Uno studio per valutare i modelli di trattamento Luspatercept e gli esiti nei pazienti naïve agli agenti stimolanti l'eritropoiesi con sindromi mielodisplastiche a basso rischio negli Stati Uniti

Criteri di inclusione:

• Aveva una diagnosi documentata di sindromi mielodisplastiche primarie o secondarie (MDS)
• Diagnosi di MDS confermata attraverso i test del midollo osseo (o 30 giorni prima della) Data di diagnosi MDS o entro 1 anno dalla data di diagnosi MDS

• Ha avuto una determinazione documentata di a basso rischio (LR) -MDS misurato dal sistema di punteggio prognostico internazionale (IPSS) o dalla sua versione rivista (IPSS-R) a un trattamento indice (cioè, luspatercept di prima linea o agenti di erythropoiesis di prima linea (ESA))

  • Livello di rischio IPSS: basso, intermedio-1 (rischio di livello 1)
  • Livello di rischio IPSS-R: molto basso, basso, intermedio

• Ha ricevuto Luspatercept come trattamento di prima linea per l'anemia in qualsiasi momento dal 28 agosto 2023 al 31 luglio 2024 (coorte 1)

  • Saranno consentiti ricezione della terapia di combinazione con ESA e/o granulociti che stimolano le colonie (G-CSF)

O

• Ha ricevuto l'ESA come trattamento di prima linea per l'anemia in qualsiasi momento dal 28 agosto 2023 al 31 luglio 2024 (Coorte 2)
• Aveva 18 anni o più al momento della diagnosi iniziale di MDS

• Stato vitale noto (cioè vivente o deceduto) al momento dell'astrazione record.

  • I registri per i pazienti che sono morti o vivi saranno ammissibili
• Registrazione medica completa che copre la storia medica passata pertinente, la diagnosi di LR-MDS, il trattamento, le valutazioni di laboratorio, le trasfusioni di cellule di sangue rosso (RBC) e il monitoraggio regolare per LR-MDS, incluso qualsiasi record di trasferimento da altri medici/strutture (se applicabile)

Criteri di esclusione:

• Aveva una storia di leucemia mieloide acuta (AML) prima della diagnosi MDS
• Ricevuto un trattamento precedente con agenti ipometilanti, agenti modificanti la malattia (incluso la lenalidomide), altri immunosoppressori/agenti immunomodulanti o altri MD chemioterapia diretta da MDS
• Ricevuto trapianto di cellule staminali prima dell'inizio del trattamento dell'indice
• Ha partecipato a una sperimentazione clinica per il trattamento di MD prima o durante il trattamento dell'indice (ovvero la partecipazione della sperimentazione clinica dopo la luspatercept di prima linea o l'interruzione del trattamento ESA sarà consentito)

• Aveva prove di altre neoplasie maligne nei 12 mesi precedenti la diagnosi di MDS, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ del seno o scoperta istologica incidentale del carcinoma della prostata (stadio T1A o T1B)

  • I pazienti per i quali queste informazioni non sono disponibili (ovvero "sconosciuto") saranno inclusi nello studio
• Per la coorte 1 (cioè il trattamento di luspatercept di prima linea), ricezione di terapia di combinazione con agenti ipometilanti, lenalidomide, altri immunosoppressori/ agenti immunomodulanti o altri MD chemioterapia diretta da MDS
• Per la coorte 2 (cioè il trattamento ESA di prima linea), la ricezione di terapia di combinazione con agenti ipometilanti, leenalidomide, luspatercept, altri immunosoppressori/ agenti immunomodulanti o altri MD chemioterapia diretta da MD