Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Study to Test the Effects and Safety of Palopegteriparatide in Adolescents With Long-term Hypoparathyroidism

27 juli 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Single-Arm Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Palopegteriparatide Administered Subcutaneously Daily in the Adolescent Population (12 Years to Less Than 18 Years of Age) With Chronic Hypoparathyroidism

This trial will enroll adolescents between ages of ≥12 and <18 years with clinically diagnosed hypoparathyroidism . The purpose of the study is to see how well treatment with once-daily palopegteriparatide works and how safe it is. At least 12 participants will receive palopegteriparatide for 234 weeks. This trial will be conducted in Europe.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Werving
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • 1. Males and females, 12 to less than 18 years of age
  • 2. Participants with postsurgical chronic hypoparathyroidism, or auto-immune, genetic, or idiopathic hypoparathyroidism for at least 26 weeks
  • 3. Normal levels of serum 25(OH) vitamin D and magnesium
  • 4. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥30 mL/min/1.73
  • 5. Able to perform daily subcutaneous self-injections of palopegteriparatide (or have a caregiver to perform injections)
  • 6. Body mass index (BMI) Z-score greater than -2 SDS and below + 3 SDS
  • 7. Written, signed informed consent

Exclusion Criteria:

  • 1. Impaired responsiveness to PTH which is characterized as PTH-resistance, with elevated PTH levels in the setting of hypocalcemia
  • 2. Any disease that might affect calcium metabolism or calcium-phosphate homeostasis or PTH levels other than hypoparathyroidism, such as active hyperthyroidism
  • 3. Use of loop diuretics, phosphate binders (other than calcium supplements), digoxin, lithium, methotrexate, biotin >30 µg/day, or systemic corticosteroids (other than as replacement therapy). Short course use of steroids (≤2 weeks/year) equivalent to prednisone ≤60 mg/day is permitted
  • 4. Use of thiazide diuretic
  • 5. Use of PTH-like drugs
  • 6. Use of other drugs known to influence calcium and bone metabolism, such as calcitonin, fluoride tablets (>0.5 mg/day), strontium, or cinacalcet hydrochloride, within 12 weeks prior to Screening
  • 7. Use of osteoporosis therapies known to influence calcium and bone metabolism, i.e., bisphosphonate (oral or intravenous [IV]), denosumab, raloxifene, or romosozumab therapies within 2 years prior to Screening
  • 8. Non-hypocalcemic seizure disorder with occurrence of a seizure within 26 weeks prior to Screening
  • 9. Increased risk for osteosarcoma
  • 10. Female participants who are pregnant, intend to become pregnant, or are lactating
  • 11. Diagnosed drug or alcohol dependence within 3 years prior to Screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Palopegteriparatide, once daily
Participants will receive palopegteriparatide by subcutaneous injection for 234 weeks
Combinatie product: Palopegteriparatide
Subcutaneous injection for 234 weeks
Andere namen:
  • Yorvipaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint at Week 26
Tijdsspanne: 26 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria at Week 26: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range ; 2) independence from active vitamin D, and 3) independence from therapeutic doses of calcium
26 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of participants meeting the multicomponent efficacy endpoint through Week 234
Tijdsspanne: 234 weeks
The multi-component endpoint is the percentage of participants who met the following criteria: 1) albumin-adjusted serum calcium within the normal range (8.3-10.6 mg/dL) 2) independence from active vitamin D; and 3) independence from therapeutic doses of calcium.
234 weeks
Serum biochemistries
Tijdsspanne: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum calcium, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Tijdsspanne: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum phosphate, mmol/L
234 weeks
Serum biochemistries
Tijdsspanne: 234 weeks
Change from baseline and normalization of serum creatinine, mL/min
234 weeks
Renal calcifications
Tijdsspanne: 234 weeks
Incidence of nephrolithiasis or nephrocalcinosis on renal ultrasound
234 weeks
Hospitalizations/emergency room (ER)/urgent care visits
Tijdsspanne: 234 weeks
Number of hospitalizations/ER/urgent care visits
234 weeks
Adverse events
Tijdsspanne: 234 weeks
Percentage of participants experiencing an adverse event
234 weeks
Bone mineral density
Tijdsspanne: 234 weeks
Bone mineral density measured by dual-energy x-ray absorptiometry (DXA)
234 weeks
Bone turnover marker
Tijdsspanne: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker ctx (ng/L) in blood sample
234 weeks
Bone turnover marker
Tijdsspanne: 234 weeks
Qualitative evaluation of bone turnover marker p1np (ng/mL) in blood sample
234 weeks
HPES-Symptom score
Tijdsspanne: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Symptom score, including Physical and Cognitive Domains
234 weeks
HPES-Impact score
Tijdsspanne: 234 weeks
Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) Impact score, including Physical Functioning and Daily Life Domains
234 weeks
Urine biochemistries
Tijdsspanne: 234 weeks
Urine biochemistries to include 24-hour urine calcium
234 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juni 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASND0035

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren