Studio per esaminare la farmacocinetica (PK) del pramipexolo nei pazienti pediatrici ottimizzati individualmente per dosi stabili di pramipexolo per il trattamento della sindrome delle gambe senza riposo idiopatica (RLS)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 e 16 anni (due gruppi di età, da 6 a 11 anni e da 12 a 16 anni, con lo stesso numero di pazienti se possibile)

2. Diagnosi della sindrome delle gambe senza riposo idiopatica (RLS) secondo i criteri clinici RLS dell'International Restless Legs Syndrome Study Group (IRLSSG)

   Devono essere presenti tutti e 4 i seguenti criteri:

   • Un bisogno di muovere le gambe, solitamente accompagnato o causato da sensazioni spiacevoli e spiacevoli alle gambe. (A volte la voglia di muoversi è presente senza le sensazioni spiacevoli e talvolta le braccia o altre parti del corpo sono coinvolte oltre alle gambe.)
   • La voglia di muoversi o le sensazioni spiacevoli iniziano o peggiorano durante i periodi di riposo o inattività come stare sdraiati o seduti
   • La voglia di muoversi o le sensazioni spiacevoli sono parzialmente o totalmente alleviate dal movimento, come camminare o allungarsi, almeno finché l'attività continua
   • La voglia di muoversi o le sensazioni spiacevoli sono peggiori di sera o di notte che durante il giorno o si verificano solo di sera o di notte. (Quando i sintomi sono molto gravi, il peggioramento notturno potrebbe non essere evidente ma deve essere stato presente in precedenza.)

3. Deve soddisfare tutti e 4 i criteri diagnostici per la RLS dell'adulto (vedere il criterio di inclusione n. 2 sopra) e:

   1. Il bambino deve essere in grado di descrivere il disagio alla gamba con parole proprie o

   2. Il bambino deve avere 2 o 3 dei seguenti:

      • Disturbi del sonno
      • Indice dei movimenti periodici degli arti durante il sonno (PLMS) >5 per ora di sonno, o
      • Un genitore biologico o un fratello con RLS definito
4. Consenso informato scritto coerente con i requisiti della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH)/Good Clinical Practice (GCP) e del Comitato di revisione istituzionale locale per i bambini ottenuti prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura di studio
5. Capacità e disponibilità a rispettare il regime di trattamento dello studio e a partecipare alle valutazioni dello studio
6. Deve essere in trattamento con PPX alla stessa dose di mantenimento serale per un minimo di 7 giorni prima dell'ingresso in questo studio come determinato dallo sperimentatore
7. Un paziente che sta assumendo PPX ma non come dose di mantenimento serale può tornare per uno screening ripetuto se il paziente può essere trasferito con successo e ristabilizzato a una dose di mantenimento serale di PPX

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi donna in età fertile che abbia un test di gravidanza su siero positivo allo screening
2. Qualsiasi donna in età fertile che non utilizzi un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico (dispositivo intrauterino, contraccettivi orali, impiantabili, iniettabili e cerotto di estrogeni, metodo a doppia barriera [spermicida + diaframma] o astinenza a discrezione dello sperimentatore)
3. Pazienti con una malattia renale clinicamente significativa o livelli di creatinina sierica superiori a 1,0 mg/dL allo screening

4. Uno qualsiasi dei seguenti risultati di laboratorio allo screening:

   • Emoglobina (Hgb) al di sotto del limite inferiore della norma (LLN), che è clinicamente significativo
   • Ormone basale stimolante la tiroide (TSH), triiodotironina (T3) o tiroxina (T4) clinicamente significativamente (a discrezione dello sperimentatore) al di fuori del range normale allo screening (se non causato dalla terapia sostitutiva secondo l'opinione dello sperimentatore)
   • Pazienti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio allo screening a discrezione dello sperimentatore
5. Altre malattie metaboliche-endocrine, ematologiche, gastrointestinali, malattie polmonari clinicamente significative (come l'asma grave) che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero al paziente la partecipazione a questo studio
6. Storia o segni clinici di qualsiasi malattia neurologica che possa causare secondariamente sintomi di RLS
7. Presenza di qualsiasi altro disturbo del sonno come disturbo del comportamento del sonno REM (Rapid Eye Movement), narcolessia o sindrome delle apnee notturne
8. Storia di schizofrenia o qualsiasi disturbo psicotico, storia di disturbi mentali o qualsiasi disturbo psichiatrico di Asse I presente secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, 4a edizione (DSM-IV) che richieda una terapia medica
9. Storia di/o segni clinici di epilessia o convulsioni diverse dalle convulsioni correlate alla febbre nella prima infanzia
10. Anamnesi di/o segni clinici di neoplasia maligna incluse lesioni cutanee sospette non diagnosticate (che possono essere melanoma), melanoma o anamnesi di melanoma
11. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione dei risultati o costituirebbe un pericolo per la salute del paziente
12. Risposta allergica al PPX o agli ingredienti inattivi nella sua formulazione in compresse
13. - Aveva un precedente trattamento con agonisti della dopamina diversi dalla PPX entro 14 giorni prima della visita di riferimento
14. - Ha ricevuto qualsiasi altro trattamento medico per la sindrome delle gambe senza riposo oltre al farmaco in studio nei 14 giorni precedenti la visita di riferimento
15. Aveva sintomi di astinenza da qualsiasi farmaco allo screening o alla visita di riferimento