneous injection. The starting dose is 3 µg/kg, and the dose may be adjusted weekly based on platelet counts (maximum 10 µg/kg). The total treatment and follow-up period is 24 weeks.

The primary outcome measure is the durable platelet response rate at week 24, defined as maintaining platelet counts at ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24 without rescue therapy. Secondary outcomes include the sustained response rate at week 12, complete response rate at week 24, time to first response, improvement in bleeding events, and quality of life assessment.

Safety outcomes include monitoring for thromboembolic events, bone marrow fibrosis, hepatotoxicity, injection site reactions, and other adverse events according to CTCAE v5.0.

Approximately 60 participants will be enrolled across multiple centers in China. This study aims to provide evidence for romiplostim as a treatment option for ITP patients who have failed oral TPO-RAs.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Numer telefonu: 86-0512-67781521
  • E-mail: tianhong0718@163.com

Lokalizacje studiów

    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215000
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

Age ≥18 years Diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) according to current guidelines

Failed prior oral TPO-RA therapy (eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag), defined as:

Platelet count persistently <30×10⁹/L after ≥4 weeks of treatment at the maximum recommended or tolerated dose, OR Prior achieved response (platelet ≥50×10⁹/L) then lost response with platelet count <30×10⁹/L on two consecutive visits (≥1 week apart), OR Intolerance to oral TPO-RA leading to discontinuation (with documented reason) Baseline platelet count <30×10⁹/L (at least two measurements, ≥5 days apart) ECOG performance status 0-2 Willing and able to receive weekly subcutaneous injections and comply with study procedures For women of childbearing potential: negative pregnancy test at screening and agreement to use effective contraception during the study and for 3 months after the last dose Able to provide written informed consent

Exclusion Criteria:

Secondary ITP (e.g., associated with autoimmune diseases, lymphoproliferative disorders, drug-induced, or infections such as HIV/HCV/HBV) Known hypersensitivity to romiplostim or any of its excipients Prior treatment with romiplostim Received rituximab or other B-cell depleting therapy within 6 months prior to screening Received immunosuppressants (e.g., cyclosporine, mycophenolate mofetil, azathioprine, danazol) within 4 weeks prior to screening Splenectomy within 8 weeks prior to screening Use of corticosteroids (prednisone >10 mg/day or equivalent) or IVIG within 2 weeks prior to screening History of bone marrow fibrosis (MF grade ≥2) or known reticulin fibrosis History of arterial or venous thromboembolic event (e.g., myocardial infarction, stroke, deep vein thrombosis, pulmonary embolism) within 6 months prior to screening Known thrombophilic conditions (e.g., antiphospholipid syndrome, protein C/S deficiency, ATIII deficiency) Severe hepatic impairment (ALT or AST >3×ULN, or total bilirubin >1.5×ULN) Severe renal impairment (creatinine clearance <30 mL/min) New York Heart Association (NYHA) functional class III or IV heart failure Malignancy within 5 years prior to screening (except non-melanoma skin cancer, cervical carcinoma in situ, or ductal carcinoma in situ of the breast) Pregnancy or breastfeeding Participation in another interventional clinical trial within 30 days prior to screening Any other condition that, in the investigator's judgment, would make the participant unsuitable for the study

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Romiplostim Treatment Arm

Romiplostim is administered as a subcutaneous injection once weekly for 24 weeks. The starting dose is 3 µg/kg. Platelet count is assessed weekly, and the dose is adjusted based on platelet count and bleeding symptoms as follows:

If platelet count <50×10⁹/L: increase dose by 1 µg/kg (maximum dose: 10 µg/kg per week) If platelet count 50-200×10⁹/L: maintain the lowest dose that reduces bleeding risk If platelet count 200-400×10⁹/L: decrease dose by 1 µg/kg If platelet count >400×10⁹/L: withhold dosing. After platelet count decreases to <200×10⁹/L, resume at a dose 1 µg/kg lower than the dose before withholding.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Durable Platelet Response Rate at Week 24
Ramy czasowe: 24 weeks
Defined as the proportion of participants achieving platelet count ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24, without receiving rescue therapy (IVIG, high-dose corticosteroids, or platelet transfusion) during weeks 20-24.
24 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj