- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT07720830
Identification of Genetic Variants Associated With Lichen Sclerosus (GENITALS)
Lichen Sclerosus (LS) is a common genital skin condition that severely impacts on daily living. LS occurs worldwide but may be more common in the white population. The extragenital skin is involved in about 10% of reported patients, exact numbers are not known. LS is estimated to affect 0.1-0.3% of new patients in a general hospital patient population and 1.7% of patients referred to general gynaecological practice, however, the exact prevalence and incidence is not known. LS has a major impact on the quality of life, as symptoms of itching, pain and discomfort can make it difficult to sit, walk and go to the toilet. Having sex becomes painful because of erosions and fissures (break down of the skin), sometimes impossible because of irreversible fusion (sticking together) and sclerosis (hardening) of the genital skin. There is an increased risk of genital cancer in individuals with LS, this seems higher in familial cases. Next to a genetic background leading to a dysregulation of the immune system, certain external trigger mechanisms seem to play an important role in the development of LS.
In this project the investigators propose to identify pathogenic variants in novel protein-coding genes that may be involved in Lichen sclerosus using samples from families with members manifesting LS. Through elucidating underlying pathomechanims which have not yet been fully explored the development of novel treatments may be possible.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
The project plan is to identify genetic variants associated with lichen sclerosus. The investigators intend to identify differences in the genome in family members affected by LS and those who are not affected by LS.
The investigators hypothesize that enrollment and sequencing the genome of families with LS would lead to the discovery of novel genetic factors underlying LS. "Success" as measured by discovery of novel Mendelian genes will be inherent to our capacity to recruit a large number of families preferably with multiple affected individuals. This "opportunistic" and "somewhat untargeted" approach is essential to reach our aim of identifying novel LS-associated genes.
The investigators' project does not have classical primary and secondary endpoints as one or multiple parameters are not followed and because the study is not performed within a clinical trial frame. The investigators' primary endpoint will be having sequenced the exome/genome of families with LS and solved the segregation of variants of interest in the rest of the pedigree, "Number of participants with potential LS genes". The secondary endpoint will be the identification of novel LS genes, "Number of genes associated with LS identified".
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Gudula Kirtschig, Medical doctor
- Puhelinnumero: 0041527230202
- Sähköposti: g.kirtschig@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Hirotsugu Oda, Prof. Dr.
- Puhelinnumero: +49 221 478 84088
- Sähköposti: hoda@uni-koeln.de
Opiskelupaikat
-
-
Thurgau
-
Frauenfeld, Thurgau, Sveitsi, 8500
- Rekrytointi
- Medbase
-
Ottaa yhteyttä:
- Gudula Kirtschig, medical doctor
- Puhelinnumero: 0041 527230202
- Sähköposti: g.kirtschig@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Individual with clinical or /and histological Lichen sclerosus
- Family member of an individual with lichen sclerosus
Exclusion Criteria:
- No Family member with lichen sclerosus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Identification of novel Lichen sclerosus genes
Aikaikkuna: 5 years
|
Our project does not have classical primary and secondary endpoints as we are not following one or multiple parameters and because we are not within a clinical trial frame.
Our primary endpoint will be having sequenced the exome/genome of families with LS and solved the segregation of variants of interest in the rest of the pedigree "Number of Participants with potential LS genes".
The secondary endpoint will be the identification of novel LS genes "Number of genes associated with LS identified".
|
5 years
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Novel Lichen sclerosus genes
Aikaikkuna: 5 years
|
The secondary endpoint will be the identification of novel LS genes "Number of genes associated with LS identified".
|
5 years
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Novel LS genes
Aikaikkuna: 5 years
|
Our project does not have classical primary and secondary endpoints as we are not following one or multiple parameters and because we are not within a clinical trial frame.
Our primary endpoint will be having sequenced the exome/genome of families with LS and solved the segregation of variants of interest in the rest of the pedigree.
The secondary endpoint will be the identification of novel LS genes.
|
5 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gudula Kirtschig, Dr., Medbase
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Kirtschig G, Kinberger M, Kreuter A, Simpson R, Gunthert A, van Hees C, Becker K, Ramakers MJ, Corazza M, Muller S, von Seitzberg S, Boffa MJ, Stein R, Barbagli G, Chi CC, Dauendorffer JN, Fischer B, Gaskins M, Hiltunen-Back E, Hofinger A, Kollmann NH, Kuhn H, Larsen HK, Lazzeri M, Mendling W, Nikkels AF, Promm M, Rall KK, Regauer S, Sardy M, Sepp N, Thune T, Tsiogka A, Vassileva S, Voswinkel L, Wolber L, Werner RN. EuroGuiderm guideline on lichen sclerosus-Treatment of lichen sclerosus. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2024 Oct;38(10):1874-1909. doi: 10.1111/jdv.20083. Epub 2024 Jun 1.
- Kirtschig G, Kinberger M, Kreuter A, Simpson R, Gunthert A, van Hees C, Becker K, Ramakers MJ, Corazza M, Muller S, von Seitzberg S, Boffa MJ, Stein R, Barbagli G, Chi CC, Dauendorffer JN, Fischer B, Gaskins M, Hiltunen-Back E, Hofinger A, Kollmann NH, Kuhn H, Larsen HK, Lazzeri M, Mendling W, Nikkels AF, Promm M, Rall KK, Regauer S, Sardy M, Sepp N, Thune T, Tsiogka A, Vassileva S, Voswinkel L, Wolber L, Werner RN. EuroGuiderm guideline on lichen sclerosus-introduction into lichen sclerosus. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2024 Oct;38(10):1850-1873. doi: 10.1111/jdv.20082. Epub 2024 Jun 1.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BASEC Nr. 2025-01049
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .