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Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

8. Mai 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 1/2 Open-label Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamic and Preliminary Efficacy of BMN 701 (GILT-tagged Recombinant Human GAA) in Patients With Late-onset Pompe Disease

A Phase 1/2, open-label, multicenter, multiple dose escalation study of BMN 701 administered by intravenous infusion every 2 weeks over a 24-week treatment period to patients with late-onset Pompe disease.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Adelaide, SA
      • Adelaide, Adelaide, SA, Australien, 5006
        • Royal Adelaide Hospital, SA Pathology
  • Deutschland
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Deutschland, 55131
        • Zentrum für Kinder- und Jugenmedizin
  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Hôpital de I´Archet- Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Paris Cedex 13, Frankreich, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92103-8765
        • Univ of California San Diego School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Old Queen Elizabeth Hospital, Department of Medicine
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion criteria:

  • Patient has been diagnosed with Pompe Disease prior to or during the screening period based on 2 GAA gene mutations and either: endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed in cultured skin fibroblasts -or- endogenous GAA activity <75% of the lower limit of the normal adult range reported by the testing laboratory, as assessed by dried blood spot or whole blood assay;
  • Patient is male or female and 13 years of age or older at the time of enrollment in the study;
  • Sexually active patients must be willing to use an acceptable method of contraception while participating in the study and for at least 4 months following the last dose of BMN 701;
  • If patient is female and not considered to be of childbearing potential, she is at least 2 years post-menopausal or had tubal ligation at least 1 year prior to screening, or who have had total hysterectomy;
  • If patient is female and of childbearing potential, she has negative urine pregnancy tests during the Screening Period and at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study;
  • Patient has ≥30% predicted upright FVC and either <80% predicted upright FVC, or >10% reduction in supine FVC compared to upright FVC during the Screening Period;
  • Patient is naïve to Enzyme Replacement Therapy (ERT) with rhGAA;
  • Patient must be able to ambulate at least 40 meters (131.2 feet) on the 6MWT conducted at the Screening visit (use of assistive devices such as walker, cane, or crutches, is permitted); and
  • If subject was female, she was not lactating

Exclusion criteria:

  • Patient has a history of diabetes or other disease known to cause hypoglycemia and is currently receiving, or might anticipate receiving, hypoglycemic agents during the course of the study;
  • Patient has been on any immunosuppressive medication other than glucocorticosteroids within 1 year prior to enrollment into this study;
  • Patient requires invasive ventilatory assistance at the time of enrollment into the study;
  • Patient has received any investigational medication within 30 days prior to the first dose of study drug or is scheduled to receive any investigational drug other than BMN 701 during the course of the study;
  • Patient has previously been admitted to the study;
  • Patient is breastfeeding at screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study;
  • Patient has a medical condition or extenuating circumstance that, in the opinion of the Investigator, might compromise the patient's ability to comply with the protocol requirements or compromise the patient's well being or safety;
  • Patient has any condition that, in the view of the Investigator, places the patient at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 701
IV infusion
Biologisch: BMN 701
GILT-markiertes rekombinantes menschliches GAA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Adverse Events
Zeitfenster: 24 weeks
Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
24 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Six Minutes Walk Test
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Six Minutes Walk Test. The 6MWT measured the maximum distance the subject could walk on a flat, hard surface in a period of 6 minutes
Baseline up to 24 weeks

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity
Zeitfenster: Baseline up to 24 week
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 week
Change From Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Supine Forced Vital Capacity. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Expiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Percent Predicted Upright Maximum Inspiratory Pressure. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks
Change From Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume
Zeitfenster: Baseline up to 24 weeks
Change from Baseline in Upright Maximum Ventilatory Volume. Changes in respiratory function were assessed by measurement of MEP, MIP and MVV; and percent predicted upright and supine FVC.
Baseline up to 24 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • POM-001
  • 2010-023561-22 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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