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Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (ATHENA)

15 mai 2026 mis à jour par: Roham T. Zamanian, Stanford University

A Phase II, Randomized, Double-Blind, Safety and Efficacy Study of Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

The primary objective of this study is to compare the efficacy, safety, and tolerability of tiprelestat plus Standard of Care (SOC) compared with placebo plus SOC in patients with World Health Organization (WHO) functional class II-IV pulmonary arterial hypertension (PAH).

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85719
        • The University of Arizona / Banner University Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado (UCD) Anschutz
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02138
        • Harvard University / Brigham and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02904
        • Brown University/Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  1. Adults age 18 to 75 years.
  2. Willingness to give written informed consent prior to any study-related procedures being performed and to be able to adhere to the study restrictions and examination schedule.
  3. Diagnosis of WHO Group I PAH.
  4. WHO functional class II - IV despite optimized treatment SOC, with 1 or more modalities including phosphodiesterase 5 (PDE5) inhibitor, soluble guanylate cyclase stimulator (sGCS), endothelin receptor antagonist (ERA), and/or a prostacyclin analogue or receptor agonist (SC/inhaled/PO) (see #5), as well as Sotatercept (see #6).
  5. On stable doses of PDE5 inhibitor, ERA, sGCS, or prostacyclin analogue/receptor agonist for at least 90 days prior to screening; for infusion prostacyclins, dose adjustment within 10% of baseline dose during the duration of the study is allowed per medical practice.
  6. On stable doses of Sotatercept therapy for at least 6 months prior to screening, and intended to be continued during the duration of the study.
  7. Screening right heart catheterization mean pulmonary arterial pressure (mPAP) ≥ 25 mmHg at rest; pulmonary wedge pressure (PAWP) ≤ 15 mmHg or left ventricular end diastolic pressure (LVEDP) ≤ 15 mmHg; AND pulmonary vascular resistance (PVR) ≥ 400 dynes•sec/cm5 (5 Wood Units).
  8. If participant is of childbearing potential, willing to use adequate methods of contraception throughout the course of the study. If participant is of childbearing potential (a participant < 55 years of age who has not been postmenopausal for ≥ 5 years or who has not had a bilateral salpingectomy, hysterectomy and/or oophorectomy), need to employ two reliable means of contraception which may include surgical sterilization, barrier methods, spermicidals, intrauterine devices, and/or hormonal contraception, unless the participant chooses abstinence (to avoid heterosexual intercourse completely). If a participant chooses abstinence, then a second reliable means of contraception is not needed.
  9. 6MWD ≥100 and ≤500 meters at screening.
  10. Willing to adhere to study restrictions and examination schedule.

Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of WHO Group 2 - 5 Pulmonary Hypertension.
  2. Participation in another clinical trial, or experimental use, involving a PAH investigational drug or device within the last 3 months.
  3. Total lung capacity (TLC) < 60% predicted; if TLC is ≥ 60% and < 70% predicted, high resolution computed tomography (HRCT) must be available to exclude significant interstitial lung disease.
  4. FEV1 / FVC < 70% predicted and FEV1 < 60% predicted.
  5. Significant left-sided heart disease (based on screening Echocardiogram):

    1. Moderate or severe aortic or mitral valve disease
    2. Diastolic dysfunction ≥ Grade II
    3. LV systolic function < 45%
    4. Pericardial constriction
    5. Restrictive cardiomyopathy
    6. Significant coronary disease with demonstrable ischemia
  6. Chronic renal insufficiency defined as an estimated creatinine clearance < 30 ml/min.
  7. Current atrial arrhythmias not under optimal control.
  8. Uncontrolled systemic hypertension: SBP > 160 mmHg or DBP > 100mmHg.
  9. Severe hypotension: SBP < 80 mmHg.
  10. Pregnant or breast-feeding.
  11. Psychiatric, addictive, or other disorders that compromise the patient's ability to provide informed consent, to follow study protocol, and adhere to treatment instructions.
  12. Known allergy or hypersensitivity to tiprelestat.
  13. Moderate to severe hepatic dysfunction with a Child Pugh score >10.
  14. Hyperkalemia defined as Potassium > 5.1 mEq/L at screening.
  15. Initiation of an exercise program for cardiopulmonary rehabilitation within 90 days prior to screening or planned during the study. Subjects who are already stable in the maintenance phase of an exercise program which will continue for the duration of the study are eligible.
  16. Known active infection requiring antibiotic, antifungal, or antiviral therapies. Patients may be rescreened at physician discretion after the resolution of infection and discontinuation of antibiotic, antifungal, or antiviral therapies.
  17. Co-morbid conditions that would impair a patient's exercise performance and ability to assess WHO functional class, including but not limited to chronic low-back pain or peripheral musculoskeletal problems, other comorbidities expected to alter the patient's clinical course (i.e. active cancer; >3 comorbidities e.g., obesity, systemic HTN, diabetes).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tiprelestat (5 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
5 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Autres noms:
  • Elafin
Expérimental: Tiprelestat (10 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
10 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Autres noms:
  • Elafin
Comparateur placebo: Placebo (1 mL 0.9% saline solution)
Participants receive placebo injection (matching tiprelestat) daily for 168 days.
Matching 1 mL 0.9% saline solution administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Pulmonary Vascular Resistance (PVR)
Délai: Baseline to week 24
PVR is calculated based on direct measurements during the right heart catheterization (RHC) procedure. PVR = (mPAP - PAWP) / CO, where mPAP is the mean pulmonary artery pressure, PAWP is the pulmonary wedge arterial pressure, and CO is the cardiac output. These cardiac measures are also obtained from right heart catheterization. PVR is measured in Wood units (WU) or dynes (dynes*sec/cm5), and higher values are associated with more severe disease. Normal range for PVR is 1-3 WU (80-240 dynes*sec/cm5) and can be as high as 30 WU (2,400 80-240 dynes*sec/cm5) in disease.
Baseline to week 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Roham T Zamanian, MD, Stanford University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2026

Première publication (Réel)

22 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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