Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

20. února 2013 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.

A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.

Funding Source - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

A prospectively planned interim analysis will be performed on the double-blind data.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2300 AL
        • For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Main Inclusion Criteria:

  • Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
  • Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
  • Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack

Main Exclusion Criteria:

  • Acquired angioedema
  • Pregnancy or breastfeeding
  • Treatment with any investigational drug within prior 30 days
  • Body weight >120 kg

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Solný
Lék: placebo
fyziologický roztok
Ostatní jména:
  • solný
  • fyziologický roztok soli
Experimentální: 100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
Lék: Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
Ostatní jména:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"
  • conestat alfa
Experimentální: 50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
Lék: Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
Ostatní jména:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"
  • conestat alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time to Beginning of Relief of Symptoms
Časové okno: up to 48 hours after study drug administration
The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time to Minimal Symptoms
Časové okno: up to 48 hours after study drug administration
The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score. Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm. Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharming Technologies B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Anurag Relan, MD, Pharming Group N.V.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

23. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. února 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2013

Naposledy ověřeno

1. února 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C1 1205-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit