Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Withdrawal of Background Prostacyclin Pathway Therapy in Patients With Pulmonary Arterial Hypertension Receiving Sotatercept: an Open Label Non-inferiority Trial (WATERLOO)

8 luglio 2026 aggiornato da: University of Alberta

Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a rare lung disease which leads to elevated blood pressure in the lungs and strain on the right side of the heart. For many years, treatments for PAH have included drugs that target the prostacyclin pathway using intravenous, subcutaneous, oral and inhaled drugs. These drugs help widen the blood vessels in the lungs so the heart does not have to work as hard. However, these medicines can cause side effects - such as jaw pain, flushing, diarrhea, and nausea - and the pump therapy can be very hard to manage day-to-day.

A newer medicine called sotatercept works in a different way. It helps fix some of the root causes of PAH. Early reports suggest that some people do very well on sotatercept and may not need to keep taking their prostacyclin therapy. However, we do not yet know if it is safe to stop prostacyclin therapies or how to do so. This study - called WATERLOO - is designed to find out whether slowly stopping prostacyclin therapy while the patient is doing well on sotatercept is safe. We will compare people who stop their prostacyclin therapy to people who keep taking it. This study is being done at PAH expert centres in Canada and Europe.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Canadian VIGOUR Centre Clinical Trial Project Lead
  • Numero di telefono: 1-800-707-9098
  • Email: waterloo@ualberta.ca

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria: In order to be eligible for this study, a participant must meet all of the following criteria:

  1. Adults ≥ 18 years old diagnosed with PAH.
  2. Treatment with sotatercept for ≥6 months.
  3. Background therapy with ≥2 PAH vasodilator therapies, one of which is a parenteral prostacyclin or selexipag.
  4. At low or intermediate-low risk, defined using the 2022 ESC/ERS guidelines 4-strata risk assessment tool (Table 1).
  5. RHC at screening or historical within 8 weeks of screening, and after at least 6 months of sotatercept treatment, demonstrating a mPAP ≤40 mmHg and PVR ≤5 WU
  6. The ability to adhere to the study visit schedule and to comprehend and comply with all protocol requirements.
  7. Ability to provide informed consent.

Exclusion Criteria: A potential participant who meets any of the following criteria will be excluded from participation in this study:

  1. Known intolerance to sotatercept
  2. A RHC at screening or historical within 8 weeks of screening and after ≥6 months of sotatercept treatment demonstrating mPAP > 40 mmHg or PVR > 5 WU.
  3. Hospitalization for worsening PAH or right heart failure within the 3 months prior to screening.
  4. Active listing for lung or heart/lung transplantation.
  5. Metastatic cancer or any other condition with a life expectancy < 6 months,
  6. Female patients who are pregnant or who are of childbearing age and are unwilling to use contraception during the study.
  7. History of ≥ 3 interruptions or missed doses of sotatercept for any reason within the previous 6 months prior to screening.
  8. Patients who received any investigational medication within 1 month prior to screening (unless known to be placebo) or who are scheduled to receive another investigational drug during the course of this study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Control group / no change to therapy
The control group will continue prostacyclin pathway therapies as per their authorized indications, with no change in dosage.
Sperimentale: Prostacyclin pathway therapy withdrawal
Dose de-escalation and discontinuation of parenteral prostacyclins analogues or selexipag
Procedura: Discontinuation of parenteral prostacyclins analogues or selexipag
Discontinuation of parenteral prostacyclins analogues or selexipag

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Mean Pulmonary Arterial Pressure (mPAP) From Baseline to 24 Weeks
Lasso di tempo: Baseline to 24 weeks
Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the change in mean pulmonary arterial pressure (mPAP), measured in mmHg, from baseline to Week 24 by right heart catheterization.
Baseline to 24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Time to First Occurrence of All-Cause Death or Clinical Worsening
Lasso di tempo: Baseline to 24 weeks
Comparison between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the time to first occurrence of the composite endpoint of all-cause death or clinical worsening. Clinical worsening is defined as any of the following: hospitalization for worsening PAH, decline in 6-minute walk distance (6MWD) ≥10% from baseline on two consecutive tests at least 4 hours apart accompanied by worsening WHO functional class, or worsening ESC/ERS 4-strata risk status.
Baseline to 24 weeks
Change in EmPHasis-10 Score From Baseline to Week 24
Lasso di tempo: Baseline to 24 weeks

Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the change from baseline to Week 24

Unit of Measure: Score Range: 0-50 Higher scores indicate worse pulmonary hypertension-related quality of life.
Baseline to 24 weeks
Change in EQ-5D-5L Index Score From Baseline to Week 24
Lasso di tempo: Baseline to Week 24

Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the change from baseline to Week 24 in the EQ-5D-5L Index Score.

Unit of Measure: Index score Country-specific value set; Higher scores indicate better health status.
Baseline to Week 24
Change in EQ Visual Analogue Scale (EQ VAS) Score From Baseline to Week 24
Lasso di tempo: Baseline to Week 24

Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the change from baseline to Week 24 in the EQ-5D-5L Index Score.

Unit of Measure: score Range: 0-100 Higher scores indicate better perceived health.
Baseline to Week 24
Change in Living with Medicines Questionnaire Version 3 (LMQ-3) Score From Baseline to Week 24
Lasso di tempo: Baseline to Week 24

Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the change from baseline to Week 24 in the EQ-5D-5L Index Score.

Unit of Measure: Score Range: 41-205 Higher scores indicate a greater medication burden.
Baseline to Week 24
Number of Participants Reporting Prostanoid-Associated Side Effects
Lasso di tempo: Baseline to 24 weeks
Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the number of participants reporting prostanoid-associated side effects, including jaw pain, flushing, nausea, diarrhea, and myalgia.
Baseline to 24 weeks

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants Experiencing Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: Baseline to 24, 52 and 104 (End of Study) weeks
Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the number of participants experiencing one or more adverse events.
Baseline to 24, 52 and 104 (End of Study) weeks
Number of Participants Experiencing Serious Adverse Events (SAEs)
Lasso di tempo: Baseline to 24, 52 and 104 (End of Study) weeks
Difference between the prostacyclin pathway therapy withdrawal group and the continuation group in the number of participants experiencing one or more serious adverse events.
Baseline to 24, 52 and 104 (End of Study) weeks
Participant Enrollment Rate
Lasso di tempo: Baseline to 24 weeks
Number of participants enrolled per site per month during the 24-week recruitment period.
Baseline to 24 weeks
Protocol Adherence Rate
Lasso di tempo: Baseline to Week 24
Proportion of participants who complete study procedures according to protocol through Week 24 without major protocol deviations.
Baseline to Week 24
Completeness of Secondary and Exploratory Outcome Data
Lasso di tempo: Baseline to Week 24
Proportion of expected secondary and exploratory outcome data points successfully collected through Week 24.
Baseline to Week 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Alberta

Investigatori

  • Investigatore principale: Dr. Jason Weatherald, MD, MSc, FRCPC, University of Alberta

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

30 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

14 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WATERLOO

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mali

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi