Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse af Etanercept i Dermatomyositis

23. maj 2011 opdateret af: Brigham and Women's Hospital

Formålet med undersøgelsen er at indhente foreløbige data vedrørende sikkerhed og tolerabilitet af etanercept ved DM. Derudover vil vi bruge undersøgelsen til at vurdere variabiliteten, pålideligheden og reaktionsevnen af ​​det centrale sæt af resultatmål anbefalet af IMACS. Undersøgelsen vil blive udført under ledelse af Muscle Study Group (MSG), bestående af erfarne efterforskere med en ivrig interesse for myopatier. Det ultimative mål med denne pilotundersøgelse vil være at indhente nødvendig, forudsætningsinformation, der er vigtig for udformningen af ​​fremtidige terapeutiske forsøg med etanercept og andre midler hos patienter med DM. De specifikke mål med undersøgelsen er:

Formål 1: Foreløbig at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​etanercept hos patienter med DM.

Mål 2: At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​prednison i den doseringsplan, vi foreslår at bruge.

Mål 3: At evaluere resultatmål anbefalet af IMACS og vurdere deres variabilitet, pålidelighed og reaktionsevne for at lette udformningen af ​​fremtidige terapeutiske forsøg i de inflammatoriske myopatier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dermatomyositis (DM) er en af ​​de vigtigste undertyper af idiopatisk inflammatorisk myopati. Prednison er den første foretrukne behandling hos de fleste patienter med DM. Men på grund af den høje andel af patienter med invaliderende svaghed på trods af behandling med prednison, de langsigtede bivirkninger af prednison og de mange bivirkninger forbundet med andre anden linje immunsuppressive midler (f.eks. methotrexat, azathioprin), bedre behandlingsmuligheder er nødvendige. Der er tegn på, at tumornekrosefaktor-a (TNF-a) spiller en rolle i patogenesen af ​​DM. Etanercept, som blokerer TNF-a, er således et logisk lægemiddel at vurdere ved DM. Etanercept er blevet forbundet med en række bivirkninger, herunder en øget risiko for infektion, fremkaldelse af andre autoimmune sygdomme og måske kræft. Disse risici kan forstærkes yderligere ved DM, hvor hyppigheden af ​​andre autoimmune lidelser (f.eks. bindevævssygdom) og malignitet allerede er øget.

Målet med dette pilotstudie vil være at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​etanercept i DM. Vi vil udføre et dobbeltblindt, placebokontrolleret pilotstudie af etanercept i 40 patienter med DM randomiseret i et 3:1-forhold til at modtage etanercept eller placebo. Alle nydiagnosticerede og ubehandlede patienter vil blive startet på en standarddosis af prednison og nedtrapningsplan. Refraktære patienter, der har været eller i øjeblikket er i behandling med prednison, IVIG eller methotrexat, kan også deltage. Forsøgspersonerne vil blive fulgt i 1 år, og vi vil vurdere forskellige udfaldsvariabler anbefalet af The International Myositis Assessment Clinical Study Group (IMACS). Det primære formål med undersøgelsen er en foreløbig vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​etanercept hos patienter med DM. Vi antager, at etanercept vil være sikkert og veltolereret i denne population. Det andet mål er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​prednison i den doseringsplan, vi foreslår at bruge. Vi antager, at de fleste patienter vil være i stand til at tolerere reduktionen af ​​prednison-dosis, men de fleste vil ikke være i stand til helt at blive vænnet fra medicinen. Vi tror, ​​at vi vil finde en sammenhæng mellem prednison-dosis og dets relaterede bivirkninger. Det tredje mål med undersøgelsen er at vurdere variabiliteten, pålideligheden og reaktionsevnen af ​​de resultatmål, der anbefales af IMACS, ved at bruge denne pilotundersøgelse af etanercept som vehikel. Informationen opnået fra denne undersøgelse er nødvendig for at designe større terapeutiske forsøg med etanercept og andre lægemidler i dermatomyositis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Studiefag skal opfylde følgende kriterier:

