このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

2014年8月21日 更新者：GlaxoSmithKline

A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968. The study aims to randomise 54 subjects. There will be 2 parallel cohorts. Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.

研究の種類

介入

入学 (実際)

53

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 1EH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • GSK Investigational Site
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル、91240
        • GSK Investigational Site
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • GSK Investigational Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • WEstmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • GSK Investigational Site
  • スペイン
      • Esplugues (Barcelona)、スペイン、08950
        • GSK Investigational Site
      • Valencia、スペイン、46009
        • GSK Investigational Site
  • ドイツ
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg、Baden-Wuerttemberg、ドイツ、79106
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、45122
        • GSK Investigational Site
  • フランス
      • Paris cedex 13、フランス、75651
        • GSK Investigational Site
  • ベルギー
      • Gent、ベルギー、9000
        • GSK Investigational Site
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • GSK Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

Inclusion Criteria:

  • Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
  • Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
  • Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
  • Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
  • Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
  • QTc <450msec
  • On adequate contraception
  • Able to comply with and complete all protocol requirements

Exclusion Criteria:

  • any additional missing exon for DMD
  • Current of history of liver or renal disease or impairment
  • Acute illness within 4 weeks of the first dose
  • Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
  • Current participation in any other investigational clinical trial
  • Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
  • Symptomatic cardiomyopathy
  • Children in Care

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
薬：GSK2402968
Subcutaneous injection
他の名前：
  • 968
薬：matched placebo
Subcutaneous injection
他の名前：
  • プラセボ
実験的：Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
薬：GSK2402968
Subcutaneous injection
他の名前：
  • 968
薬：matched placebo
Subcutaneous injection
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
時間枠：48 weeks
48 weeks

二次結果の測定

結果測定
時間枠
To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
時間枠：one year
one year
To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
時間枠：48 weeks
48 weeks
To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
時間枠：one year
one year

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

GlaxoSmithKline

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年9月1日

一次修了 (実際)

2012年3月1日

研究の完了 (実際)

2012年9月1日

試験登録日

最初に提出

2010年6月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年6月29日

最初の投稿 (見積もり)

2010年6月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年8月21日

最終確認日

2013年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 114117

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する