Effets du remplacement de la leptine chez les enfants
11 février 2020 mis à jour par: Richard Bookman, University of Miami
Évaluer les effets endocriniens et immunitaires du remplacement de la leptine chez les enfants déficients en leptine, issus d'une famille consanguine.
L'hypothèse est que le remplacement de la leptine aura des effets significatifs sur la fonction endocrinienne.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude proposée du traitement d'un enfant atteint d'un déficit congénital en leptine permettra d'élucider des aspects clés de la fonction endocrinienne humaine et donnera de nouvelles informations sur le rôle de la leptine dans la régulation endocrinienne humaine.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33132
- University of Miami, Center on Pharmacogenomics
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Enfants porteurs d'une mutation fonctionnelle du gène de la leptine d'une famille turque consanguine. Un seul enfant naïf de leptine de cette famille est vivant et éligible.
Critère d'exclusion:
- N / A
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Leptine humaine méthionyl recombinante
Méthionyl leptine humaine recombinante : Méthionyl leptine humaine recombinante, sous-cutanée, une fois par jour, 0,02 à 0,04 mg/kg (ajusté en fonction de la perte de poids).
|
Méthionyl leptine humaine recombinante, sous-cutanée, une fois par jour, 0,02 à 0,04 mg/kg (ajusté en fonction de la perte de poids), durée indéterminée.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Lester
Délai: Base de référence, 58 mois
|
Base de référence, 58 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Niveaux de glucose
Délai: Base de référence, 58 mois
|
Base de référence, 58 mois
|
|
Densité minérale osseuse
Délai: Base de référence, 58 mois
|
Base de référence, 58 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Julio Licinio, MD, University of Miami
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
- Licinio J, Milane M, Thakur S, Whelan F, Yildiz BO, Delibasi T, de Miranda PB, Ozata M, Bolu E, Depaoli A, Wong ML. Effects of leptin on intake of specific micro- and macronutrients in a woman with leptin gene deficiency studied off and on leptin at stable body weight. Appetite. 2007 Nov;49(3):594-9. doi: 10.1016/j.appet.2007.03.228. Epub 2007 Apr 6.
- Williamson DA, Ravussin E, Wong ML, Wagner A, Dipaoli A, Caglayan S, Ozata M, Martin C, Walden H, Arnett C, Licinio J. Microanalysis of eating behavior of three leptin deficient adults treated with leptin therapy. Appetite. 2005 Aug;45(1):75-80. doi: 10.1016/j.appet.2005.01.002.
- Matochik JA, London ED, Yildiz BO, Ozata M, Caglayan S, DePaoli AM, Wong ML, Licinio J. Effect of leptin replacement on brain structure in genetically leptin-deficient adults. J Clin Endocrinol Metab. 2005 May;90(5):2851-4. doi: 10.1210/jc.2004-1979. Epub 2005 Feb 15.
- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho GJ, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Cellular immunity before and after leptin replacement therapy. J Pediatr Endocrinol Metab. 2009 Nov;22(11):1069-74. doi: 10.1515/jpem.2009.22.11.1069.
- Paz-Filho GJ, Babikian T, Asarnow R, Delibasi T, Esposito K, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Leptin replacement improves cognitive development. PLoS One. 2008 Aug 29;3(8):e3098. doi: 10.1371/journal.pone.0003098. Erratum In: PLoS ONE. 2008;3(10).doi: 10.1371/annotation/df013c27-a849-4ce6-990b-e6cad0d95fea.. Delibasi, Tuncay [added].
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2005
Achèvement primaire (Réel)
16 avril 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
16 avril 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 avril 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2008
Première publication (Estimation)
16 avril 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 février 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2020
Dernière vérification
1 février 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20060295
- 2R01DK058851-03 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Leptine humaine méthionyl recombinante
-
University of Texas Southwestern Medical CenterComplétéRésistance à l'insuline | Lipodystrophie partielle | Lipodystrophie généralisée | HypoleptinémieÉtats-Unis
-
CardioVascular BioTherapeutics, Inc.Pas encore de recrutementIschémie myocardique | Maladie coronarienne | Maladie coronarienne | Artériosclérose coronarienne
-
Jiangsu Gensciences lnc.Complété
-
Jiangsu Gensciences lnc.Complété
-
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid...Universitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Investigación Sanitaria de... et autres collaborateursComplété