Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

21. august 2014 oppdatert av: GlaxoSmithKline

A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy

The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968. The study aims to randomise 54 subjects. There will be 2 parallel cohorts. Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • GSK Investigational Site
  • Frankrike
      • Paris cedex 13, Frankrike, 75651
        • GSK Investigational Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • GSK Investigational Site
  • Spania
      • Esplugues (Barcelona), Spania, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spania, 46009
        • GSK Investigational Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • GSK Investigational Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
        • GSK Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
  • Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
  • Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
  • Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
  • Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
  • QTc <450msec
  • On adequate contraception
  • Able to comply with and complete all protocol requirements

Exclusion Criteria:

  • any additional missing exon for DMD
  • Current of history of liver or renal disease or impairment
  • Acute illness within 4 weeks of the first dose
  • Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
  • Current participation in any other investigational clinical trial
  • Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
  • Symptomatic cardiomyopathy
  • Children in Care

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
Legemiddel: GSK2402968
Subcutaneous injection
Andre navn:
  • 968
Legemiddel: matched placebo
Subcutaneous injection
Andre navn:
  • Placebo
Eksperimentell: Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
Legemiddel: GSK2402968
Subcutaneous injection
Andre navn:
  • 968
Legemiddel: matched placebo
Subcutaneous injection
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
Tidsramme: 48 weeks
48 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
Tidsramme: one year
one year
To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Tidsramme: 48 weeks
48 weeks
To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Tidsramme: one year
one year

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2010

Først lagt ut (Anslag)

30. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. august 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2014

Sist bekreftet

1. august 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 114117

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere