Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
21 de agosto de 2014 atualizado por: GlaxoSmithKline
A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968.
The study aims to randomise 54 subjects.
There will be 2 parallel cohorts.
Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 79106
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 45122
- GSK Investigational Site
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New South Wales
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WEstmead, New South Wales, Austrália, 2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- GSK Investigational Site
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Gent, Bélgica, 9000
- GSK Investigational Site
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Esplugues (Barcelona), Espanha, 08950
- GSK Investigational Site
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Valencia, Espanha, 46009
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 13, França, 75651
- GSK Investigational Site
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- GSK Investigational Site
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Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
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Ankara, Peru, 06100
- GSK Investigational Site
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London, Reino Unido, WC1N 1EH
- GSK Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
- GSK Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Inclusion Criteria:
- Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
- Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
- Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
- Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
- Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
- QTc <450msec
- On adequate contraception
- Able to comply with and complete all protocol requirements
Exclusion Criteria:
- any additional missing exon for DMD
- Current of history of liver or renal disease or impairment
- Acute illness within 4 weeks of the first dose
- Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
- Current participation in any other investigational clinical trial
- Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
- Symptomatic cardiomyopathy
- Children in Care
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
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Subcutaneous injection
Outros nomes:
Subcutaneous injection
Outros nomes:
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Experimental: Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
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Subcutaneous injection
Outros nomes:
Subcutaneous injection
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
Prazo: 48 weeks
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48 weeks
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
Prazo: one year
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one year
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To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Prazo: 48 weeks
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48 weeks
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To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Prazo: one year
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one year
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de junho de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
30 de junho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
25 de agosto de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2014
Última verificação
1 de agosto de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 114117
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