Phase II Doubleblind Exploratory Study of GSK2402968 in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
21. August 2014 aktualisiert von: GlaxoSmithKline
A Phase II, Double Blind, Exploratory, Parallel-group, Placebocontrolled Clinical Study to Assess Two Dosing Regimens of GSK2402968 for Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics in Ambulant Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy
The purpose of this study is to determine whether GSK2402968 given as a continuous dose and as an intermittent dose is effective and safe in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
This is a phase II, double-blind, exploratory, parallel-group, placebo-controlled clinical study in ambulant subjects with DMD resulting from a mutation that can be corrected by exon skipping induced by GSK2402968.
The study aims to randomise 54 subjects.
There will be 2 parallel cohorts.
Each cohort will include subjects on GSK2402968 and matched placebo in a 2:1 ratio.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
53
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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WEstmead, New South Wales, Australien, 2145
- GSK Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- GSK Investigational Site
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Gent, Belgien, 9000
- GSK Investigational Site
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Baden-Wuerttemberg
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Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 79106
- GSK Investigational Site
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Nordrhein-Westfalen
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Essen, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 45122
- GSK Investigational Site
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Paris cedex 13, Frankreich, 75651
- GSK Investigational Site
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Jerusalem, Israel, 91240
- GSK Investigational Site
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Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
- GSK Investigational Site
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Esplugues (Barcelona), Spanien, 08950
- GSK Investigational Site
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Valencia, Spanien, 46009
- GSK Investigational Site
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Ankara, Truthahn, 06100
- GSK Investigational Site
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
- GSK Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
- GSK Investigational Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- Ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy resulting from a mutation in the DMD gene, confirmed by a state-of-the-art DNA diagnostic technique covering all DMD gene exons, including but not limited to MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation) or H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), and correctable by GSK2402968-induced DMD exon 51 skipping,
- Males, at least 5 years of age and with a life expectancy of at least 1 year
- Able to rise from floor in ≤7 seconds (without aids/orthoses),
- Able to complete the 6MWD test with a distance of at least 75m
- Receiving glucocorticoids for a minimum of 6 months immediately prior to screening, with no significant change in total daily dosage or dosing regimen for a minimum of 3 months immediately prior to screening and a reasonable expectation that total daily dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
- QTc <450msec
- On adequate contraception
- Able to comply with and complete all protocol requirements
Exclusion Criteria:
- any additional missing exon for DMD
- Current of history of liver or renal disease or impairment
- Acute illness within 4 weeks of the first dose
- Use of prohibited meds within 6 months of fist dose
- Current participation in any other investigational clinical trial
- Positive hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody test, or human immunodeficiency virus (HIV) test at screening
- Symptomatic cardiomyopathy
- Children in Care
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Continuous regimen; 6mg/kg once weekly
Once Weekly
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Subcutaneous injection
Andere Namen:
Subcutaneous injection
Andere Namen:
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Experimental: Intermittent regimen; 6mg/kg twice weekly
Twice weekly on 1st, 3rd and 5th weeks, once weekly on 2nd, 4th and 6th weeks, and no active drug on 7th to 10th week of each 10 week cycle
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Subcutaneous injection
Andere Namen:
Subcutaneous injection
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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To assess the efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 24 weeks in ambulant subjects with DMD
Zeitfenster: 48 weeks
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48 weeks
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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To assess the safety and tolerability of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects
Zeitfenster: one year
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one year
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To assess the PK of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Zeitfenster: 48 weeks
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48 weeks
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To assess long term efficacy of 2 different dosing regimens of subcutaneous GSK2402968 administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD
Zeitfenster: one year
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one year
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. September 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. Juni 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. Juni 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
30. Juni 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
25. August 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. August 2014
Zuletzt verifiziert
1. August 2013
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 114117
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