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Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Avatrombopag and Remission Rates in Adults With ITP of ≤6 Months

15 octobre 2021 mis à jour par: Sobi, Inc.

A Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Avatrombopag and Remission Rates in Adults With Immune Thrombocytopenia (ITP) of ≤6 Months Duration

This study will evaluate the safety and efficacy of avatrombopag in subjects with a confirmed diagnosis of primary ITP (≤6 months duration) over 26 weeks of treatment, and also evaluate the incidence of ITP remission.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Description détaillée

This phase 3b, multi-center, open-label study will enroll approximately 75 adult subjects with a confirmed diagnoses of primary ITP (≤6 months duration) who have had a previous response to a first line treatment. The study will consist of a 26-week treatment period to evaluate the safety and efficacy of avatrombopag. Subjects with platelet counts ≥50×10⁹/L at Week 26 may enter a dose-tapering period in which the dose of avatrombopag will be decreased for up to 16 weeks until avatrombopag treatment is discontinued and the platelet count is maintained ≥50×10⁹/L. Once avatrombopag treatment has been discontinued, the subjects will enter a remission evaluation period of up to 24 weeks to evaluate whether they have entered a state of remission.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  1. Male or female subjects ≥18 years of age at Screening.
  2. Subject must be able to provide informed consent.
  3. Subject has a confirmed diagnosis of primary ITP according to the International Consensus Report on the Investigation and Management of Primary ITP within the previous 6 months prior to Visit 1 and has had a previous response to a first line treatment (corticosteroids, IVIg, or anti-D), in the opinion of the Investigator.
  4. Subject has at least one platelet count <30×10⁹/L at any time during the screening period or at the Baseline visit.
  5. Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and Baseline.
  6. Female subjects of childbearing potential who are sexually active and male subjects who are sexually active must agree to use effective methods of contraception.
  7. Subject is willing and able to comply with all aspects of the protocol.

Exclusion Criteria:

  1. Thrombocytopenia due to a known condition other than primary ITP (e.g., systemic lupus erythematosus, H. pylori infection, splenomegaly, chronic liver disease).
  2. Any history of arterial or venous thrombosis, including partial or complete thrombosis (history of superficial thrombophlebitis is not exclusionary).
  3. Subjects with known inherited thrombocytopenia (e.g., MYH-9 disorders).
  4. History of myelodysplastic syndrome (MDS) or other hematologic malignancies.
  5. Current history of significant cardiac arrhythmias or decompensated congestive heart failure.
  6. History of hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV), or human immunodeficiency virus (HIV).
  7. Previous use of eltrombopag, romiplostim, recombinant human TPO or other platelet-producing agents.
  8. Surgical resection of the spleen.
  9. Previous use of mycophenolate mofetil (MMF), rituximab (or other B-cell lymphocyte depleting agents), mercaptopurine (6-MP) or alkylating agents.
  10. Concurrent malignant disease, other than non-melanoma skin cancer or cervical cancer in-situ.
  11. Known allergy to avatrombopag or any of its excipients.
  12. Subject is unable to take oral medication or has a malabsorption syndrome or any other uncontrolled gastrointestinal condition.
  13. Enrollment in another clinical study with any investigational drug or device within 30 days of Day 1/Visit 2 (or 5 half-lives, whichever is longer); however, participation in observational studies is permitted.
  14. Any clinically relevant abnormality which makes the subject unsuitable for participation in the study, in the opinion of the Investigator.
  15. Considered unable or unwilling to comply with the study protocol requirements.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 20 mg Avatrombopag daily
Avatrombopag
Avatrombopag administered at a frequency to maintain a target platelet count between ≥50 and ≤150×10⁹/L
Autres noms:
  • Doptelet

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cumulative Number of Weeks of Platelet Response
Délai: 6 Months of Active Treatment
Cumulative number of weeks of platelet response in which the platelet count is ≥50×10⁹/L during 6 months of treatment in the absence of rescue therapy.
6 Months of Active Treatment

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durable Platelet Response
Délai: 8 Weeks of Treatment
Durable platelet response as defined by the incidence of subjects who have at least 6 out of 8 weekly platelet counts ≥50×10⁹/L during the last 8 weeks of treatment.
8 Weeks of Treatment
Incidence of ITP remission
Délai: 24 Consecutive Weeks
Incidence of ITP remission as defined by platelet count ≥50×10⁹/L for 24 consecutive weeks with no ITP treatments (concomitant or rescue).
24 Consecutive Weeks
Incidence of subjects achieving a platelet count response
Délai: 6 Months of Active Treatment
Incidence of subjects achieving a platelet count response (≥50×10⁹/L) during the active treatment period of the study.
6 Months of Active Treatment

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

14 octobre 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

6 avril 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

19 février 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2021

Première publication (Réel)

16 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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