Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
2013년 2월 20일 업데이트: Pharming Technologies B.V.
A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.
Funding Source - FDA OOPD
연구 개요
상세 설명
A prospectively planned interim analysis will be performed on the double-blind data.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
77
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2300 AL
- For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Main Inclusion Criteria:
- Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
- Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
- Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack
Main Exclusion Criteria:
- Acquired angioedema
- Pregnancy or breastfeeding
- Treatment with any investigational drug within prior 30 days
- Body weight >120 kg
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 식염
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생리 식염수
다른 이름들:
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실험적: 100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
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IV
다른 이름들:
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실험적: 50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
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IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Time to Beginning of Relief of Symptoms
기간: up to 48 hours after study drug administration
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The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
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up to 48 hours after study drug administration
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Time to Minimal Symptoms
기간: up to 48 hours after study drug administration
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The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score.
Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm.
Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
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up to 48 hours after study drug administration
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Anurag Relan, MD, Pharming Group N.V.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Zuraw B, Cicardi M, Levy RJ, Nuijens JH, Relan A, Visscher S, Haase G, Kaufman L, Hack CE. Recombinant human C1-inhibitor for the treatment of acute angioedema attacks in patients with hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol. 2010 Oct;126(4):821-827.e14. doi: 10.1016/j.jaci.2010.07.021.
- Bernstein JA, Relan A, Harper JR, Riedl M. Sustained response of recombinant human C1 esterase inhibitor for acute treatment of hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2017 Apr;118(4):452-455. doi: 10.1016/j.anai.2017.01.029. Epub 2017 Mar 9.
- Riedl MA, Levy RJ, Suez D, Lockey RF, Baker JW, Relan A, Zuraw BL. Efficacy and safety of recombinant C1 inhibitor for the treatment of hereditary angioedema attacks: a North American open-label study. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Apr;110(4):295-9. doi: 10.1016/j.anai.2013.02.007. Epub 2013 Mar 6.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 21일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2013년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C1 1205-01
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