- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00225147
Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
A Randomized, Placebo-controlled, Double Blind Phase II/III Study of the Safety and Efficacy of Recombinant Human C1 Inhibitor for the Treatment of Acute Attacks in Patients With Hereditary Angioedema
Hereditary angioedema ("HAE") is a genetic disorder characterized by sudden recurrent attacks of local swelling (angioedema). These attacks are often painful and disabling, and, in some cases, life-threatening. "HAE" is caused by mutations in the "C1INH" gene that lead to a decrease in the blood level of functional "C1INH". This multi-center study was designed to assess the safety and tolerability, efficacy, and pharmacokinetics/pharmacodynamics of recombinant human C1 inhibitor ("rhC1INH") in the treatment of acute hereditary angioedema attacks.
Funding Source - FDA OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2300 AL
- For information on sites please contact Pharming Medical Affairs Department
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Main Inclusion Criteria:
- Clear clinical and laboratory diagnosis of HAE
- Plasma level of functional C1INH of less than 50% of normal
- Acute abdominal, urogenital, peripheral, and/or oro-facial/pharyngeal/laryngeal HAE attack
Main Exclusion Criteria:
- Acquired angioedema
- Pregnancy or breastfeeding
- Treatment with any investigational drug within prior 30 days
- Body weight >120 kg
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: Suolaliuos
|
suolaliuosta
Muut nimet:
|
Kokeellinen: 100 IU/kg rhC1INH
100 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
|
IV
Muut nimet:
|
Kokeellinen: 50 IU/kg rhC1INH
50 IU/kg Recombinant human C1 inhibitor
|
IV
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Time to Beginning of Relief of Symptoms
Aikaikkuna: up to 48 hours after study drug administration
|
The time to beginning of relief of symptoms at the location that showed the first visual analogue scale ("VAS") score decrease of at least 20 mm from baseline score with persistence to the next timepoint, assessment timepoints were taken on pre-scheduled time-points after study drug administration: baseline (0 minutes), 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to beginning of relief has been calculated as median time, by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
|
up to 48 hours after study drug administration
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Time to Minimal Symptoms
Aikaikkuna: up to 48 hours after study drug administration
|
The time to minimal symptoms was the time to minimal symptoms for an attack, assessed using the Visual Analogue Scale ("VAS") score.
Symptoms were said to be minimal when the "VAS" score at all locations was below 20 mm.
Assessment timepoints were: baseline, 15 minutes, 30 minutes, 1 hour, 2 hours, 4 hours, 8 hours, 12 hours, 16 hours, 24 hours and 48 hours.
Time to minimal symtoms has been calculated by using the exact timepoints on which each assessment was performed.
|
up to 48 hours after study drug administration
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anurag Relan, MD, Pharming Group N.V.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Zuraw B, Cicardi M, Levy RJ, Nuijens JH, Relan A, Visscher S, Haase G, Kaufman L, Hack CE. Recombinant human C1-inhibitor for the treatment of acute angioedema attacks in patients with hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol. 2010 Oct;126(4):821-827.e14. doi: 10.1016/j.jaci.2010.07.021.
- Bernstein JA, Relan A, Harper JR, Riedl M. Sustained response of recombinant human C1 esterase inhibitor for acute treatment of hereditary angioedema attacks. Ann Allergy Asthma Immunol. 2017 Apr;118(4):452-455. doi: 10.1016/j.anai.2017.01.029. Epub 2017 Mar 9.
- Riedl MA, Levy RJ, Suez D, Lockey RF, Baker JW, Relan A, Zuraw BL. Efficacy and safety of recombinant C1 inhibitor for the treatment of hereditary angioedema attacks: a North American open-label study. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013 Apr;110(4):295-9. doi: 10.1016/j.anai.2013.02.007. Epub 2013 Mar 6.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Täydentää C1-inhibiittoriproteiinia
Muut tutkimustunnusnumerot
- C1 1205-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
MedImmune LLCValmis
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chonbuk National University HospitalValmisToiminnallinen ummetusKorean tasavalta
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico