Aficamten and Patient-Reported Outcomes in Real-World nHCM (CAMPHOR-HCM)
Comprehensive Aficamten Management and Patient-reported Health Outcomes in Real-world nHCM
This multicenter, prospective, observational, real-world clinical study aims to evaluate the efficacy and safety of Aficamten in patients with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) by prospectively observing changes in symptoms, biomarkers, imaging findings, and adverse reactions, etc. It will also record the dosing regimens at which individual patients achieve steady state, and explore the treatment patterns of Aficamten in Chinese patients with symptomatic nHCM.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xiaojie Xie, MD, PhD
- Puhelinnumero: 86+571-87784700
- Sähköposti: xiexj@zju.edu.cn
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Patients with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Kuvaus
Inclusion Criteria:
-
Age 18-85 years.
-
Confirmed diagnosis of HCM:
- Left ventricular wall thickness ≥15 mm at any site on echocardiography or cardiac magnetic resonance.
- Left ventricular wall thickness ≥13 mm in individuals testing positive for a pathogenic variant or in genetically affected family members.
- Ventricular wall thickening caused by other cardiovascular diseases or systemic or metabolic disorders has been excluded.
-
Symptomatic nHCM patients meeting all of the following conditions:
- Left ventricular outflow tract gradient (LVOTG) <30 mmHg at rest and/or with provocation.
- Presence of any one of the following symptoms: fatigue (weakness), dyspnea, chest pain, palpitations, or syncope.
- New York Heart Association (NYHA) functional class II or III.
-
Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥60% as assessed by transthoracic echocardiography.
-
Signed and dated written informed consent, and willingness to return for clinical follow-up.
Exclusion Criteria:
- LVOTG ≥30 mmHg at rest and/or with provocation.
- LVEF <50% on transthoracic echocardiography.
- Symptomatic hypotension or systolic blood pressure (SBP) <100 mmHg.
- Severe renal impairment, estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73 m², or currently receiving blood purification therapy.
- Planned implantable cardioverter-defibrillator (ICD) implantation or cardiac resynchronization therapy (CRT) within 3 months.
- Women who are pregnant or planning to become pregnant during the trial.
- Currently participating in another investigational device or drug trial.
- Any other clinical condition with an expected survival of less than 2 years.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: COHORT
- Aikanäkymät: PROSPECTIVE
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aficamten group
Patients with non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (nHCM) receiving aficamten therapy |
Aficamten will be administered at a specified dose according to each patient's tolerability, as assessed by echocardiography. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Percentage change from baseline in NT-proBNP and/or absolute change from baseline in KCCQ-CSS
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Absolute change from baseline in NT-proBNP
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Percentage change from baseline in TnT/TnI
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Absolute change from baseline in TnT/TnI
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Absolute change from baseline in maximal wall thickness (MWT)
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Absolute change from baseline in E/e'
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Absolute change from baseline in left ventricular end-diastolic volume index (LVEDdi)
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
|
Proportion of patients with improvement of ≥1 NYHA functional class
Aikaikkuna: From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
From enrollment to the end of treatment at 24 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2026-1382
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .