A Study to Test the Effects and Safety of Palopegteriparatide in Adolescents With Long-term Hypoparathyroidism
10 luglio 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Single-Arm Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Palopegteriparatide Administered Subcutaneously Daily in the Adolescent Population (12 Years to Less Than 18 Years of Age) With Chronic Hypoparathyroidism
This trial will enroll adolescents between ages of ≥12 and <18 years with clinically diagnosed hypoparathyroidism .
The purpose of the study is to see how well treatment with once-daily palopegteriparatide works and how safe it is.
At least 12 participants will receive palopegteriparatide for 234 weeks.
This trial will be conducted in Europe.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ascendis Registry Inquiries
- Numero di telefono: +45 61242484
- Email: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Luoghi di studio
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Lodz, Polonia, 93-338
- Reclutamento
- Ascendis Pharma Investigational Site
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Inclusion Criteria:
- 1. Males and females, 12 to less than 18 years of age
- 2. Participants with postsurgical chronic hypoparathyroidism, or auto-immune, genetic, or idiopathic hypoparathyroidism for at least 26 weeks
- 3. Normal levels of serum 25(OH) vitamin D and magnesium
- 4. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥30 mL/min/1.73
- 5. Able to perform daily subcutaneous self-injections of palopegteriparatide (or have a caregiver to perform injections)
- 6. Body mass index (BMI) Z-score greater than -2 SDS and below + 3 SDS
- 7. Written, signed informed consent
Exclusion Criteria:
- 1. Impaired responsiveness to PTH which is characterized as PTH-resistance, with elevated PTH levels in the setting of hypocalcemia
- 2. Any disease that might affect calcium metabolism or calcium-phosphate homeostasis or PTH levels other than hypoparathyroidism, such as active hyperthyroidism
- 3. Use of loop diuretics, phosphate binders (other than calcium supplements), digoxin, lithium, methotrexate, biotin >30 µg/day, or systemic corticosteroids (other than as replacement therapy). Short course use of steroids (≤2 weeks/year) equivalent to prednisone ≤60 mg/day is permitted
- 4. Use of thiazide diuretic
- 5. Use of PTH-like drugs
- 6. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism, such as calcitonin, fluoride tablets (>0.5 mg/day), strontium, or cinacalcet hydrochloride, within 12 weeks prior to Screening
- 7. Use of osteoporosis therapies known to influence calcium and bone metabolism, i.e., bisphosphonate (oral or intravenous [IV]), denosumab, raloxifene, or romosozumab therapies within 2 years prior to Screening
- 8. Non-hypocalcemic seizure disorder with occurrence of a seizure within 26 weeks prior to Screening
- 9. Increased risk for osteosarcoma
- 10. Female participants who are pregnant, intend to become pregnant, or are lactating
- 11. Diagnosed drug or alcohol dependence within 3 years prior to Screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Palopegteriparatide, once daily
Participants will receive palopegteriparatide by subcutaneous injection for 234 weeks
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Subcutaneous injection for 234 weeks
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint at Week 26
Lasso di tempo: 26 weeks
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The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria at Week 26: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range ; 2) independence from active vitamin D, and 3) independence from therapeutic doses of calcium
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26 weeks
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint through Week 234
Lasso di tempo: 234 weeks
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The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range (8.3-10.6 mg/dL) 2) independence from active vitamin D; and 3) independence from therapeutic doses of calcium.
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234 weeks
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Serum biochemistries
Lasso di tempo: 234 weeks
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Change from baseline and normalization of serum calcium, mmol/L
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234 weeks
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Serum biochemistries
Lasso di tempo: 234 weeks
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Change from baseline and normalization of serum phosphate, mmol/L
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234 weeks
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Serum biochemistries
Lasso di tempo: 234 weeks
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Change from baseline and normalization of serum creatinine, mL/min
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234 weeks
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Renal calcifications
Lasso di tempo: 234 weeks
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Incidence of nephrolithiasis or nephrocalcinosis on renal ultrasound
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234 weeks
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Hospitalizations/emergency room (ER)/urgent care visits
Lasso di tempo: 234 weeks
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Number of hospitalizations/ER/urgent care visits
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234 weeks
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Adverse events
Lasso di tempo: 234 weeks
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Percentage of participants experiencing an adverse event
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234 weeks
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Bone mineral density
Lasso di tempo: 234 weeks
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Bone mineral density measured by dual-energy x-ray absorptiometry (DXA)
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234 weeks
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Bone turnover marker
Lasso di tempo: 234 weeks
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Qualitative evaluation of bone turnover marker ctx (ng/L) in blood sample
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234 weeks
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Bone turnover marker
Lasso di tempo: 234 weeks
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Qualitative evaluation of bone turnover marker p1np (ng/mL) in blood sample
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234 weeks
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HPES-Symptom score
Lasso di tempo: 234 weeks
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Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom score, including Physical and Cognitive Domains
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234 weeks
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HPES-Impact score
Lasso di tempo: 234 weeks
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Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Impact score, including Physical Functioning and Daily Life Domains
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234 weeks
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Urine biochemistries
Lasso di tempo: 234 weeks
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Urine biochemistries to include 24-hour urine calcium
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234 weeks
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 aprile 2026
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 giugno 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 luglio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
16 luglio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ASND0035
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .