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Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

2018年5月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease

A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92103-8765
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • オーストラリア
    • Adelaide, SA
      • Adelaide、Adelaide, SA、オーストラリア、5006
        • Royal Adelaide Hospital, SA Pathology
  • ドイツ
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz、Rheinland-pfalz、ドイツ、55131
        • Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
  • フランス
      • Nice、フランス、06202
        • Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Paris Cedex 13、フランス、75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

13年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion criteria:

  • Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
  • Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
  • Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
  • If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
  • If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
  • Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
  • Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
  • Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
  • If subject was female, she was not lactating

Exclusion criteria:

  • Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
  • Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
  • Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
  • Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
  • Patient has previously been admitted to the study;
  • Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
  • Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
  • Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN 701
IV infusion
生物学的：BMN701
GILTタグ付き組換えヒトGAA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Adverse Events
時間枠：24 weeks
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
24 weeks

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
時間枠：Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test. The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
Baseline up to 24 weeks

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
時間枠：Baseline up to 24 week
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 week
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
時間枠：Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
時間枠：Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
時間枠：Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
時間枠：Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年1月17日

一次修了 (実際)

2013年3月6日

研究の完了 (実際)

2013年3月6日

試験登録日

最初に提出

2010年10月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年10月28日

最初の投稿 (見積もり)

2010年10月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年6月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年5月8日

最終確認日

2018年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • POM-001
  • 2010-023561-22 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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