Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
2014년 8월 21일 업데이트: GlaxoSmithKline
A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
연구 개요
상세 설명
This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968.
The study aims to randomise 54 subjects.
There will be 2 parallel cohorts.
Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- GSK Investigational Site
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg, Baden-Wuerttemberg, 독일, 79106
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen, Nordrhein-Westfalen, 독일, 45122
- GSK Investigational Site
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Gent, 벨기에, 9000
- GSK Investigational Site
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Esplugues (Barcelona), 스페인, 08950
- GSK Investigational Site
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Valencia, 스페인, 46009
- GSK Investigational Site
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London, 영국, WC1N 1EH
- GSK Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- GSK Investigational Site
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- GSK Investigational Site
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Ankara, 칠면조, 06100
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 13, 프랑스, 75651
- GSK Investigational Site
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New South Wales
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WEstmead, New South Wales, 호주, 2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- GSK Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
Inclusion Criteria:
- Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
- Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
- Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
- Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
- Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
- QTc <450msec
- On adequate contraception
- Able to comply with and complete all protocol requirements
Exclusion Criteria:
- any additional missing exon for DMD
- Current of history of liver or renal disease or impairment
- Acute illness within 4 weeks of the first dose
- Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
- Current participation in any other investigational clinical trial
- Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
- Symptomatic cardiomyopathy
- Children in Care
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
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Subcutaneous injection
다른 이름들:
Subcutaneous injection
다른 이름들:
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실험적: Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
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Subcutaneous injection
다른 이름들:
Subcutaneous injection
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
기간: 48 weeks
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48 weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
기간: one year
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one year
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To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
기간: 48 weeks
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48 weeks
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To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
기간: one year
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one year
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 6월 29일
처음 게시됨 (추정)
2010년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2013년 8월 1일
추가 정보
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