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Pre-pubertal Low Dose Transdermal Estradiol in Turner Syndrome

24 de agosto de 2026 atualizado por: Children's National Research Institute

Ultra-low Dose Transdermal Estradiol Therapy in Prepubertal Girls With Turner Syndrome and Primary Ovarian Insufficiency.

This is a research study to find out if treatment with transdermal estradiol patches started between 8 to 11.5 years is safe in girls with Turner syndrome who have ovarian failure and to see whether it may improve performance on two tests of working speed and short-term memory.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

The investigators hypothesize that ultra-low dose TDE will improve neurocognitive measures without a negative impact on growth and pubertal maturation in the peripubertal period. To test this hypothesis, investigators will conduct a prospective single center pilot trial and recruit up to 15 girls with TS and POI (FSH>10 in the past year), ages 8 to <11.5 years who will receive ultra-low dose TDE [defined as 1/8th patch of 0.025mg/24h applied weekly (delivering 3.125mcg/24h)] for 6 months to address the following objectives.

Primary: Study the effect of ultra-low dose TDE therapy on processing speed and working memory. The investigators will administer the Pattern Comparison Processing Speed Test as well as the List Sorting Working Memory test NIH toolbox EnglishV3 at baseline, and 6-months of TDE treatment.

Secondary: Assess change in pubertal status, FSH, LH and estradiol levels with ultra-low dose TDE therapy. Height, weight measurements, assessment of Tanner staging for breast development, laboratory measurements of ultrasensitive estradiol, FSH, LH, lipid profile at baseline and 6-months of TDE treatment will be completed

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Provision of signed and dated informed consent form
  2. Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study
  3. Female, aged 8 years up to 11 y and 180 days with karyotype confirmed Turner syndrome
  4. FSH result> 10miu/mL in the past 12 months. Since variability in FSH is not uncommon, a single measure of FSH >10mIU/mL in the past calendar year will be deemed sufficient for inclusion into the study even if repeat measures may be under 10mIU/mL.
  5. Ability to take the transdermal estradiol medication and be willing to adhere to the treatment regimen
  6. Ability to complete the primary endpoint testing in English. Non-English speakers may be recruited if the participant is capable of performing the English version of the tests.

Exclusion Criteria:

  1. Spontaneous thelarche with breast Tanner stage 3 or more, spontaneous menarche or history of abnormal uterine bleeding.
  2. Previous estrogen exposure
  3. Cognitive impairment is severe enough to prevent assessment of the primary outcome measures.
  4. Untreated hypothyroidism or celiac disease: Individuals may be recruited if on treatment and stable medication dose in past 3 months.
  5. Subjects known to have Y-chromosome material unless they have undergone gonadectomy and have fully external female genitalia
  6. History of any type of malignancy
  7. History of a known clotting disorder/deep venous thrombosis
  8. Any clinically significant abnormality as determined by the principal investigator.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Estradiol Treatment
Patients opt to receive 6 months of transdermal ultra low dose estradiol treatment
Medicamento: Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch
Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch will be applied and changed weekly for 6 months

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pattern Comparison processing speed test
Prazo: 6 months
Changes in the Pattern Comparison processing speed test (PC) at 6 months on the NIH toolbox EnglishV3 compared to baseline. Pattern Comparison processing speed test (PC) is a measure of the speed of information processing. Participants see a pair of simple pictures on the iPad screen and must quickly discern whether the pictures are the same or different. The total raw score is the number of items answered correctly during the 80 seconds of presentation time (Max 133 items). The raw score is converted to a age-adjusted normative scores. The Median Response Time Per Item is also available.
6 months
List Sorting Working Memory (LSWM) test
Prazo: 6 months
Changes in the List sorting working memory test on the NIH toolbox EnglishV3 at 6 months compared to baseline. The List Sorting Working Memory test measures a participant's working memory, the ability to hold information in a short-term buffer and then manipulate the information. Pictures and written names of different foods and animals are displayed with accompanying audio-recorded and visual prompts, and the participant is asked to say the items back in size order from smallest to largest, first within a single dimension and then on two dimensions. The raw score (up to 24 Max) is then converted to age-adjusted normative scores.
6 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Breast Tanner stage
Prazo: 6 months
Changes in breast sexual maturity rating (Tanner staging) on examination over 6 months with ultra-low dose estradiol treatment
6 months
Pubertal hormone changes
Prazo: 6 months
Changes in serum estradiol (measured in pg/mL), after 6 months of ultra-low dose estradiol treatment compared to baseline.
6 months
LH
Prazo: 6 months
Luteinizing hormone (LH) (measured in U/L) over 6 months of estradiol therapy
6 months
FSH
Prazo: 6 months
Change in Follicle stimulating hormone (FSH) measured in U/L over 6 months of estradiol therapy
6 months

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Height velocity
Prazo: 6 months
Change in annualized height velocity (in cm/year) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol. This will be calculated based on height measurements (in cm) at baseline and 6 months.
6 months
Lipid profile
Prazo: 6 months
Changes in lipid profile (total cholesterol, triglycerides, high density lipoproteins, low density lipoproteins) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol will be assessed.
6 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's National Research Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de agosto de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2026

Primeira postagem (Real)

25 de agosto de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00002034

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Patient Privacy and on account of being a pilot trial

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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