Uno studio pilota di Etanercept nella dermatomiosite
Lo scopo dello studio è quello di ottenere dati preliminari riguardanti la sicurezza e la tollerabilità di etanercept nel DM. Inoltre, utilizzeremo lo studio per valutare la variabilità, l'affidabilità e la reattività del set principale di misure di esito raccomandate da IMACS. Lo studio sarà condotto sotto l'egida del Muscle Study Group (MSG), composto da ricercatori esperti con un avido interesse per le miopatie. L'obiettivo finale di questo studio pilota sarà quello di ottenere informazioni necessarie e preliminari importanti nella progettazione di futuri studi terapeutici di etanercept e altri agenti in pazienti con DM. Gli obiettivi specifici dello studio sono:
Obiettivo 1: Valutare preliminarmente la sicurezza e la tollerabilità di etanercept nei pazienti con DM.
Obiettivo 2: valutare la sicurezza e la tollerabilità del prednisone nel programma di dosaggio che proponiamo di utilizzare.
Obiettivo 3: valutare le misure di esito raccomandate da IMACS e valutare la loro variabilità, affidabilità e reattività al fine di facilitare la progettazione di futuri studi terapeutici nelle miopatie infiammatorie.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La dermatomiosite (DM) è uno dei principali sottotipi di miopatia infiammatoria idiopatica. Il prednisone è il trattamento iniziale di scelta nella maggior parte dei pazienti con DM. Tuttavia, a causa dell'elevato tasso di pazienti con debolezza invalidante nonostante il trattamento con prednisone, degli effetti collaterali a lungo termine del prednisone e dei numerosi effetti collaterali associati ad altri agenti immunosoppressori di seconda linea (ad esempio, metotrexato, azatioprina), migliori opzioni di trattamento sono necessari. Ci sono prove che il fattore di necrosi tumorale-a (TNF-a) gioca un ruolo nella patogenesi della DM. Pertanto, l'etanercept, che blocca il TNF-α, è un farmaco logico da valutare nel diabete mellito. Etanercept è stato associato a una serie di effetti collaterali tra cui un aumento del rischio di infezione, l'induzione di altre malattie autoimmuni e forse il cancro. Questi rischi possono essere ulteriormente aumentati nella DM in cui la frequenza di altre malattie autoimmuni (ad esempio, malattia del tessuto connettivo) e la malignità sono già aumentate.
L'obiettivo di questo studio pilota sarà valutare la sicurezza e la tollerabilità di etanercept nel DM. Eseguiremo uno studio pilota in doppio cieco, controllato con placebo su etanercept in 40 pazienti con DM randomizzati in un rapporto 3:1 per ricevere etanercept o placebo. Tutti i pazienti di nuova diagnosi e non trattati verranno avviati con una dose standard di prednisone e un programma di riduzione graduale. Possono partecipare anche pazienti refrattari che sono stati o sono attualmente in trattamento con prednisone, IVIG o metotrexato. I soggetti saranno seguiti per 1 anno e valuteremo varie variabili di esito raccomandate dall'International Myositis Assessment Clinical Study Group (IMACS). Lo scopo principale dello studio è valutare preliminarmente la sicurezza e la tollerabilità di etanercept nei pazienti con DM. Ipotizziamo che etanercept sarà sicuro e ben tollerato in questa popolazione. Il secondo obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del prednisone nel programma di dosaggio che proponiamo di utilizzare. Ipotizziamo che la maggior parte dei pazienti sarà in grado di tollerare la riduzione del dosaggio del prednisone, ma la maggior parte non potrà essere completamente svezzata dal farmaco. Crediamo che troveremo una relazione tra il dosaggio del prednisone e i relativi effetti collaterali. Il terzo obiettivo dello studio è valutare la variabilità, l'affidabilità e la reattività delle misure di esito raccomandate da IMACS utilizzando questo studio pilota di etanercept come veicolo. Le informazioni ottenute da questo studio sono necessarie per progettare studi terapeutici più ampi di etanercept e altri farmaci nella dermatomiosite.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Le materie di studio devono soddisfare i seguenti criteri:
Soddisfare i criteri diagnostici per DM (a-c; a,b,d; o a,c,d)
- I soggetti devono avere una debolezza prossimale simmetrica maggiore di quella distale
- Eruzione DM caratteristica costituita da uno o tutti i seguenti elementi: eliotropio, segno a scialle, segno a V, segno di Gottron, papule di Gottron, teleangectasie periungueali
- Evidenze di laboratorio di miopatia con almeno uno dei seguenti: un livello sierico elevato di CK o aldolasi, anticorpi specifici per miosite, elettromiografia (EMG) che dimostri caratteristiche miopatiche (per es., instabilità della membrana muscolare, unità miopatiche o reclutamento precoce) o un RM del muscolo scheletrico che mostra edema diffuso o irregolare all'interno dei muscoli.
- Una biopsia muscolare sarà facoltativa se il paziente soddisfa i criteri a-c. Il soggetto deve dimostrare debolezza prossimale simmetrica (criteri a) per l'ingresso nello studio. Se il soggetto non presenta un rash definito (criteri b) o prove di laboratorio di una miopatia (criteri c), sarà necessaria una biopsia muscolare. La biopsia muscolare deve dimostrare uno dei seguenti: atrofia perifascicolare, espressione di MHC 1 sulle fibre muscolari perifascicolari, deposizione di MAC sui piccoli vasi sanguigni, inclusioni tubuloreticolari nelle cellule endoteliali su EM o espressione di MXA sulle fibre muscolari dei vasi sanguigni
- I soggetti di nuova diagnosi dovrebbero essere in grado di camminare autonomamente per 30 piedi (bastone, deambulatori, ortesi consentiti). Tuttavia, i soggetti con dermatomiosite refrattaria possono non essere in grado di deambulare.
- Età > 18 anni
- I pazienti non devono usare pomate cutanee per uso topico per il trattamento delle manifestazioni dermatologiche poiché interferirebbero con la valutazione della pelle.
- Uomini e donne in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo di controllo delle nascite.
- In grado di dare il consenso informato
- Il soggetto o il designato deve avere la capacità di auto-iniettarsi il prodotto sperimentale o avere un assistente a casa che possa somministrare iniezioni sottocutanee
Criteri di esclusione
La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi esclude la partecipazione del soggetto allo studio:
- Presenza di una qualsiasi delle seguenti condizioni mediche: infezione attiva, diabete mellito non controllato, IM, CVA o TIA entro 3 mesi dalla visita di screening, cardiomiopatia sintomatica (insufficienza cardiaca congestizia), coronaropatia sintomatica, ipertensione non controllata (pressione sistolica seduta <80 mm Hg o > 160 o PA diastolica > 100 mm Hg), grave malattia polmonare ossigeno-dipendente, lupus eritematoso sistemico (LES), cancro (diverso dal carcinoma basocellulare della pelle) meno di 5 anni prima, HIV o altra malattia immunosoppressore, positivo Test PPD o qualsiasi storia di malattia micobatterica, epatite cronica B o epatite C, storia di sclerosi multipla, mielite trasversa, neurite ottica, neuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, epilessia o altre gravi malattie mediche croniche
- Presenza di uno qualsiasi dei seguenti esami del sangue di routine: globuli bianchi <3000, piastrine < 100.000, ematocrito < 30%, azotemia > 30 mg %, malattia epatica sintomatica con albumina sierica < 3 G/DL, PT o PTT > range superiore del controllo valori
- Capacità vitale forzata <50% del previsto
- Storia di non conformità con altre terapie
- Qualsiasi ciclofosfamide precedente o concomitante o uso corrente di qualsiasi agente immunosoppressore oltre al metotrexato (ad es. Azatioprina, micofenolato o ciclosporina)
- Coesistenza di altre malattie neuromuscolari che possono complicare l'interpretazione dei risultati dello studio
- Abuso di droghe o alcol negli ultimi 3 mesi
- Gravidanza o allattamento
- DM giovanile
- Soggetti che hanno nota ipersensibilità a Enbrel o a uno qualsiasi dei suoi componenti o che sono noti per avere anticorpi contro etanercept
- Uso di un vaccino vivo 90 giorni prima o durante questo studio.
- Il soggetto è attualmente arruolato in un altro dispositivo sperimentale o trial farmacologico, oppure il soggetto ha ricevuto altri agenti sperimentali entro 28 giorni dalla visita basale.
- Terapia concomitante con sulfasalazina
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: DOPPIO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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ACTIVE_COMPARATORE: Etanercept
Ai soggetti randomizzati a Etanercept verranno fornite siringhe contenenti 50 mg e verranno iniettate per via sottocutanea una volta alla settimana per 52 settimane.
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Etanercept 50 mg verrà iniettato per via sottocutanea una volta alla settimana per 52 settimane
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Ai soggetti verranno fornite siringhe contenenti placebo.
Le iniezioni verranno somministrate per via sottocutanea, una volta alla settimana per 52 settimane.
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Il placebo, contenuto in siringhe da 50 mg, verrà iniettato per via sottocutanea una volta alla settimana per 52 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Occorrenza di almeno un evento avverso
Lasso di tempo: ad ogni visita durante lo studio di 12 mesi
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Gli eventi avversi (EA) sono stati valutati utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 3.0 (CTCAE). Il grado di "lieve", "moderato" o "severo" corrisponde alle descrizioni del dizionario CTCAE. In generale, un evento avverso "lieve" è asintomatico; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato. Un AE "Moderato" è un intervento minimo, locale o non invasivo indicato; limitare le attività della vita quotidiana. Un evento avverso "grave" è clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; indicato il ricovero o il ricovero prolungato; disabilitazione; |
ad ogni visita durante lo studio di 12 mesi
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Tollerabilità
Lasso di tempo: In qualsiasi momento tra il basale (settimana 0) e la fine dello studio (settimana 52)
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La misura di tollerabilità riportata è stata definita come il numero di partecipanti che hanno completato l'intero studio di 52 settimane con il trattamento originariamente assegnato.
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In qualsiasi momento tra il basale (settimana 0) e la fine dello studio (settimana 52)
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Variazione media della temperatura orale dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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La temperatura orale del soggetto è stata misurata in gradi Celsius. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita di riferimento (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - riferimento (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media della frequenza respiratoria dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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La frequenza respiratoria del soggetto è stata misurata come numero di respiri al minuto. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita di riferimento (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - riferimento (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media della pressione arteriosa sistolica dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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La pressione arteriosa sistolica del soggetto è stata misurata in millimetri di mercurio (mmHg). Il valore medio è stato calcolato per gruppo di trattamento per la visita al basale e alla settimana 52 in base al gruppo di trattamento. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita al basale del valore medio (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52- basale (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media della pressione arteriosa diastolica rispetto al basale alla settimana 52.
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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La pressione arteriosa diastolica del soggetto è stata misurata in millimetri di mercurio (mm Hg). Il valore medio è stato calcolato per la visita al basale e alla settimana 52 in base al gruppo di trattamento. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita al basale del valore medio (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52- basale (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del polso confrontando il basale con la settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Il polso del soggetto è stato misurato in battiti al minuto (BPM). Il valore medio è stato calcolato per gruppo di trattamento per la visita al basale e alla settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita al basale del valore medio (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52- basale (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del peso corporeo in chilogrammi (kg) confrontando il basale con la settimana 52.
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Il peso corporeo del soggetto è stato misurato in chilogrammi (kg). Il valore medio è stato calcolato per ciascun gruppo di trattamento per le visite al basale e alla settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo il valore medio ai risultati della visita di riferimento (settimana 0) dai risultati della settimana 52 (settimana 52- riferimento (settimana 0)). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla visita di screening e alla Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio della creatina chinasi (CK) emergenti, clinicamente significativi, anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore di creatina chinasi (CK) clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato CK clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati estratti i laboratori CK allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con trattamento Valori di laboratorio dell'alanina aminotransferasi (ALT) in emergenza, clinicamente significativi, dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore di ALT clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di ALT clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori ALT tracciati allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con trattamento Valori di laboratorio della gamma-glutamil transpeptidasi (GGT) emergenti, clinicamente significativi, anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore GGT clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato GGT clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori GGT estratti allo Screening, Baseline (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio dell'aldolasi emergenti, clinicamente significativi, anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore di Aldolasi clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di Aldolasi clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori Aldolase disegnati allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio del glucosio anomali, clinicamente significativi e in fase di trattamento dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore glicemico clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato glicemico clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori di glucosio tracciati allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio di potassio anormali, clinicamente significativi, in emergenza dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore di Potassio clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di Potassio clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori di potassio estratti allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di conta dei globuli bianchi (WBC) in emergenza, clinicamente significativi, anomali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore clinicamente significativo di globuli bianchi (WBC) emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di globuli bianchi clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano esami dei globuli bianchi allo Screening, Baseline (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio dell'emoglobina emergenti, clinicamente significativi, anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore di emoglobina clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di emoglobina clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori di emoglobina disegnati allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio dell'ematocrito emergenti, clinicamente significativi, anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore di ematocrito clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di ematocrito clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano laboratori di ematocrito tracciati allo Screening, Basale (Settimana 0), Settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con conta piastrinica anormale, clinicamente significativa, emergente dal trattamento dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore piastrinico clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato piastrinico clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano i laboratori piastrinici disegnati allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori anormali dei leucociti urinari in emergenza, clinicamente significativi, dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno 1 risultato leucocitario urinario clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati raccolti i laboratori di leucociti urinari allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio delle proteine urinarie emergenti, clinicamente significativi e anormali dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di proteine urinarie clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati raccolti i laboratori di proteine delle urine allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio del glucosio nelle urine anormali, clinicamente significativi, in emergenza dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato glicemico nelle urine clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati raccolti i laboratori di glucosio nelle urine allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con valori di laboratorio dei chetoni urinari anomali, clinicamente significativi e in fase di trattamento dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato di chetoni nelle urine clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati raccolti i laboratori di chetoni delle urine allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52. |
Allo screening, basale (settimana 0), settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con trattamento Valori di laboratorio anormali, clinicamente significativi, sierici di 25-idrossivitamina D (25-OH VitD) dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Visita di screening e settimana 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Un soggetto è stato considerato avere un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato sierico clinicamente significativo di 25-idrossivitamina D (25-OH VitD) che non era presente al basale. I soggetti avevano laboratori di 25-OH VitD raccolti allo screening e alla visita della settimana 52. |
Visita di screening e settimana 52
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Frequenza dei soggetti con valori del test degli anticorpi antinucleari (ANA) emergenti, clinicamente significativi, anomali dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Allo screening, settimana 12, 24, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un risultato del test degli anticorpi antinucleari (ANA) clinicamente significativo che non era presente al basale. Ai soggetti sono stati raccolti i laboratori ANA allo screening, settimana 12, 24, 40 e 52. |
Allo screening, settimana 12, 24, 40 e 52
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Frequenza dei soggetti con rilevamento di proteine monoclonali emergenti, clinicamente significative e anomale mediante elettroforesi delle proteine sieriche (SPEP) dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Visita di screening, Settimana 12, 24, 40 e 52
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Gli investigatori del sito hanno utilizzato gli intervalli di riferimento forniti dal laboratorio che ha completato il test del campione per determinare se il valore era anormale. Se un valore era anormale, il ricercatore del sito avrebbe determinato se il valore fosse clinicamente significativo o meno. Si considerava che un soggetto avesse un valore clinicamente significativo emergente dal trattamento se durante il corso dello studio presentava almeno un valore di proteina monoclonale clinicamente significativo che non era presente al basale. I soggetti avevano raccolti di laboratorio di proteine monoclonali allo screening, settimana 12, 24, 40 e 52. |
Visita di screening, Settimana 12, 24, 40 e 52
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Dosaggio cumulativo medio di prednisone nel periodo di studio di un anno
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
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È stato calcolato il dosaggio cumulativo medio di prednisone nel periodo di un anno dello studio.
I risultati sono presentati per gruppo di trattamento.
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Basale fino alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dosaggio medio di prednisone dopo la settimana 24
Lasso di tempo: dalla settimana 24 alla 52
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Abbiamo calcolato il dosaggio medio di prednisone dalla visita della settimana 24 fino alla fine dello studio (settimana 52).
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dalla settimana 24 alla 52
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Dose giornaliera media di prednisone dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
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La dose giornaliera media di prednisone dal basale alla settimana 52 è stata calcolata per gruppo di trattamento.
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Basale fino alla settimana 52
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di partecipanti che sono stati classificati come fallimenti terapeutici
Lasso di tempo: In qualsiasi momento durante lo studio di 52 settimane
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I fallimenti terapeutici sono stati determinati in base ai criteri del protocollo di studio utilizzando valutazioni oggettive e soggettive del medico dello studio.
Se il medico dello studio ha ritenuto necessario ridurre il tasso di riduzione graduale del prednisone, aumentare o riavviare la dose di prednisone o aggiungere un agente di seconda linea, il paziente sarà considerato un fallimento del trattamento.
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In qualsiasi momento durante lo studio di 52 settimane
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Modifica del punteggio medio del test muscolare manuale (MMT) dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Il Manual Muscle Test (MMT) valuta 26 gruppi muscolari. La forza muscolare di ciascun gruppo muscolare è graduata. Il punteggio per ciascun gruppo muscolare varia da 0 (nessuna contrazione palpabile) a 5 (forza normale). Il punteggio MMT totale minimo è 0. Il punteggio MMT totale massimo è 130. È stata calcolata la variazione media del test muscolare manuale (MMT) medio dal basale alla settimana 52. Il punteggio medio è composto da 26 gruppi muscolari che sono stati testati. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test al basale dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - basale). |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del tempo necessario per alzarsi da una sedia dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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La variazione media nel tempo per alzarsi da una sedia confrontando le prestazioni di riferimento con la settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test di riferimento dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - riferimento). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del tempo (secondi) per camminare per 9 metri confrontando le prestazioni al basale con la settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del tempo necessario per percorrere 9 metri confrontando le prestazioni di riferimento con la settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test di riferimento dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - riferimento). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio Z per assorbimetria a raggi X a doppia emissione (DEXA) del femore dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Proiezione e Settimana 52
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È stata calcolata la variazione media del punteggio z per l'assorbimetria a raggi X a doppia emissione (DEXA) del femore dalla visita di screening alla visita della settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test della visita di screening dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - visita di screening). La visita di screening è stata condotta entro 8 settimane dalla visita di riferimento. |
Proiezione e Settimana 52
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Variazione media del punteggio Z per assorbimetria a raggi X a doppia emissione (DEXA) della colonna lombare dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Visita di screening e settimana 52.
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La variazione media del punteggio z per l'assorbimetria a raggi X a doppia emissione (DEXA) della colonna lombare è stata calcolata confrontando i risultati della visita di screening alla settimana 52.
La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test della visita di screening (settimana <8) dai risultati della settimana 52 (settimana 52-visita di screening).
La visita di screening è avvenuta entro 8 settimane dalla visita di riferimento.
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Visita di screening e settimana 52.
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Variazione media nella valutazione dell'attività globale del medico dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio Physician Global Activity Assessment dal basale alla settimana 52. La valutazione ha utilizzato una scala analogica visiva per valutare l'attività globale (complessiva) della malattia del soggetto. Un punteggio di 0 cm non indicava alcuna evidenza di attività della malattia. Un punteggio di 10,0 cm indicava una malattia estremamente attiva. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test al basale dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - basale). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio di valutazione dell'attività globale del paziente dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio di valutazione dell'attività globale del paziente dal basale alla settimana 52. La valutazione ha utilizzato una scala analogica visiva per valutare l'attività di malattia globale (complessiva) percepita dal soggetto. Un punteggio di 0 cm non indicava alcuna evidenza di attività della malattia. Un punteggio di 10,0 cm indicava una malattia estremamente attiva. Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 12, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio CDASI (Cutaneous Disease Activity and Severity Index) dalla settimana 52 al basale
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media del punteggio CDASI (Cutaneous Disease Activity and Severity Index) dal basale alla settimana 52. La valutazione ha valutato la gravità dell'eruzione cutanea del soggetto. L'eruzione cutanea è stata valutata utilizzando una scala a 4 punti con un punteggio pari a 0 che indica l'assenza di eruzione cutanea. Il punteggio è stato sommato utilizzando tutte le 13 posizioni anatomiche incluse nella valutazione. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test al basale dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - basale). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione della valutazione del prurito dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Questa è la variazione media del punteggio del prurito dal basale alla settimana 52. La valutazione ha utilizzato una scala analogica visiva per valutare il livello percepito di prurito (prurito) del soggetto. Un punteggio di 0 cm indicava "Non prude affatto". Un punteggio di 10,0 cm indicava "estremamente pruriginoso". Anche questa valutazione è stata completata alla settimana 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Modifica del punteggio HAQ (Health Assessment Questionnaire) dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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L'Health Assessment Questionnaire (HAQ) è stato compilato dai soggetti per valutare gli effetti della loro malattia sulla capacità di funzionare nella vita quotidiana. L'HAQ è composto da 8 sezioni. Il punteggio all'interno di ogni sezione va da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile). Gli 8 punteggi delle 8 sezioni vengono sommati e divisi per 8. Un punteggio più alto indica più compromissione. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test al basale dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - basale). Anche questa misura è stata raccolta come parte del protocollo di studio alla settimana 12, 24, 32 e 40. |
Al basale (settimana 0) e alla settimana 52
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Variazione media della capacità vitale forzata (FVC) in percentuale prevista dallo screening alla settimana 52.
Lasso di tempo: Visita di screening e settimana 52.
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È stata calcolata la variazione media della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista dalla visita di screening alla settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita di screening dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - visita di screening). La visita di screening è avvenuta entro 8 settimane prima della visita di riferimento. Anche questa valutazione è stata completata durante la visita della Settimana 24. |
Visita di screening e settimana 52.
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Variazione media del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (FEV1) dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Visita di screening e settimana 52
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È stata calcolata la variazione media della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) dallo screening alla settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati della visita di screening dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - visita di screening). La visita di screening è avvenuta entro 8 settimane prima della visita di riferimento. Anche questa valutazione è stata completata durante la visita della Settimana 24. |
Visita di screening e settimana 52
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Variazione media della capacità di diffusione percentuale prevista (DLCO) dalla visita di screening alla settimana 52
Lasso di tempo: Visita di screening e settimana 52
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È stata calcolata la variazione media della capacità di diffusione percentuale prevista (DLCO) dalla visita di screening alla settimana 52. La variazione media è stata determinata sottraendo i risultati del test di screening dai risultati della settimana 52 (settimana 52 - visita di screening). La visita di screening è avvenuta entro 8 settimane prima della visita di riferimento. Anche questa valutazione è stata completata durante la visita della Settimana 24. |
Visita di screening e settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Anthony A Amato, MD, Brigham and Women's Hospital
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie della pelle
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Polimiosite
- Miosite
- Dermatomiosite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti antinfiammatori, non steroidei
- Analgesici, non narcotici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti gastrointestinali
- Etanercept
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1R01NS049639-01A2 (NIH)
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