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Romiplostim for Oral TPO-RA Resistant ITP

21 de mayo de 2026 actualizado por: The First Affiliated Hospital of Soochow University

A Prospective Cohort Study of Romiplostim in Immune Thrombocytopenia Patients Resistant to Oral Thrombopoietin Receptor Agonists

This study is a prospective, multicenter, open-label, single-arm cohort study to evaluate the effectiveness and safety of romiplostim in patients with immune thrombocytopenia (ITP) who have not responded to oral thrombopoietin receptor agonists (TPO-RAs) such as eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag.

ITP is a blood disorder in which the immune system attacks and destroys the body's own platelets, leading to low platelet counts and an increased risk of bleeding. While oral TPO-RAs are effective for many patients, approximately 20-30% of patients do not respond adequately or lose response over time. For these patients, alternative treatments are urgently needed.

Participants in this study will discontinue their current oral TPO-RA and receive romiplostim as a weekly subcutaneous injection. The starting dose is 3 µg/kg, and the dose may be adjusted weekly based on platelet counts (maximum 10 µg/kg). The total treatment and follow-up period is 24 weeks.

The primary outcome measure is the durable platelet response rate at week 24, defined as maintaining platelet counts at ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24 without rescue therapy. Secondary outcomes include the sustained response rate at week 12, complete response rate at week 24, time to first response, improvement in bleeding events, and quality of life assessment.

Safety outcomes include monitoring for thromboembolic events, bone marrow fibrosis, hepatotoxicity, injection site reactions, and other adverse events according to CTCAE v5.0.

Approximately 60 participants will be enrolled across multiple centers in China. This study aims to provide evidence for romiplostim as a treatment option for ITP patients who have failed oral TPO-RAs.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Número de teléfono: 86-0512-67781521
  • Correo electrónico: tianhong0718@163.com

Ubicaciones de estudio

    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215000
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

Age ≥18 years Diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) according to current guidelines

Failed prior oral TPO-RA therapy (eltrombopag, hetrombopag, or avatrombopag), defined as:

Platelet count persistently <30×10⁹/L after ≥4 weeks of treatment at the maximum recommended or tolerated dose, OR Prior achieved response (platelet ≥50×10⁹/L) then lost response with platelet count <30×10⁹/L on two consecutive visits (≥1 week apart), OR Intolerance to oral TPO-RA leading to discontinuation (with documented reason) Baseline platelet count <30×10⁹/L (at least two measurements, ≥5 days apart) ECOG performance status 0-2 Willing and able to receive weekly subcutaneous injections and comply with study procedures For women of childbearing potential: negative pregnancy test at screening and agreement to use effective contraception during the study and for 3 months after the last dose Able to provide written informed consent

Exclusion Criteria:

Secondary ITP (e.g., associated with autoimmune diseases, lymphoproliferative disorders, drug-induced, or infections such as HIV/HCV/HBV) Known hypersensitivity to romiplostim or any of its excipients Prior treatment with romiplostim Received rituximab or other B-cell depleting therapy within 6 months prior to screening Received immunosuppressants (e.g., cyclosporine, mycophenolate mofetil, azathioprine, danazol) within 4 weeks prior to screening Splenectomy within 8 weeks prior to screening Use of corticosteroids (prednisone >10 mg/day or equivalent) or IVIG within 2 weeks prior to screening History of bone marrow fibrosis (MF grade ≥2) or known reticulin fibrosis History of arterial or venous thromboembolic event (e.g., myocardial infarction, stroke, deep vein thrombosis, pulmonary embolism) within 6 months prior to screening Known thrombophilic conditions (e.g., antiphospholipid syndrome, protein C/S deficiency, ATIII deficiency) Severe hepatic impairment (ALT or AST >3×ULN, or total bilirubin >1.5×ULN) Severe renal impairment (creatinine clearance <30 mL/min) New York Heart Association (NYHA) functional class III or IV heart failure Malignancy within 5 years prior to screening (except non-melanoma skin cancer, cervical carcinoma in situ, or ductal carcinoma in situ of the breast) Pregnancy or breastfeeding Participation in another interventional clinical trial within 30 days prior to screening Any other condition that, in the investigator's judgment, would make the participant unsuitable for the study

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Romiplostim Treatment Arm

Romiplostim is administered as a subcutaneous injection once weekly for 24 weeks. The starting dose is 3 µg/kg. Platelet count is assessed weekly, and the dose is adjusted based on platelet count and bleeding symptoms as follows:

If platelet count <50×10⁹/L: increase dose by 1 µg/kg (maximum dose: 10 µg/kg per week) If platelet count 50-200×10⁹/L: maintain the lowest dose that reduces bleeding risk If platelet count 200-400×10⁹/L: decrease dose by 1 µg/kg If platelet count >400×10⁹/L: withhold dosing. After platelet count decreases to <200×10⁹/L, resume at a dose 1 µg/kg lower than the dose before withholding.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Durable Platelet Response Rate at Week 24
Periodo de tiempo: 24 weeks
Defined as the proportion of participants achieving platelet count ≥50×10⁹/L for at least two scheduled visits during weeks 22-24, without receiving rescue therapy (IVIG, high-dose corticosteroids, or platelet transfusion) during weeks 20-24.
24 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de mayo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

28 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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