  1. Opfyld de diagnostiske kriterier for DM (a-c; a,b,d; eller a,c,d)

    1. Forsøgspersoner skal have symmetrisk proksimal større end distal svaghed
    2. Karakteristisk DM-udslæt bestående af en eller flere af følgende: heliotrop, sjaltegn, V-tegn, Gottrons tegn, Gottrons papler, periungual telangiectasis
    3. Laboratoriebevis for myopati med mindst én af følgende: et forhøjet serum-CK eller aldolase-niveau, myositis-specifikt antistof, elektromyografi (EMG), der viser myopatiske træk (f.eks. muskelmembranustabilitet, myopatiske enheder eller tidlig rekruttering) eller en unormal skeletmuskel-MR, der viser diffust eller pletvis ødem i musklerne.
    4. En muskelbiopsi vil være valgfri, hvis patienten opfylder kriterierne a-c. Forsøgspersonen skal demonstrere symmetrisk proksimal svaghed (kriterier a) for at komme ind i undersøgelsen. Hvis forsøgspersonen ikke har et bestemt udslæt (kriterie b) eller laboratoriebevis for en myopati (kriterier c), vil en muskelbiopsi være påkrævet. Muskelbiopsien skal demonstrere en af ​​følgende: perifascikulær atrofi, ekspression af MHC 1 på perifascikulære muskelfibre, MAC-aflejring på små blodkar, tubuloretikulære indeslutninger i endotelceller på EM eller MXA-ekspression på muskelfibre i blodkar
  2. Nydiagnosticerede forsøgspersoner skal kunne gå selvstændigt 30 fod (stok, rollatorer, ortoser tilladt). Personer med refraktær dermatomyositis kan dog være ikke-ambulatoriske.
  3. Alder > 18 år
  4. Patienter må ikke bruge topiske hudsalver til behandling af de dermatologiske manifestationer, da det vil forstyrre hudvurderingen.
  5. Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en præventionsmetode.
  6. Kan give informeret samtykke
  7. Forsøgspersonen eller den udpegede skal have evnen til selv at injicere forsøgsproduktet eller have en plejer i hjemmet, som kan administrere subkutane injektioner

Eksklusionskriterier

Tilstedeværelsen af ​​et af følgende udelukker forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen:

  1. Tilstedeværelse af en af ​​følgende medicinske tilstande: aktiv infektion, ukontrolleret diabetes mellitus, MI, CVA eller TIA inden for 3 måneder efter screeningsbesøg, symptomatisk kardiomyopati (kongestiv hjertesvigt), symptomatisk koronararteriesygdom, ukontrolleret hypertension (siddende systolisk BP <80) mm Hg eller > 160 eller diastolisk BP > 100 mm Hg), iltafhængig alvorlig lungesygdom, systemisk lupus erythematosus (SLE), cancer (bortset fra basalcellehudkræft) mindre end 5 år tidligere, HIV eller anden immunsupprimerende sygdom, positiv PPD-test eller enhver historie med mykobakteriel sygdom, kronisk hepatitis B eller hepatitis C, historie med multipel sklerose, tværgående myelitis, optisk neuritis, kronisk inflammatorisk demyeliniserende neuropati, epilepsi eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme
  2. Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WBC<3000, Blodplader < 100.000, hæmatokrit < 30 %, BUN > 30 mg %, symptomatisk leversygdom med serumalbumin < 3 G/DL, PT eller PTT > øvre kontrolområde værdier
  3. Forceret vitalkapacitet < 50 % af forventet
  4. Historie om manglende overholdelse af andre terapier
  5. Enhver tidligere eller samtidig cyclophosphamid eller aktuel brug af et hvilket som helst immunsuppressivt middel udover methotrexat (f.eks. azathioprin, mycophenolat eller cyclosporin)
  6. Sameksistens af anden neuromuskulær sygdom, der kan komplicere fortolkningen af ​​resultaterne af undersøgelsen
  7. Stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 3 måneder
  8. Graviditet eller amning
  9. Ungdoms DM
  10. Personer, som har kendt overfølsomhed over for Enbrel eller nogen af ​​dets komponenter, eller som vides at have antistoffer mod etanercept
  11. Brug af en levende vaccine 90 dage før eller under denne undersøgelse.
  12. Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelforsøg, eller forsøgspersonen har modtaget andre forsøgsmidler inden for 28 dage efter baseline besøg.
  13. Samtidig behandling med sulfasalazin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Etanercept
Forsøgspersoner, der er randomiseret til Etanercept, vil blive forsynet med sprøjter indeholdende 50 mg og vil blive injiceret subkutant en gang om ugen i 52 uger.
Medicin: Etanercept
Etanercept 50 mg vil blive injiceret subkutant én gang om ugen i 52 uger
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Forsøgspersonerne vil få sprøjter indeholdende placebo. Injektioner vil blive givet subkutant én gang om ugen i 52 uger.
Medicin: Placebo
Placebo, indeholdt i 50 mg sprøjter, vil blive injiceret subkutant en gang om ugen i 52 uger.
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af mindst én bivirkning
Tidsramme: ved hvert besøg i løbet af 12 måneders undersøgelsen

