Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Test the Effects and Safety of Palopegteriparatide in Adolescents With Long-term Hypoparathyroidism

10. července 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Single-Arm Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Palopegteriparatide Administered Subcutaneously Daily in the Adolescent Population (12 Years to Less Than 18 Years of Age) With Chronic Hypoparathyroidism

This trial will enroll adolescents between ages of ≥12 and <18 years with clinically diagnosed hypoparathyroidism . The purpose of the study is to see how well treatment with once-daily palopegteriparatide works and how safe it is. At least 12 participants will receive palopegteriparatide for 234 weeks. This trial will be conducted in Europe.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Nábor
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • 1. Males and females, 12 to less than 18 years of age
  • 2. Participants with postsurgical chronic hypoparathyroidism, or auto-immune, genetic, or idiopathic hypoparathyroidism for at least 26 weeks
  • 3. Normal levels of serum 25(OH) vitamin D and magnesium
  • 4. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥30 mL/min/1.73
  • 5. Able to perform daily subcutaneous self-injections of palopegteriparatide (or have a caregiver to perform injections)
  • 6. Body mass index (BMI) Z-score greater than -2 SDS and below + 3 SDS
  • 7. Written, signed informed consent

Exclusion Criteria:

  • 1. Impaired responsiveness to PTH which is characterized as PTH-resistance, with elevated PTH levels in the setting of hypocalcemia
  • 2. Any disease that might affect calcium metabolism or calcium-phosphate homeostasis or PTH levels other than hypoparathyroidism, such as active hyperthyroidism
  • 3. Use of loop diuretics, phosphate binders (other than calcium supplements), digoxin, lithium, methotrexate, biotin >30 µg/day, or systemic corticosteroids (other than as replacement therapy). Short course use of steroids (≤2 weeks/year) equivalent to prednisone ≤60 mg/day is permitted
  • 4. Use of thiazide diuretic
  • 5. Use of PTH-like drugs
  • 6. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism, such as calcitonin, fluoride tablets (>0.5 mg/day), strontium, or cinacalcet hydrochloride, within 12 weeks prior to Screening
  • 7. Use of osteoporosis therapies known to influence calcium and bone metabolism, i.e., bisphosphonate (oral or intravenous [IV]), denosumab, raloxifene, or romosozumab therapies within 2 years prior to Screening
  • 8. Non-hypocalcemic seizure disorder with occurrence of a seizure within 26 weeks prior to Screening
  • 9. Increased risk for osteosarcoma
  • 10. Female participants who are pregnant, intend to become pregnant, or are lactating
  • 11. Diagnosed drug or alcohol dependence within 3 years prior to Screening

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Palopegteriparatide, once daily
Participants will receive palopegteriparatide by subcutaneous injection for 234 weeks
Kombinovaný produkt: Palopegteriparatide
Subcutaneous injection for 234 weeks
Ostatní jména:
  • Yorvipath

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint at Week 26
Časové okno: 26 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria at Week 26: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range ; 2) independence from active vitamin D, and 3) independence from therapeutic doses of calcium
26 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint through Week 234
Časové okno: 234 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range (8.3-10.6 mg/dL) 2) independence from active vitamin D; and 3) independence from therapeutic doses of calcium.
234 weeks
Serum biochemistries
Časové okno: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum calcium, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Časové okno: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum phosphate, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Časové okno: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum creatinine, mL/min
234 weeks
Renal calcifications
Časové okno: 234 weeks
Incidence of nephrolithiasis or nephrocalcinosis on renal ultrasound
234 weeks
Hospitalizations/emergency room (ER)/urgent care visits
Časové okno: 234 weeks
Number of hospitalizations/ER/urgent care visits
234 weeks
Adverse events
Časové okno: 234 weeks
Percentage of participants experiencing an adverse event
234 weeks
Bone mineral density
Časové okno: 234 weeks
Bone mineral density measured by dual-energy x-ray absorptiometry (DXA)
234 weeks
Bone turnover marker
Časové okno: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker ctx (ng/L) in blood sample
234 weeks
Bone turnover marker
Časové okno: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker p1np (ng/mL) in blood sample
234 weeks
HPES-Symptom score
Časové okno: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom score, including Physical and Cognitive Domains
234 weeks
HPES-Impact score
Časové okno: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Impact score, including Physical Functioning and Daily Life Domains
234 weeks
Urine biochemistries
Časové okno: 234 weeks
Urine biochemistries to include 24-hour urine calcium
234 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ASND0035

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Palopegteriparatide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit