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Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (ATHENA)

15 maggio 2026 aggiornato da: Roham T. Zamanian, Stanford University

A Phase II, Randomized, Double-Blind, Safety and Efficacy Study of Tiprelestat Versus Placebo When Added to Standard of Care for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

The primary objective of this study is to compare the efficacy, safety, and tolerability of tiprelestat plus Standard of Care (SOC) compared with placebo plus SOC in patients with World Health Organization (WHO) functional class II-IV pulmonary arterial hypertension (PAH).

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

90

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85719
        • The University of Arizona / Banner University Medical Center
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado (UCD) Anschutz
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02138
        • Harvard University / Brigham and Women's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02904
        • Brown University/Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Adults age 18 to 75 years.
  2. Willingness to give written informed consent prior to any study-related procedures being performed and to be able to adhere to the study restrictions and examination schedule.
  3. Diagnosis of WHO Group I PAH.
  4. WHO functional class II - IV despite optimized treatment SOC, with 1 or more modalities including phosphodiesterase 5 (PDE5) inhibitor, soluble guanylate cyclase stimulator (sGCS), endothelin receptor antagonist (ERA), and/or a prostacyclin analogue or receptor agonist (SC/inhaled/PO) (see #5), as well as Sotatercept (see #6).
  5. On stable doses of PDE5 inhibitor, ERA, sGCS, or prostacyclin analogue/receptor agonist for at least 90 days prior to screening; for infusion prostacyclins, dose adjustment within 10% of baseline dose during the duration of the study is allowed per medical practice.
  6. On stable doses of Sotatercept therapy for at least 6 months prior to screening, and intended to be continued during the duration of the study.
  7. Screening right heart catheterization mean pulmonary arterial pressure (mPAP) ≥ 25 mmHg at rest; pulmonary wedge pressure (PAWP) ≤ 15 mmHg or left ventricular end diastolic pressure (LVEDP) ≤ 15 mmHg; AND pulmonary vascular resistance (PVR) ≥ 400 dynes•sec/cm5 (5 Wood Units).
  8. If participant is of childbearing potential, willing to use adequate methods of contraception throughout the course of the study. If participant is of childbearing potential (a participant < 55 years of age who has not been postmenopausal for ≥ 5 years or who has not had a bilateral salpingectomy, hysterectomy and/or oophorectomy), need to employ two reliable means of contraception which may include surgical sterilization, barrier methods, spermicidals, intrauterine devices, and/or hormonal contraception, unless the participant chooses abstinence (to avoid heterosexual intercourse completely). If a participant chooses abstinence, then a second reliable means of contraception is not needed.
  9. 6MWD ≥100 and ≤500 meters at screening.
  10. Willing to adhere to study restrictions and examination schedule.

Exclusion Criteria:

  1. Diagnosis of WHO Group 2 - 5 Pulmonary Hypertension.
  2. Participation in another clinical trial, or experimental use, involving a PAH investigational drug or device within the last 3 months.
  3. Total lung capacity (TLC) < 60% predicted; if TLC is ≥ 60% and < 70% predicted, high resolution computed tomography (HRCT) must be available to exclude significant interstitial lung disease.
  4. FEV1 / FVC < 70% predicted and FEV1 < 60% predicted.
  5. Significant left-sided heart disease (based on screening Echocardiogram):

    1. Moderate or severe aortic or mitral valve disease
    2. Diastolic dysfunction ≥ Grade II
    3. LV systolic function < 45%
    4. Pericardial constriction
    5. Restrictive cardiomyopathy
    6. Significant coronary disease with demonstrable ischemia
  6. Chronic renal insufficiency defined as an estimated creatinine clearance < 30 ml/min.
  7. Current atrial arrhythmias not under optimal control.
  8. Uncontrolled systemic hypertension: SBP > 160 mmHg or DBP > 100mmHg.
  9. Severe hypotension: SBP < 80 mmHg.
  10. Pregnant or breast-feeding.
  11. Psychiatric, addictive, or other disorders that compromise the patient's ability to provide informed consent, to follow study protocol, and adhere to treatment instructions.
  12. Known allergy or hypersensitivity to tiprelestat.
  13. Moderate to severe hepatic dysfunction with a Child Pugh score >10.
  14. Hyperkalemia defined as Potassium > 5.1 mEq/L at screening.
  15. Initiation of an exercise program for cardiopulmonary rehabilitation within 90 days prior to screening or planned during the study. Subjects who are already stable in the maintenance phase of an exercise program which will continue for the duration of the study are eligible.
  16. Known active infection requiring antibiotic, antifungal, or antiviral therapies. Patients may be rescreened at physician discretion after the resolution of infection and discontinuation of antibiotic, antifungal, or antiviral therapies.
  17. Co-morbid conditions that would impair a patient's exercise performance and ability to assess WHO functional class, including but not limited to chronic low-back pain or peripheral musculoskeletal problems, other comorbidities expected to alter the patient's clinical course (i.e. active cancer; >3 comorbidities e.g., obesity, systemic HTN, diabetes).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tiprelestat (5 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
5 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Altri nomi:
  • Elafin
Sperimentale: Tiprelestat (10 mg)
Participants receive tiprelestat injection daily for 168 days.
10 mg of tiprelestat in 1 mL saline administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.
Altri nomi:
  • Elafin
Comparatore placebo: Placebo (1 mL 0.9% saline solution)
Participants receive placebo injection (matching tiprelestat) daily for 168 days.
Matching 1 mL 0.9% saline solution administered as a daily subcutaneous injection for 168 days.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Pulmonary Vascular Resistance (PVR)
Lasso di tempo: Baseline to week 24
PVR is calculated based on direct measurements during the right heart catheterization (RHC) procedure. PVR = (mPAP - PAWP) / CO, where mPAP is the mean pulmonary artery pressure, PAWP is the pulmonary wedge arterial pressure, and CO is the cardiac output. These cardiac measures are also obtained from right heart catheterization. PVR is measured in Wood units (WU) or dynes (dynes*sec/cm5), and higher values are associated with more severe disease. Normal range for PVR is 1-3 WU (80-240 dynes*sec/cm5) and can be as high as 30 WU (2,400 80-240 dynes*sec/cm5) in disease.
Baseline to week 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Roham T Zamanian, MD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 84755
  • UG3HL180990 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U24HL180994 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Tiprelestat (5 mg)

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