Bivirkninger (AE'er) blev vurderet ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0 (CTCAE). Karakteren "mild", "moderat" eller "alvorlig" stemmer overens med beskrivelserne fra CTCAE-ordbogen.

Generelt er en "mild" AE asymptomatisk; kun kliniske eller diagnostiske observationer; indgreb ikke indiceret.

En "moderat" AE er minimal, lokal eller ikke-invasiv intervention indiceret; begrænsende aktiviteter i dagligdagen.

En "alvorlig" AE er medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; hospitalsindlæggelse eller længerevarende hospitalsindlæggelse indiceret; invaliderende;
ved hvert besøg i løbet af 12 måneders undersøgelsen
Tolerabilitet
Tidsramme: På et hvilket som helst tidspunkt mellem baseline (uge 0) og slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52)
Det rapporterede tolerabilitetsmål blev defineret som antallet af deltagere, der gennemførte hele den 52 uger lange undersøgelse på deres oprindeligt tildelte behandling.
På et hvilket som helst tidspunkt mellem baseline (uge 0) og slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52)
Gennemsnitlig ændring i oral temperatur fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge 0) og uge 52

Forsøgspersonens orale temperatur blev målt i grader Celsius. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække resultaterne fra Baseline Visit (Uge 0) fra Uge 52-resultaterne (Uge 52 - Baseline (Uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4,8,12,16,20,24,32 og 40.
Ved baseline (uge 0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i respirationsfrekvens fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Forsøgspersonens respirationsfrekvens blev målt som antal vejrtrækninger pr. minut. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække resultaterne fra Baseline Visit (Uge 0) fra Uge 52-resultaterne (Uge 52 - Baseline (Uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4,8,12,16,20,24,32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i systolisk blodtryk fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Forsøgspersonens systoliske blodtryk blev målt i millimeter kviksølv (mmHg). Den gennemsnitlige værdi blev beregnet pr. behandlingsgruppe for baseline- og uge 52 besøg baseret på behandlingsgruppe. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække gennemsnitsværdien Baseline Visit (Uge 0) resultater fra Uge 52 resultater (Uge 52 - Baseline (Uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4,8,12,16,20,24,32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i diastolisk blodtryk sammenlignet baseline med uge 52.
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Forsøgspersonens diastoliske blodtryk blev målt i millimeter kviksølv (mm Hg). Gennemsnitsværdien blev beregnet for baseline og uge 52 besøg baseret på behandlingsgruppe. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække gennemsnitsværdien Baseline Visit (Uge 0) resultater fra Uge 52 resultater (Uge 52 - Baseline (Uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4,8,12,16,20,24,32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i puls sammenlignet baseline med uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Forsøgspersonens puls blev målt i slag per minut (BPM). Den gennemsnitlige værdi blev beregnet pr. behandlingsgruppe for baseline- og uge 52-besøget. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække gennemsnitsværdien Baseline Visit (Uge 0) resultater fra Uge 52 resultater (Uge 52 - Baseline (Uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i kropsvægt i kilogram (kg) Sammenligning af baseline med uge 52.
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Forsøgspersonens kropsvægt blev målt i kilogram(kg). Den gennemsnitlige værdi blev beregnet for hver behandlingsgruppe for baseline- og uge 52-besøgene. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække gennemsnitsværdien ved baseline besøg (uge 0) resultater fra uge 52 resultater (uge 52 - baseline (uge 0)).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen ved screeningsbesøget og uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormal kreatinkinase (CK) laboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkommet, klinisk signifikant kreatinkinase (CK)-værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant CK-resultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet CK-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormal alaninaminotransferase (ALT) laboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej. En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkommet, klinisk signifikant ALT-værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant ALT-resultat, som ikke var til stede ved baseline.

Forsøgspersonerne fik tegnet ALT-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormal gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) laboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant GGT-værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant GGT-resultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet GGT-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling på vej, klinisk signifikant, unormale aldolase-laboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant Aldolase-værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant Aldolase-resultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet Aldolase-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormale glukoselaboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant glukoseværdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant glukoseresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet glukose-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling på vej, klinisk signifikant, unormale kaliumlaboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant kaliumværdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant kaliumresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik udtaget kaliumlaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormalt antal hvide blodlegemer (WBC)-værdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkommet, klinisk signifikant hvide blodlegemer (WBC), hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant WBC-resultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet WBC-laboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling på vej, klinisk signifikant, unormal hæmoglobin laboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant hæmoglobinværdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant hæmoglobinresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik udtaget hæmoglobinaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormale hæmatokritlaboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant hæmatokritværdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant hæmatokritresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet hæmatokritlaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling på vej, klinisk signifikant, unormalt blodpladetal fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

En forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkommet, klinisk signifikant blodpladeværdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant blodpladeresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik tegnet blodpladelaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormale urinleukocytværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst 1 klinisk signifikant urinleukocytresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik indsamlet urinleukocytlaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormale urinproteinlaboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant urinproteinresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik opsamlet urinproteinlaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormale laboratorieværdier for uringlukose fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant uringlukoseresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik opsamlet uringlukoselaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormal urinketonlaboratorieværdier fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant urinketonresultat, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik opsamlet urinketonlaboratorier ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52.
Ved screening, baseline (uge0), uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormalt serum 25-hydroxyvitamin D (25-OH VitD) laboratorieværdier fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Screeningsbesøg og uge 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant serum 25-hydroxyvitamin D (25-OH VitD), som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik indsamlet 25-OH VitD-laboratorier ved screening og ved besøget i uge 52.
Screeningsbesøg og uge 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, unormal antinukleær antistoftest (ANA) værdier fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Ved visning, uge ​​12, 24, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkaldende, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst ét ​​klinisk signifikant antinukleær antistoftest (ANA), som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersonerne fik indsamlet ANA-laboratorier ved screening, uge ​​12, 24, 40 og 52.
Ved visning, uge ​​12, 24, 40 og 52
Hyppighed af forsøgspersoner med behandling, der opstår, klinisk signifikant, abnorm monoklonalt proteinpåvisning ved serumproteinelektroforese (SPEP) fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Screeningsbesøg, uge ​​12, 24, 40 og 52

Stedets efterforskere brugte referenceintervallerne fra laboratoriet, der afsluttede testen af ​​prøven, for at afgøre, om værdien var unormal. Hvis en værdi var unormal, ville stedets investigator afgøre, om værdien var klinisk signifikant eller ej.

Et forsøgsperson blev anset for at have en behandlingsfremkommet, klinisk signifikant værdi, hvis de i løbet af undersøgelsen havde mindst én klinisk signifikant monoklonal proteinværdi, som ikke var til stede ved baseline. Forsøgspersoner havde monoklonale proteinlaboratorier indsamlet ved screening, uge ​​12, 24, 40 og 52.
Screeningsbesøg, uge ​​12, 24, 40 og 52
Gennemsnitlig kumulativ dosis af prednison i løbet af den etårige undersøgelsesperiode
Tidsramme: Baseline indtil uge 52
Den gennemsnitlige kumulative dosis af prednison i løbet af undersøgelsen på et år blev beregnet. Resultaterne præsenteres efter behandlingsgruppe.
Baseline indtil uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig Prednison-dosis efter uge 24
Tidsramme: fra uge 24 til 52
Vi beregnede den gennemsnitlige dosis af prednison fra besøget i uge 24 til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 52).
fra uge 24 til 52
Gennemsnitlig daglig dosis af prednison fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til og med uge 52
Den gennemsnitlige daglige dosis af prednison fra baseline til uge 52 blev beregnet efter behandlingsgruppe.
Baseline til og med uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere, der blev klassificeret som behandlingssvigt
Tidsramme: På et hvilket som helst tidspunkt i løbet af 52 ugers undersøgelsen
Behandlingsfejl blev bestemt baseret på kriterier fra undersøgelsesprotokollen ved hjælp af objektive og subjektive vurderinger fra undersøgelseslægen. Hvis undersøgelseslægen mente, at hastigheden af ​​nedtrapning af prednison skulle reduceres, prednison-dosis skulle øges eller genstartes, eller der skulle tilføjes et sekundært middel, vil patienten blive betragtet som en behandlingssvigt.
På et hvilket som helst tidspunkt i løbet af 52 ugers undersøgelsen
Ændring i den gennemsnitlige manuelle muskeltestscore (MMT) fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge 0) og uge 52

Den manuelle muskeltest (MMT) vurderer 26 muskelgrupper. Hver muskelgruppes muskelstyrke er graderet. Scoren for hver muskelgruppe varierer fra 0 (ingen sammentrækning følbar) til 5 (normal styrke). Den mindste samlede MMT-score er 0. Den maksimale samlede MMT-score er 130.

Den gennemsnitlige ændring i den gennemsnitlige manuelle muskeltestning (MMT) fra baseline til uge 52 blev beregnet. Den gennemsnitlige score er sammensat af 26 muskelgrupper, der blev testet. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække Baseline-testresultaterne fra Uge 52-resultaterne (Uge 52- Baseline).
Ved baseline (uge 0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i tid til at stige fra en stol fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Den gennemsnitlige ændring i tid til at stige fra en stol, der sammenligner baseline-præstation med uge 52. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække baseline-testresultaterne fra resultaterne fra uge 52 (uge 52 - baseline).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i tid (sekunder) til at gå 30 fod sammenligner præstation ved baseline med uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Gennemsnitlig ændring i tid til at gå 30 fod sammenlignet baseline-præstation med uge 52. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække baseline-testresultaterne fra uge 52-resultaterne (uge 52 - baseline).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i Z-score for dobbelt-emission røntgenabsorption (DEXA) af lårbenet fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Fremvisning og uge 52

Den gennemsnitlige ændring i z-score for dobbelt-emission røntgenabsorptiometri (DEXA) af lårbenet fra screeningsbesøget til uge 52 besøg blev beregnet. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække screeningsbesøgets testresultater fra resultaterne fra uge 52 (Uge 52 - screeningsbesøg).

Screeningbesøget blev gennemført inden for 8 uger efter baselinebesøget.
Fremvisning og uge 52
Gennemsnitlig ændring i Z-score for dobbelt-emission røntgenabsorption (DEXA) af lændehvirvelsøjlen fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Screeningsbesøg og uge 52.
Den gennemsnitlige ændring i z-score for Dual-emission X-ray absorptiometri (DEXA) af lændehvirvelsøjlen blev beregnet ved at sammenligne resultaterne fra screeningsbesøget til uge 52. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække screeningsbesøgets (Uge <8) testresultater fra Uge 52-resultaterne (Uge 52- Screeningbesøget). Screeningsbesøget fandt sted inden for 8 uger efter baselinebesøget.
Screeningsbesøg og uge 52.
Gennemsnitlig ændring i lægens globale aktivitetsvurdering fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Gennemsnitlig ændring i Physician Global Activity Assessment-score fra baseline til uge 52. Vurderingen brugte en visuel analog skala til at vurdere forsøgspersonens globale (overordnede) sygdomsaktivitet. En score på 0 cm indikerede ingen tegn på sygdomsaktivitet. En score på 10,0 cm indikerede ekstremt aktiv sygdom. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække Baseline-testresultaterne fra Uge 52-resultaterne (Uge 52- Baseline).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i patientens globale aktivitetsvurderingsscore fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Gennemsnitlig ændring i Patient Global Activity Assessment-score fra baseline til uge 52. Vurderingen brugte en visuel analog skala til at vurdere forsøgspersonens opfattede globale (overordnede) sygdomsaktivitet. En score på 0 cm indikerede ingen tegn på sygdomsaktivitet. En score på 10,0 cm indikerede ekstremt aktiv sygdom.

