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Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

2013年2月20日 更新者：Pharming Technologies B.V.

A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.

Funding Source - FDA OOPD

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

A prospectively planned interim analysis will be performed on the double-blind data.

研究の種類

介入

入学 (実際)

77

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2300 AL
        • For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Main Inclusion Criteria:

  • Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
  • Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
  • Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack

Main Exclusion Criteria:

  • Acquired angioedema
  • Pregnancy or breastfeeding
  • Treatment with any investigational drug within prior 30 days
  • Body weight >120 kg

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：生理食塩水
薬：プラセボ
生理食塩水
他の名前：
  • 生理食塩水
実験的：100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
薬：Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
他の名前：
  • ルコネスト
  • 「rhC1INH」
  • コーンスタットアルファ
実験的：50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
薬：Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
他の名前：
  • ルコネスト
  • 「rhC1INH」
  • コーンスタットアルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Time to Beginning of Relief of Symptoms
時間枠：up to 48 hours after study drug administration
The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Time to Minimal Symptoms
時間枠：up to 48 hours after study drug administration
The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score. Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm. Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pharming Technologies B.V.

捜査官

  • スタディディレクター：Anurag Relan, MD、Pharming Group N.V.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年7月1日

一次修了 (実際)

2009年10月1日

研究の完了 (実際)

2010年1月1日

試験登録日

最初に提出

2005年9月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月21日

最初の投稿 (見積もり)

2005年9月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2013年2月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2013年2月20日

最終確認日

2013年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C1 1205-01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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