- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00004293
Glukoserebrosidaasin vaiheen II tutkimus Gaucherin tautia sairastavilla potilailla
TAVOITTEET:
I. Arvioi glukoserebrosidaasientsyymihoidon tehoa ja toksisuutta Gaucherin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA:
Potilaita hoidetaan suonensisäisellä glukoserebrosidaasilla 2 viikon välein. Annos perustuu sairauden kliiniseen vaikeusasteeseen ja hoitovasteeseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
- Rekrytointi
- University of Pittsburgh
-
Ottaa yhteyttä:
- John Barranger
- Puhelinnumero: 412-624-4623
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
-- Sairauden ominaisuudet -- Gaucherin tauti, jossa glukoserebrosidaasin puutos on vahvistettu entsymaattisella tai molekyylimäärityksellä Vähintään kolmella elinjärjestelmällä on vaikutusta seuraavien kriteerien perusteella: Anemia Trombosytopenia Organomegalia Luun heikkeneminen röntgenkuvassa Keuhkovaurio Oireet vaarantavat Ei päivittäistä toimintaa tai riskialtista sairautta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: John Barranger, University of Pittsburgh
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11725
- UPITTS-M1230
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .