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A Study to Test the Effects and Safety of Palopegteriparatide in Adolescents With Long-term Hypoparathyroidism

27 juillet 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Single-Arm Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Palopegteriparatide Administered Subcutaneously Daily in the Adolescent Population (12 Years to Less Than 18 Years of Age) With Chronic Hypoparathyroidism

This trial will enroll adolescents between ages of ≥12 and <18 years with clinically diagnosed hypoparathyroidism . The purpose of the study is to see how well treatment with once-daily palopegteriparatide works and how safe it is. At least 12 participants will receive palopegteriparatide for 234 weeks. This trial will be conducted in Europe.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Bron, France, 69500
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Recrutement
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • 1. Males and females, 12 to less than 18 years of age
  • 2. Participants with postsurgical chronic hypoparathyroidism, or auto-immune, genetic, or idiopathic hypoparathyroidism for at least 26 weeks
  • 3. Normal levels of serum 25(OH) vitamin D and magnesium
  • 4. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥30 mL/min/1.73
  • 5. Able to perform daily subcutaneous self-injections of palopegteriparatide (or have a caregiver to perform injections)
  • 6. Body mass index (BMI) Z-score greater than -2 SDS and below + 3 SDS
  • 7. Written, signed informed consent

Exclusion Criteria:

  • 1. Impaired responsiveness to PTH which is characterized as PTH-resistance, with elevated PTH levels in the setting of hypocalcemia
  • 2. Any disease that might affect calcium metabolism or calcium-phosphate homeostasis or PTH levels other than hypoparathyroidism, such as active hyperthyroidism
  • 3. Use of loop diuretics, phosphate binders (other than calcium supplements), digoxin, lithium, methotrexate, biotin >30 µg/day, or systemic corticosteroids (other than as replacement therapy). Short course use of steroids (≤2 weeks/year) equivalent to prednisone ≤60 mg/day is permitted
  • 4. Use of thiazide diuretic
  • 5. Use of PTH-like drugs
  • 6. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism, such as calcitonin, fluoride tablets (>0.5 mg/day), strontium, or cinacalcet hydrochloride, within 12 weeks prior to Screening
  • 7. Use of osteoporosis therapies known to influence calcium and bone metabolism, i.e., bisphosphonate (oral or intravenous [IV]), denosumab, raloxifene, or romosozumab therapies within 2 years prior to Screening
  • 8. Non-hypocalcemic seizure disorder with occurrence of a seizure within 26 weeks prior to Screening
  • 9. Increased risk for osteosarcoma
  • 10. Female participants who are pregnant, intend to become pregnant, or are lactating
  • 11. Diagnosed drug or alcohol dependence within 3 years prior to Screening

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Palopegteriparatide, once daily
Participants will receive palopegteriparatide by subcutaneous injection for 234 weeks
Produit combiné: Palopegteriparatide
Subcutaneous injection for 234 weeks
Autres noms:
  • Yorvipath

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint at Week 26
Délai: 26 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria at Week 26: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range ; 2) independence from active vitamin D, and 3) independence from therapeutic doses of calcium
26 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint through Week 234
Délai: 234 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range (8.3-10.6 mg/dL) 2) independence from active vitamin D; and 3) independence from therapeutic doses of calcium.
234 weeks
Serum biochemistries
Délai: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum calcium, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Délai: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum phosphate, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Délai: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum creatinine, mL/min
234 weeks
Renal calcifications
Délai: 234 weeks
Incidence of nephrolithiasis or nephrocalcinosis on renal ultrasound
234 weeks
Hospitalizations/emergency room (ER)/urgent care visits
Délai: 234 weeks
Number of hospitalizations/ER/urgent care visits
234 weeks
Adverse events
Délai: 234 weeks
Percentage of participants experiencing an adverse event
234 weeks
Bone mineral density
Délai: 234 weeks
Bone mineral density measured by dual-energy x-ray absorptiometry (DXA)
234 weeks
Bone turnover marker
Délai: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker ctx (ng/L) in blood sample
234 weeks
Bone turnover marker
Délai: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker p1np (ng/mL) in blood sample
234 weeks
HPES-Symptom score
Délai: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom score, including Physical and Cognitive Domains
234 weeks
HPES-Impact score
Délai: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Impact score, including Physical Functioning and Daily Life Domains
234 weeks
Urine biochemistries
Délai: 234 weeks
Urine biochemistries to include 24-hour urine calcium
234 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2026

Première publication (Réel)

16 juillet 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ASND0035

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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