Effetti della sostituzione della leptina nei bambini
11 febbraio 2020 aggiornato da: Richard Bookman, University of Miami
Per valutare gli effetti endocrini e immunitari della sostituzione della leptina nei bambini con deficit di leptina, da una famiglia consanguinea.
L'ipotesi è che la sostituzione della leptina avrà effetti significativi sulla funzione endocrina.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio proposto sul trattamento di un bambino con deficit congenito di leptina consentirà di chiarire aspetti chiave della funzione endocrina umana e fornirà nuove informazioni sul ruolo della leptina nella regolazione endocrina umana.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33132
- University of Miami, Center on Pharmacogenomics
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con una mutazione funzionale del gene della leptina da una famiglia turca consanguinea. Solo un bambino naïve alla leptina di questa famiglia è vivo e idoneo.
Criteri di esclusione:
- N / A
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Leptina umana metionilica ricombinante
Metionil leptina umana ricombinante: metionil leptina umana ricombinante, sottocutanea, una volta al giorno, da 0,02 a 0,04 mg/kg (aggiustata in base alla perdita di peso).
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Metionil leptina umana ricombinante, sottocutanea, una volta al giorno, da 0,02 a 0,04 mg/kg (aggiustata in base alla perdita di peso), durata indeterminata.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Peso
Lasso di tempo: Basale, 58 mesi
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Basale, 58 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Livelli di glucosio
Lasso di tempo: Basale, 58 mesi
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Basale, 58 mesi
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Densità minerale ossea
Lasso di tempo: Basale, 58 mesi
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Basale, 58 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Julio Licinio, MD, University of Miami
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
- Licinio J, Milane M, Thakur S, Whelan F, Yildiz BO, Delibasi T, de Miranda PB, Ozata M, Bolu E, Depaoli A, Wong ML. Effects of leptin on intake of specific micro- and macronutrients in a woman with leptin gene deficiency studied off and on leptin at stable body weight. Appetite. 2007 Nov;49(3):594-9. doi: 10.1016/j.appet.2007.03.228. Epub 2007 Apr 6.
- Williamson DA, Ravussin E, Wong ML, Wagner A, Dipaoli A, Caglayan S, Ozata M, Martin C, Walden H, Arnett C, Licinio J. Microanalysis of eating behavior of three leptin deficient adults treated with leptin therapy. Appetite. 2005 Aug;45(1):75-80. doi: 10.1016/j.appet.2005.01.002.
- Matochik JA, London ED, Yildiz BO, Ozata M, Caglayan S, DePaoli AM, Wong ML, Licinio J. Effect of leptin replacement on brain structure in genetically leptin-deficient adults. J Clin Endocrinol Metab. 2005 May;90(5):2851-4. doi: 10.1210/jc.2004-1979. Epub 2005 Feb 15.
- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho GJ, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Cellular immunity before and after leptin replacement therapy. J Pediatr Endocrinol Metab. 2009 Nov;22(11):1069-74. doi: 10.1515/jpem.2009.22.11.1069.
- Paz-Filho GJ, Babikian T, Asarnow R, Delibasi T, Esposito K, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Leptin replacement improves cognitive development. PLoS One. 2008 Aug 29;3(8):e3098. doi: 10.1371/journal.pone.0003098. Erratum In: PLoS ONE. 2008;3(10).doi: 10.1371/annotation/df013c27-a849-4ce6-990b-e6cad0d95fea.. Delibasi, Tuncay [added].
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2005
Completamento primario (Effettivo)
16 aprile 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
16 aprile 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 aprile 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 aprile 2008
Primo Inserito (Stima)
16 aprile 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 febbraio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 febbraio 2020
Ultimo verificato
1 febbraio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20060295
- 2R01DK058851-03 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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