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Pre-pubertal Low Dose Transdermal Estradiol in Turner Syndrome

24 août 2026 mis à jour par: Children's National Research Institute

Ultra-low Dose Transdermal Estradiol Therapy in Prepubertal Girls With Turner Syndrome and Primary Ovarian Insufficiency.

This is a research study to find out if treatment with transdermal estradiol patches started between 8 to 11.5 years is safe in girls with Turner syndrome who have ovarian failure and to see whether it may improve performance on two tests of working speed and short-term memory.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

The investigators hypothesize that ultra-low dose TDE will improve neurocognitive measures without a negative impact on growth and pubertal maturation in the peripubertal period. To test this hypothesis, investigators will conduct a prospective single center pilot trial and recruit up to 15 girls with TS and POI (FSH>10 in the past year), ages 8 to <11.5 years who will receive ultra-low dose TDE [defined as 1/8th patch of 0.025mg/24h applied weekly (delivering 3.125mcg/24h)] for 6 months to address the following objectives.

Primary: Study the effect of ultra-low dose TDE therapy on processing speed and working memory. The investigators will administer the Pattern Comparison Processing Speed Test as well as the List Sorting Working Memory test NIH toolbox EnglishV3 at baseline, and 6-months of TDE treatment.

Secondary: Assess change in pubertal status, FSH, LH and estradiol levels with ultra-low dose TDE therapy. Height, weight measurements, assessment of Tanner staging for breast development, laboratory measurements of ultrasensitive estradiol, FSH, LH, lipid profile at baseline and 6-months of TDE treatment will be completed

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  1. Provision of signed and dated informed consent form
  2. Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study
  3. Female, aged 8 years up to 11 y and 180 days with karyotype confirmed Turner syndrome
  4. FSH result> 10miu/mL in the past 12 months. Since variability in FSH is not uncommon, a single measure of FSH >10mIU/mL in the past calendar year will be deemed sufficient for inclusion into the study even if repeat measures may be under 10mIU/mL.
  5. Ability to take the transdermal estradiol medication and be willing to adhere to the treatment regimen
  6. Ability to complete the primary endpoint testing in English. Non-English speakers may be recruited if the participant is capable of performing the English version of the tests.

Exclusion Criteria:

  1. Spontaneous thelarche with breast Tanner stage 3 or more, spontaneous menarche or history of abnormal uterine bleeding.
  2. Previous estrogen exposure
  3. Cognitive impairment is severe enough to prevent assessment of the primary outcome measures.
  4. Untreated hypothyroidism or celiac disease: Individuals may be recruited if on treatment and stable medication dose in past 3 months.
  5. Subjects known to have Y-chromosome material unless they have undergone gonadectomy and have fully external female genitalia
  6. History of any type of malignancy
  7. History of a known clotting disorder/deep venous thrombosis
  8. Any clinically significant abnormality as determined by the principal investigator.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Estradiol Treatment
Patients opt to receive 6 months of transdermal ultra low dose estradiol treatment
Médicament: Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch
Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch will be applied and changed weekly for 6 months

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pattern Comparison processing speed test
Délai: 6 months
Changes in the Pattern Comparison processing speed test (PC) at 6 months on the NIH toolbox EnglishV3 compared to baseline. Pattern Comparison processing speed test (PC) is a measure of the speed of information processing. Participants see a pair of simple pictures on the iPad screen and must quickly discern whether the pictures are the same or different. The total raw score is the number of items answered correctly during the 80 seconds of presentation time (Max 133 items). The raw score is converted to a age-adjusted normative scores. The Median Response Time Per Item is also available.
6 months
List Sorting Working Memory (LSWM) test
Délai: 6 months
Changes in the List sorting working memory test on the NIH toolbox EnglishV3 at 6 months compared to baseline. The List Sorting Working Memory test measures a participant's working memory, the ability to hold information in a short-term buffer and then manipulate the information. Pictures and written names of different foods and animals are displayed with accompanying audio-recorded and visual prompts, and the participant is asked to say the items back in size order from smallest to largest, first within a single dimension and then on two dimensions. The raw score (up to 24 Max) is then converted to age-adjusted normative scores.
6 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Breast Tanner stage
Délai: 6 months
Changes in breast sexual maturity rating (Tanner staging) on examination over 6 months with ultra-low dose estradiol treatment
6 months
Pubertal hormone changes
Délai: 6 months
Changes in serum estradiol (measured in pg/mL), after 6 months of ultra-low dose estradiol treatment compared to baseline.
6 months
LH
Délai: 6 months
Luteinizing hormone (LH) (measured in U/L) over 6 months of estradiol therapy
6 months
FSH
Délai: 6 months
Change in Follicle stimulating hormone (FSH) measured in U/L over 6 months of estradiol therapy
6 months

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Height velocity
Délai: 6 months
Change in annualized height velocity (in cm/year) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol. This will be calculated based on height measurements (in cm) at baseline and 6 months.
6 months
Lipid profile
Délai: 6 months
Changes in lipid profile (total cholesterol, triglycerides, high density lipoproteins, low density lipoproteins) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol will be assessed.
6 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Première publication (Réel)

25 août 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00002034

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Patient Privacy and on account of being a pilot trial

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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