Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
20 de fevereiro de 2013 atualizado por: Pharming Technologies B.V.
A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.
Funding Source - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A prospectively planned interim analysis will be performed on the double-blind data.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
77
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Leiden, Holanda, 2300 AL
- For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Main Inclusion Criteria:
- Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
- Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
- Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack
Main Exclusion Criteria:
- Acquired angioedema
- Pregnancy or breastfeeding
- Treatment with any investigational drug within prior 30 days
- Body weight >120 kg
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Salina
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solução salina
Outros nomes:
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Experimental: 100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
|
IV
Outros nomes:
|
|
Experimental: 50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
|
IV
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Time to Beginning of Relief of Symptoms
Prazo: up to 48 hours after study drug administration
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The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
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up to 48 hours after study drug administration
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Time to Minimal Symptoms
Prazo: up to 48 hours after study drug administration
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The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score.
Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm.
Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
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up to 48 hours after study drug administration
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Anurag Relan, MD, Pharming Group N.V.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Zuraw B, Cicardi M, Levy RJ, Nuijens JH, Relan A, Visscher S, Haase G, Kaufman L, Hack CE. Recombinant human C1-inhibitor for the treatment of acute angioedema attacks in patients with hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol. 2010 Oct;126(4):821-827.e14. doi: 10.1016/j.jaci.2010.07.021.
- Bernstein JA, Relan A, Harper JR, Riedl M. Sustained response of recombinant human C1 esterase inhibitor for acute treatment of hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2017 Apr;118(4):452-455. doi: 10.1016/j.anai.2017.01.029. Epub 2017 Mar 9.
- Riedl MA, Levy RJ, Suez D, Lockey RF, Baker JW, Relan A, Zuraw BL. Efficacy and safety of recombinant C1 inhibitor for the treatment of hereditary angioedema attacks: a North American open-label study. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Apr;110(4):295-9. doi: 10.1016/j.anai.2013.02.007. Epub 2013 Mar 6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de setembro de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
23 de setembro de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
22 de fevereiro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de fevereiro de 2013
Última verificação
1 de fevereiro de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
Outros números de identificação do estudo
- C1 1205-01
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