Pre-pubertal Low Dose Transdermal Estradiol in Turner Syndrome
24 августа 2026 г. обновлено: Children's National Research Institute
Ultra-low Dose Transdermal Estradiol Therapy in Prepubertal Girls With Turner Syndrome and Primary Ovarian Insufficiency.
This is a research study to find out if treatment with transdermal estradiol patches started between 8 to 11.5 years is safe in girls with Turner syndrome who have ovarian failure and to see whether it may improve performance on two tests of working speed and short-term memory.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
The investigators hypothesize that ultra-low dose TDE will improve neurocognitive measures without a negative impact on growth and pubertal maturation in the peripubertal period. To test this hypothesis, investigators will conduct a prospective single center pilot trial and recruit up to 15 girls with TS and POI (FSH>10 in the past year), ages 8 to <11.5 years who will receive ultra-low dose TDE [defined as 1/8th patch of 0.025mg/24h applied weekly (delivering 3.125mcg/24h)] for 6 months to address the following objectives.
Primary: Study the effect of ultra-low dose TDE therapy on processing speed and working memory. The investigators will administer the Pattern Comparison Processing Speed Test as well as the List Sorting Working Memory test NIH toolbox EnglishV3 at baseline, and 6-months of TDE treatment.
Secondary: Assess change in pubertal status, FSH, LH and estradiol levels with ultra-low dose TDE therapy. Height, weight measurements, assessment of Tanner staging for breast development, laboratory measurements of ultrasensitive estradiol, FSH, LH, lipid profile at baseline and 6-months of TDE treatment will be completed
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
- Номер телефона: 202-476-2121
- Электронная почта: roopa.shankar@childrensnational.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- Номер телефона: 202-476-1403
- Электронная почта: kboucher@childrensnational.org
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
Контакт:
- Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- Номер телефона: 202-476-1403
- Электронная почта: kboucher@childrensnational.org
-
Главный следователь:
- Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Inclusion Criteria:
- Provision of signed and dated informed consent form
- Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study
- Female, aged 8 years up to 11 y and 180 days with karyotype confirmed Turner syndrome
- FSH result> 10miu/mL in the past 12 months. Since variability in FSH is not uncommon, a single measure of FSH >10mIU/mL in the past calendar year will be deemed sufficient for inclusion into the study even if repeat measures may be under 10mIU/mL.
- Ability to take the transdermal estradiol medication and be willing to adhere to the treatment regimen
- Ability to complete the primary endpoint testing in English. Non-English speakers may be recruited if the participant is capable of performing the English version of the tests.
Exclusion Criteria:
- Spontaneous thelarche with breast Tanner stage 3 or more, spontaneous menarche or history of abnormal uterine bleeding.
- Previous estrogen exposure
- Cognitive impairment is severe enough to prevent assessment of the primary outcome measures.
- Untreated hypothyroidism or celiac disease: Individuals may be recruited if on treatment and stable medication dose in past 3 months.
- Subjects known to have Y-chromosome material unless they have undergone gonadectomy and have fully external female genitalia
- History of any type of malignancy
- History of a known clotting disorder/deep venous thrombosis
- Any clinically significant abnormality as determined by the principal investigator.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Estradiol Treatment
Patients opt to receive 6 months of transdermal ultra low dose estradiol treatment
|
Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch will be applied and changed weekly for 6 months
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Pattern Comparison processing speed test
Временное ограничение: 6 months
|
Changes in the Pattern Comparison processing speed test (PC) at 6 months on the NIH toolbox EnglishV3 compared to baseline.
Pattern Comparison processing speed test (PC) is a measure of the speed of information processing.
Participants see a pair of simple pictures on the iPad screen and must quickly discern whether the pictures are the same or different.
The total raw score is the number of items answered correctly during the 80 seconds of presentation time (Max 133 items).
The raw score is converted to a age-adjusted normative scores.
The Median Response Time Per Item is also available.
|
6 months
|
|
List Sorting Working Memory (LSWM) test
Временное ограничение: 6 months
|
Changes in the List sorting working memory test on the NIH toolbox EnglishV3 at 6 months compared to baseline.
The List Sorting Working Memory test measures a participant's working memory, the ability to hold information in a short-term buffer and then manipulate the information.
Pictures and written names of different foods and animals are displayed with accompanying audio-recorded and visual prompts, and the participant is asked to say the items back in size order from smallest to largest, first within a single dimension and then on two dimensions.
The raw score (up to 24 Max) is then converted to age-adjusted normative scores.
|
6 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Breast Tanner stage
Временное ограничение: 6 months
|
Changes in breast sexual maturity rating (Tanner staging) on examination over 6 months with ultra-low dose estradiol treatment
|
6 months
|
|
Pubertal hormone changes
Временное ограничение: 6 months
|
Changes in serum estradiol (measured in pg/mL), after 6 months of ultra-low dose estradiol treatment compared to baseline.
|
6 months
|
|
LH
Временное ограничение: 6 months
|
Luteinizing hormone (LH) (measured in U/L) over 6 months of estradiol therapy
|
6 months
|
|
FSH
Временное ограничение: 6 months
|
Change in Follicle stimulating hormone (FSH) measured in U/L over 6 months of estradiol therapy
|
6 months
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Height velocity
Временное ограничение: 6 months
|
Change in annualized height velocity (in cm/year) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol.
This will be calculated based on height measurements (in cm) at baseline and 6 months.
|
6 months
|
|
Lipid profile
Временное ограничение: 6 months
|
Changes in lipid profile (total cholesterol, triglycerides, high density lipoproteins, low density lipoproteins) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol will be assessed.
|
6 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 августа 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Генитальные заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Сердечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания половых органов, Женский
- Заболевания яичников
- Заболевания придатков
- Заболевания гонад
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Пороки сердца, врожденные
- Нарушения полового развития
- Урогенитальные аномалии
- Нарушения половых хромосом
- Хромосомные нарушения
- Половые хромосомные нарушения полового развития
- Дисгенезия гонад
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Первичная яичниковая недостаточность
- Синдром Тернера
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00002034
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Patient Privacy and on account of being a pilot trial
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .