Trattamento dell'Anemia nella Mielofibrosi con Farmaci Riutilizzati (Nelfinavir) che Ripristinano la Consegna del Ferro al Midollo Osseo

Criteri di inclusione:

• Età ≥18 anni
• Diagnosi di mielofibrosi (MF) secondo i criteri WHO 2016
• Emoglobina ≤ 10 gm/dL allo screening
• Ferritina sierica ≥ 100
• Possibilità di proseguire il trattamento MPN corrente, inclusi aspirina, idrossiurea, interferone-alfa, ruxolitinib, fedratinib o anagrelide
• Conta di blasti periferici <10% durante lo Screening
• Assenza di altre neoplasie attive o metastatiche note, ad eccezione di tumori cutanei localizzati
• Disponibilità a sottoporsi a prelievi ematici e valutazioni dei sintomi
• Consenso all'uso di contraccettivi. Le partecipanti in età fertile e i loro partner maschili, o i partecipanti maschi con partner femminili in età fertile, devono entrambi utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e continuare la contraccezione per 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

• Punteggio del questionario Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥3
• Gravidanza attuale o pianificata durante il periodo dello studio
• Assunzione attuale di Momelotinib o Pacritinib (questi farmaci sono ritenuti ridurre l'epcidina)
• Assunzione attuale di farmaci controindicati per Nelfinavir elencati nella sezione 13.2
• Allattamento attuale
• Infezione virale o batterica attiva non controllata nota
• Positività nota all'HIV

• Compromissione significativa della funzione d'organo maggiore o ematopoietica definita come:

  1. Clearance della creatinina sierica inferiore a 30 ml/min (eGFR)
  2. Bilirubina superiore a 1,5 mg/dl, tranne in caso di malattia di Gilbert. ALT o AST superiori a 2 volte il limite superiore normale o evidenza radiologica di cirrosi epatica
  3. Piastrine < 50 × 10^9/L senza trasfusioni
  4. ANC < 0,75 × 10^9/L senza fattori di crescita
• Storia nota di reazione allergica al nelfinavir