Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

20 lutego 2013 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.

A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema

Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.

Funding Source - FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

A prospectively planned interim analysis will be performed on the double-blind data.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2300 AL
        • For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Main Inclusion Criteria:

  • Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
  • Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
  • Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack

Main Exclusion Criteria:

  • Acquired angioedema
  • Pregnancy or breastfeeding
  • Treatment with any investigational drug within prior 30 days
  • Body weight >120 kg

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Solankowy
Lek: placebo
roztwór soli
Inne nazwy:
  • solankowy
  • roztwór soli fizjologicznej
Eksperymentalny: 100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
Lek: Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
Inne nazwy:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"
  • konestat alfa
Eksperymentalny: 50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
Lek: Recombinant Human C1 Inhibitor
IV
Inne nazwy:
  • Ruconest
  • "rhC1INH"
  • konestat alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Time to Beginning of Relief of Symptoms
Ramy czasowe: up to 48 hours after study drug administration
The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Time to Minimal Symptoms
Ramy czasowe: up to 48 hours after study drug administration
The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score. Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm. Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours. Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
up to 48 hours after study drug administration

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Anurag Relan, MD, Pharming Group N.V.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C1 1205-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj