Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di IMMUNATE SD (concentrato di fattore VIII della coagulazione derivato dal plasma umano) nei pazienti affetti da emofilia A
28 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Studio di fase 3, prospettico, multicentrico per valutare la farmacocinetica, l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia del detergente solvente IMMUNATE (IMMUNATE SD) in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave o moderatamente grave
Lo scopo di questo studio è valutare se IMMUNATE S/D è efficace e sicuro nel trattamento dei pazienti affetti da emofilia A.
Lo studio si compone di 3 parti: La Parte 1 è un confronto farmacocinetico tra IMMUNATE S/D e il suo predecessore IMMUNATE.
La parte 2 è una valutazione dell'efficacia e della sicurezza di IMMUNATE S/D.
La Parte 3 è uno studio farmacocinetico di IMMUNATE S/D.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
56
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Sofia, Bulgaria, 1756
- National Centre of Hematology and Transfusiology
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Prague, Cechia, 150 06
- University Hospital Motol
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Warsaw, Polonia, 00-5 76
- Klinika Hemetologii I Onkologii Dzieciecej
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Wroclaw, Polonia, 50-345
- Klinika Hematologii i Onkologii Dzieciecej
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Budapest, Ungheria, 1135
- National Medical Center, National Hemophilia Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Livello plasmatico di fattore VIII come segue: per le parti 1 e 3: soggetti con grave emofilia A (livello plasmatico di fattore VIII basale <= 1% misurato al momento dello screening) per la parte 2: soggetti con grave (livello plasmatico di fattore VIII basale <= 1% misurato al momento dello screening) o emofilia A moderatamente grave (livello plasmatico di fattore VIII al basale <= 2% misurato al momento dello screening)
- Maschi >= 12 ma <= 65 anni di età
- >= 35 kg di peso corporeo
- Trattati in precedenza con concentrato(i) di fattore VIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (come documentato nell'anamnesi del soggetto)
- Evidenza di un titolo protettivo per HAV e HBV al momento dello screening
- Immunocompetente come definito da una conta dei linfociti CD4+ >400/mm3 e una conta assoluta dei neutrofili (ANC) >1500
- Consenso informato firmato ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legalmente autorizzato
Criteri di esclusione:
- Storia documentata di inibitore del fattore VIII con un titolo >= 0,8 BU
- Evidenza attuale di inibitore del fattore VIII con un titolo >= 0,8 BU, misurato al momento dello screening
- Funzionalità renale anormale (creatinina sierica > 1,5 mg/dL)
- Soggetti sieropositivi con una delle seguenti condizioni al momento dello screening:
- Conta dei linfociti CD4+ >400/mm3
- Complesso correlato all'AIDS
- AIDS sintomatico Nota: sono ammessi a partecipare soggetti sieropositivi all'HIV con una conta assoluta di linfociti CD4+ > 400/mm3. I soggetti sieropositivi all'HIV che ricevono regimi di terapia antiretrovirale altamente attiva (HAART) sono idonei per l'arruolamento se non sono esclusi dai criteri di cui sopra
- Malattia epatica attiva (livelli di ALT e AST > 5 volte il limite superiore della norma)
- Evidenza clinica o di laboratorio di cirrosi epatica incluso (ma non limitato a) un INR recente e persistente (rapporto internazionale normalizzato) > 1,4, la presenza di splenomegalia e/o ragno angiomi significativi all'esame obiettivo e/o una storia di emorragia esofagea o varici esofagee documentate
- Ipersensibilità nota a IMMUNATE
- Il soggetto sta attualmente partecipando a un altro studio sperimentale sui farmaci o ha partecipato a qualsiasi studio clinico che coinvolge un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
- - Il soggetto sta attualmente ricevendo, o è programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante diverso dalla chemioterapia antiretrovirale (ad esempio, interferone α, steroidi a una dose superiore a 10 mg/die)
- Il soggetto è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a eseguire le procedure dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Confrontare i parametri farmacocinetici di IMMUNATE S/D e IMMUNATE in soggetti con emofilia A grave (fattore VIII al basale <= 1%)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione; e a 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 3 ore, 6 ore, 9 ore, 24 ore, 28 ore, 32 ore e 48 ore dopo l'infusione.
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Entro 30 minuti prima dell'infusione; e a 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 3 ore, 6 ore, 9 ore, 24 ore, 28 ore, 32 ore e 48 ore dopo l'infusione.
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rivalutare i parametri farmacocinetici per IMMUNATE S/D dopo un minimo di 14 settimane ± 7 giorni di trattamento con almeno 10 giorni di esposizione con IMMUNATE S/D
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione; e a 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 3 ore, 6 ore, 9 ore, 24 ore, 28 ore, 32 ore e 48 ore dopo l'infusione.
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Entro 30 minuti prima dell'infusione; e a 15 minuti, 30 minuti, 1 ora, 3 ore, 6 ore, 9 ore, 24 ore, 28 ore, 32 ore e 48 ore dopo l'infusione.
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monitorare l'incidenza dello sviluppo dell'inibitore del fattore VIII per un minimo di 27 settimane ± 7 giorni o almeno 50 giorni di esposizione, a seconda di quale evento si verifichi per primo, in tutti i soggetti
Lasso di tempo: Post-infusione per un minimo di 27 settimane ±7 giorni o almeno 50 ED di trattamento, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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Post-infusione per un minimo di 27 settimane ±7 giorni o almeno 50 ED di trattamento, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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valutare l'efficacia emostatica di IMMUNATE S/D nella gestione degli episodi emorragici acuti e nella gestione perioperatoria della profilassi chirurgica, se richiesta, nello stesso periodo di trattamento
Lasso di tempo: Post-infusione per un minimo di 27 settimane ±7 giorni o almeno 50 ED di trattamento, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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Post-infusione per un minimo di 27 settimane ±7 giorni o almeno 50 ED di trattamento, a seconda dell'evento che si verifica per primo.
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valutare la sicurezza clinica di IMMUNATE S/D
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 18 mesi.
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Durante il periodo di studio di circa 18 mesi.
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esplorare retrospettivamente i parametri farmacocinetici della frazione VWF di IMMUNATE S/D in soggetti con emofilia A grave (fattore VIII al basale <= 1%).
Lasso di tempo: Fino a circa 6,5 mesi
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Fino a circa 6,5 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 marzo 2003
Completamento primario (Effettivo)
24 agosto 2004
Completamento dello studio (Effettivo)
24 agosto 2004
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 settembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 settembre 2005
Primo Inserito (Stima)
13 settembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 040201
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