- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01153932
Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
21 agosto 2014 aggiornato da: GlaxoSmithKline
A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968.
The study aims to randomise 54 subjects.
There will be 2 parallel cohorts.
Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
53
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- GSK Investigational Site
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Gent, Belgio, 9000
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 13, Francia, 75651
- GSK Investigational Site
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Germania, 79106
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 45122
- GSK Investigational Site
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Jerusalem, Israele, 91240
- GSK Investigational Site
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- GSK Investigational Site
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London, Regno Unito, WC1N 1EH
- GSK Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
- GSK Investigational Site
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Esplugues (Barcelona), Spagna, 08950
- GSK Investigational Site
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Valencia, Spagna, 46009
- GSK Investigational Site
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Ankara, Tacchino, 06100
- GSK Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
- Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
- Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
- Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
- Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
- QTc <450msec
- On adequate contraception
- Able to comply with and complete all protocol requirements
Exclusion Criteria:
- any additional missing exon for DMD
- Current of history of liver or renal disease or impairment
- Acute illness within 4 weeks of the first dose
- Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
- Current participation in any other investigational clinical trial
- Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
- Symptomatic cardiomyopathy
- Children in Care
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
|
Subcutaneous injection
Altri nomi:
Subcutaneous injection
Altri nomi:
|
Sperimentale: Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
|
Subcutaneous injection
Altri nomi:
Subcutaneous injection
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
Lasso di tempo: 48 weeks
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48 weeks
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
Lasso di tempo: one year
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one year
|
To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Lasso di tempo: 48 weeks
|
48 weeks
|
To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Lasso di tempo: one year
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one year
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 giugno 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 giugno 2010
Primo Inserito (Stima)
30 giugno 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
25 agosto 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 agosto 2014
Ultimo verificato
1 agosto 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 114117
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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