- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01230801
Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease
8 maja 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease
A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Adelaide, SA
-
Adelaide, Adelaide, SA, Australia, 5006
- Royal Adelaide Hospital, SA Pathology
-
-
-
-
-
Nice, Francja, 06202
- Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
-
Paris Cedex 13, Francja, 75651
- Hôpital Pitié-Salpétrière
-
-
-
-
Rheinland-pfalz
-
Mainz, Rheinland-pfalz, Niemcy, 55131
- Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92103-8765
- Univ of California San Diego School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal Hospital NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
13 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion criteria:
- Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
- Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
- Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
- If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
- If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
- Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
- Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
- Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
- If subject was female, she was not lactating
Exclusion criteria:
- Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
- Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
- Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
- Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
- Patient has previously been admitted to the study;
- Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
- Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
- Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: BMN 701
IV infusion
|
Znakowany GILT rekombinowany ludzki GAA
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Number of Participants With Adverse Events
Ramy czasowe: 24 weeks
|
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
|
24 weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test.
The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
|
Baseline up to 24 weeks
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
Ramy czasowe: Baseline up to 24 week
|
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity.
Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
|
Baseline up to 24 week
|
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity.
Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
|
Baseline up to 24 weeks
|
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure.
Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
|
Baseline up to 24 weeks
|
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure.
Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
|
Baseline up to 24 weeks
|
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
Ramy czasowe: Baseline up to 24 weeks
|
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume.
Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
|
Baseline up to 24 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2011
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 marca 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 marca 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 października 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
29 października 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 czerwca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 maja 2018
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
Inne numery identyfikacyjne badania
- POM-001
- 2010-023561-22 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Pompego
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na BMN 701
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba PompegoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja, Niemcy, Nowa Zelandia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyChoroba Pompego o późnym początkuStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Francja, Włochy, Portugalia, Belgia, Holandia
-
CephalonZakończonyŁuszczycaStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | HAEStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
BioMarin PharmaceuticalZakończonyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHolandia, Belgia, Włochy, Szwecja
-
AmgenWycofaneNawracający/oporny na leczenie szpiczak mnogi
-
Terns, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaPrzewlekła białaczka szpikowa | Przewlekła białaczka szpikowa, faza przewlekłaStany Zjednoczone
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDystrofia mięśniowa Duchenne'aHiszpania, Zjednoczone Królestwo
-
Millennium Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyZaawansowane guzy liteStany Zjednoczone