- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00004293
Étude de phase II sur la glucocérébrosidase chez des patients atteints de la maladie de Gaucher
OBJECTIFS:
I. Évaluer l'efficacité et la toxicité de la thérapie enzymatique glucocérébrosidase chez les patients atteints de la maladie de Gaucher.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE :
Les patients sont traités avec de la glucocérébrosidase intraveineuse toutes les 2 semaines. La dose est basée sur la gravité clinique de la maladie et la réponse au traitement.
Type d'étude
Inscription
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
- Recrutement
- University of Pittsburgh
-
Contact:
- John Barranger
- Numéro de téléphone: 412-624-4623
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie-- Maladie de Gaucher avec déficit en glucocérébrosidase confirmé par dosage enzymatique ou moléculaire Au moins 3 systèmes d'organes affectés, selon les critères suivants : Anémie Thrombocytopénie Organomégalie Détérioration osseuse à la radiographie Atteinte pulmonaire Les symptômes compromettent les activités quotidiennes ou risquent la longévité Aucune maladie neurologique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: John Barranger, University of Pittsburgh
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Gaucher
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/11725
- UPITTS-M1230
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