Immunosoppressione farmacologica pre-trapianto (PTIS) + condizionamento a tossicità ridotta (RTC) Trapianto di cellule staminali allogeniche nelle malattie ematologiche ereditarie

Criterio di inclusione:

1. I primi sei pazienti avranno età >12 anni e <35 anni. Successivamente, in una seconda fase, saranno inclusi pazienti di età compresa tra 2 e 50 anni.
2. Paziente con un donatore correlato compatibile o che ha identificato un donatore aploidentico correlato.
3. Punteggio delle prestazioni di almeno 70 secondo Karnofsky o 0 a 1 secondo ECOG (età > 12 anni), o Zubrod o Lansky Play Performance Scale di almeno 70 (età <12 anni).

4. Adeguata funzione del sistema degli organi principali come dimostrato da:

   1. Clearance della creatinina sierica uguale o superiore a 50 ml/min (calcolata con la formula di Cockroft-Gault).
   2. Bilirubina uguale o inferiore a 1,5 mg/dl ad eccezione della malattia di Gilbert. ALT e/o AST uguale o inferiore a 3x ULN istituzionale. Bilirubina coniugata (diretta) inferiore a 2 volte il limite superiore della norma.
   3. Frazione di eiezione ventricolare sinistra uguale o superiore al 50%.
   4. Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) uguale o superiore al 50%
   5. Predetto, corretto per l'emoglobina. Per i bambini < 7 anni di età che non sono in grado di eseguire PFT, saturazione di ossigeno > 92% nell'aria ambiente mediante pulsossimetria.
5. Il paziente o il suo rappresentante legale, i genitori o il tutore devono essere in grado di fornire un consenso informato scritto. Assenso di un minore se l'età del partecipante è di almeno sette anni e inferiore a diciotto anni.
6. I maschi e le femmine sessualmente attivi in ​​età fertile devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione considerata efficace e accettabile dal punto di vista medico dallo Sperimentatore.

Criteri di esclusione:

1. sieropositivo; epatite attiva B o C.
2. Infezioni incontrollate.
3. Cirrosi epatica. Tuttavia, sarà consentita una fibrosi lieve, ad esempio reticolina fine o grado 1, con fibrosi a ponte.
4. Coinvolgimento del SNC entro 3 mesi.
5. Test di gravidanza positivo in una donna in età fertile definita come non post-menopausa da 12 mesi o senza precedente sterilizzazione chirurgica.
6. Incapacità di rispettare la terapia medica o il follow-up.
7. Limiterà l'idoneità a un BMI massimo di ≤40
8. Paziente con una storia nota di reazioni allergiche a qualsiasi componente del prodotto cellulare, inclusa una storia nota di reazioni allergiche al DMSO.
9. Prior allo-SCT
10. Altre diagnosi di malignità attiva/cancro in remissione da almeno 2 anni. I tumori maligni non esclusi sono i seguenti: carcinoma duttale in situ (DCIS), carcinoma basocellulare (BCC), neoplasia intraepiteliale cervicale (CIN)