Pre-pubertal Low Dose Transdermal Estradiol in Turner Syndrome
24 de agosto de 2026 actualizado por: Children's National Research Institute
Ultra-low Dose Transdermal Estradiol Therapy in Prepubertal Girls With Turner Syndrome and Primary Ovarian Insufficiency.
This is a research study to find out if treatment with transdermal estradiol patches started between 8 to 11.5 years is safe in girls with Turner syndrome who have ovarian failure and to see whether it may improve performance on two tests of working speed and short-term memory.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
The investigators hypothesize that ultra-low dose TDE will improve neurocognitive measures without a negative impact on growth and pubertal maturation in the peripubertal period. To test this hypothesis, investigators will conduct a prospective single center pilot trial and recruit up to 15 girls with TS and POI (FSH>10 in the past year), ages 8 to <11.5 years who will receive ultra-low dose TDE [defined as 1/8th patch of 0.025mg/24h applied weekly (delivering 3.125mcg/24h)] for 6 months to address the following objectives.
Primary: Study the effect of ultra-low dose TDE therapy on processing speed and working memory. The investigators will administer the Pattern Comparison Processing Speed Test as well as the List Sorting Working Memory test NIH toolbox EnglishV3 at baseline, and 6-months of TDE treatment.
Secondary: Assess change in pubertal status, FSH, LH and estradiol levels with ultra-low dose TDE therapy. Height, weight measurements, assessment of Tanner staging for breast development, laboratory measurements of ultrasensitive estradiol, FSH, LH, lipid profile at baseline and 6-months of TDE treatment will be completed
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
- Número de teléfono: 202-476-2121
- Correo electrónico: roopa.shankar@childrensnational.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- Número de teléfono: 202-476-1403
- Correo electrónico: kboucher@childrensnational.org
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
-
Contacto:
- Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- Número de teléfono: 202-476-1403
- Correo electrónico: kboucher@childrensnational.org
-
Investigador principal:
- Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Provision of signed and dated informed consent form
- Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study
- Female, aged 8 years up to 11 y and 180 days with karyotype confirmed Turner syndrome
- FSH result> 10miu/mL in the past 12 months. Since variability in FSH is not uncommon, a single measure of FSH >10mIU/mL in the past calendar year will be deemed sufficient for inclusion into the study even if repeat measures may be under 10mIU/mL.
- Ability to take the transdermal estradiol medication and be willing to adhere to the treatment regimen
- Ability to complete the primary endpoint testing in English. Non-English speakers may be recruited if the participant is capable of performing the English version of the tests.
Exclusion Criteria:
- Spontaneous thelarche with breast Tanner stage 3 or more, spontaneous menarche or history of abnormal uterine bleeding.
- Previous estrogen exposure
- Cognitive impairment is severe enough to prevent assessment of the primary outcome measures.
- Untreated hypothyroidism or celiac disease: Individuals may be recruited if on treatment and stable medication dose in past 3 months.
- Subjects known to have Y-chromosome material unless they have undergone gonadectomy and have fully external female genitalia
- History of any type of malignancy
- History of a known clotting disorder/deep venous thrombosis
- Any clinically significant abnormality as determined by the principal investigator.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Estradiol Treatment
Patients opt to receive 6 months of transdermal ultra low dose estradiol treatment
|
Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch will be applied and changed weekly for 6 months
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pattern Comparison processing speed test
Periodo de tiempo: 6 months
|
Changes in the Pattern Comparison processing speed test (PC) at 6 months on the NIH toolbox EnglishV3 compared to baseline.
Pattern Comparison processing speed test (PC) is a measure of the speed of information processing.
Participants see a pair of simple pictures on the iPad screen and must quickly discern whether the pictures are the same or different.
The total raw score is the number of items answered correctly during the 80 seconds of presentation time (Max 133 items).
The raw score is converted to a age-adjusted normative scores.
The Median Response Time Per Item is also available.
|
6 months
|
|
List Sorting Working Memory (LSWM) test
Periodo de tiempo: 6 months
|
Changes in the List sorting working memory test on the NIH toolbox EnglishV3 at 6 months compared to baseline.
The List Sorting Working Memory test measures a participant's working memory, the ability to hold information in a short-term buffer and then manipulate the information.
Pictures and written names of different foods and animals are displayed with accompanying audio-recorded and visual prompts, and the participant is asked to say the items back in size order from smallest to largest, first within a single dimension and then on two dimensions.
The raw score (up to 24 Max) is then converted to age-adjusted normative scores.
|
6 months
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Breast Tanner stage
Periodo de tiempo: 6 months
|
Changes in breast sexual maturity rating (Tanner staging) on examination over 6 months with ultra-low dose estradiol treatment
|
6 months
|
|
Pubertal hormone changes
Periodo de tiempo: 6 months
|
Changes in serum estradiol (measured in pg/mL), after 6 months of ultra-low dose estradiol treatment compared to baseline.
|
6 months
|
|
LH
Periodo de tiempo: 6 months
|
Luteinizing hormone (LH) (measured in U/L) over 6 months of estradiol therapy
|
6 months
|
|
FSH
Periodo de tiempo: 6 months
|
Change in Follicle stimulating hormone (FSH) measured in U/L over 6 months of estradiol therapy
|
6 months
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Height velocity
Periodo de tiempo: 6 months
|
Change in annualized height velocity (in cm/year) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol.
This will be calculated based on height measurements (in cm) at baseline and 6 months.
|
6 months
|
|
Lipid profile
Periodo de tiempo: 6 months
|
Changes in lipid profile (total cholesterol, triglycerides, high density lipoproteins, low density lipoproteins) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol will be assessed.
|
6 months
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
25 de agosto de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades Genitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genitales Femeninas
- Enfermedades Ováricas
- Enfermedades anexiales
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales del desarrollo sexual
- Disgenesia gonadal
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Insuficiencia ovárica primaria
- Síndrome de Turner
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00002034
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Patient Privacy and on account of being a pilot trial
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .