小児におけるレプチン置換の効果
2020年2月11日 更新者：Richard Bookman、University of Miami
近親者のレプチン欠損児におけるレプチン補充の内分泌および免疫への影響を評価すること。
仮説は、レプチン置換が内分泌機能に重大な影響を与えるというものです.
調査の概要
詳細な説明
先天性レプチン欠乏症の子供の治療に関する提案された研究は、人間の内分泌機能の重要な側面を解明することを可能にし、人間の内分泌調節におけるレプチンの役割に関する新しい洞察を与えるでしょう.
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33132
- University of Miami, Center on Pharmacogenomics
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 血族のトルコ人家族からの機能的なレプチン遺伝子変異を持つ子供。 この家系でレプチン未使用の子供が 1 人だけ生存しており、資格があります。
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：組換えメチオニルヒトレプチン
組換えメチオニル ヒト レプチン: 組換えメチオニル ヒト レプチン、皮下、1 日 1 回、0.02 ～ 0.04 mg/kg (減量に応じて調整)。
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組み換えメチオニル ヒト レプチン、皮下、1 日 1 回、0.02 ～ 0.04 mg/kg (減量に応じて調整)、期間不確定。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重さ
時間枠：ベースライン、58か月
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ベースライン、58か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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グルコースレベル
時間枠：ベースライン、58か月
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ベースライン、58か月
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骨密度
時間枠：ベースライン、58か月
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ベースライン、58か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Julio Licinio, MD、University of Miami
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
- Licinio J, Milane M, Thakur S, Whelan F, Yildiz BO, Delibasi T, de Miranda PB, Ozata M, Bolu E, Depaoli A, Wong ML. Effects of leptin on intake of specific micro- and macronutrients in a woman with leptin gene deficiency studied off and on leptin at stable body weight. Appetite. 2007 Nov;49(3):594-9. doi: 10.1016/j.appet.2007.03.228. Epub 2007 Apr 6.
- Williamson DA, Ravussin E, Wong ML, Wagner A, Dipaoli A, Caglayan S, Ozata M, Martin C, Walden H, Arnett C, Licinio J. Microanalysis of eating behavior of three leptin deficient adults treated with leptin therapy. Appetite. 2005 Aug;45(1):75-80. doi: 10.1016/j.appet.2005.01.002.
- Matochik JA, London ED, Yildiz BO, Ozata M, Caglayan S, DePaoli AM, Wong ML, Licinio J. Effect of leptin replacement on brain structure in genetically leptin-deficient adults. J Clin Endocrinol Metab. 2005 May;90(5):2851-4. doi: 10.1210/jc.2004-1979. Epub 2005 Feb 15.
- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho GJ, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Cellular immunity before and after leptin replacement therapy. J Pediatr Endocrinol Metab. 2009 Nov;22(11):1069-74. doi: 10.1515/jpem.2009.22.11.1069.
- Paz-Filho GJ, Babikian T, Asarnow R, Delibasi T, Esposito K, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Leptin replacement improves cognitive development. PLoS One. 2008 Aug 29;3(8):e3098. doi: 10.1371/journal.pone.0003098. Erratum In: PLoS ONE. 2008;3(10).doi: 10.1371/annotation/df013c27-a849-4ce6-990b-e6cad0d95fea.. Delibasi, Tuncay [added].
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2005年6月1日
一次修了 (実際)
2010年4月16日
研究の完了 (実際)
2010年4月16日
試験登録日
最初に提出
2008年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年4月14日
最初の投稿 (見積もり)
2008年4月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年2月11日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20060295
- 2R01DK058851-03 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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