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 12, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Gennemsnitlig ændring i kutan sygdomsaktivitet og sværhedsgradsindeks (CDASI) score fra uge 52 til baseline
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Gennemsnitlig ændring i Cutaneous Disease Activity and Severity Index (CDASI) score fra baseline til uge 52. Vurderingen vurderede sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens udslæt. Udslættet blev vurderet ved hjælp af en 4-punkts skala med en score på 0, hvilket indikerer ingen udslæt. Scoren blev lagt sammen ved hjælp af alle 13 anatomiske placeringer inkluderet i vurderingen. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække Baseline-testresultaterne fra Uge 52-resultaterne (Uge 52- Baseline).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Ændring i pruritisvurdering fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Dette er den gennemsnitlige ændring i pruritis-score fra baseline til uge 52. Vurderingen brugte en visuel analog skala til at vurdere forsøgspersonens opfattede niveau af pruritis (kløe). En score på 0 cm indikerede "Slet ikke kløende". En score på 10,0 cm indikerede "ekstremt kløende".

Denne vurdering blev også afsluttet i uge 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Ændring i Health Assessment Questionnaire (HAQ)-score fra baseline til uge 52
Tidsramme: Ved baseline (uge0) og uge 52

Health Assessment Questionnaire (HAQ) blev udfyldt af forsøgspersoner for at vurdere deres sygdoms indvirkning på evnen til at fungere i dagligdagen. HAQ består af 8 sektioner. Bedømmelsen inden for hver sektion er fra 0 (uden vanskeligheder) til 3 (kan ikke gøres). De 8 point i de 8 sektioner summeres og divideres med 8. En højere score indikerer mere svækkelse.

Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække Baseline-testresultaterne fra Uge 52-resultaterne (Uge 52- Baseline).

Denne foranstaltning blev også indsamlet som en del af undersøgelsesprotokollen i uge 12, 24, 32 og 40.
Ved baseline (uge0) og uge 52
Forced Vital Capacity (FVC) Gennemsnitlig ændring i procent forudsagt fra screening til uge 52.
Tidsramme: Screeningsbesøg og uge 52.

Den gennemsnitlige ændring i procent forudsagt Forced Vital Capacity (FVC) fra screeningsbesøget til uge 52 blev beregnet. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække screeningsbesøgets resultater fra uge 52-resultaterne (Uge 52- Screeningbesøg). Screeningsbesøget fandt sted inden for 8 uger før baselinebesøget.

Denne vurdering blev også afsluttet ved besøget i uge 24.
Screeningsbesøg og uge 52.
Gennemsnitlig ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Screeningsbesøg og uge 52

Den gennemsnitlige ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) fra screening til uge 52 blev beregnet. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække resultaterne fra screeningsbesøget fra resultaterne fra uge 52 (Uge 52 - screeningsbesøg). Screeningsbesøget fandt sted inden for 8 uger før baselinebesøget.

Denne vurdering blev også afsluttet under besøget i uge 24.
Screeningsbesøg og uge 52
Gennemsnitlig ændring i procent forudsagt diffusionskapacitet (DLCO) fra screeningsbesøget til uge 52
Tidsramme: Screeningsbesøg og uge 52

Gennemsnitlig ændring i procent forudsagt diffusionskapacitet (DLCO) fra screeningsbesøget til uge 52 blev beregnet. Den gennemsnitlige ændring blev bestemt ved at trække screeningstestresultaterne fra resultaterne fra uge 52 (Uge 52 - Screeningbesøg). Screeningsbesøget fandt sted inden for 8 uger før baselinebesøget.

Denne vurdering blev også afsluttet under besøget i uge 24.
Screeningsbesøg og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Samarbejdspartnere

Amgen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anthony A Amato, MD, Brigham and Women's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2005

Først opslået (SKØN)

3. juni 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

21. juni 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2011

Sidst verificeret

1. maj 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1R01NS049639-01A2 (NIH)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Etanercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner